引爆外媒！美支持人类胚胎编辑：只为治疗疾病，不为制造“超人”
2017-02-15 漱石 生物探索
2月14日，来自美国国家科学、工程与医学研究院的一项报告声明，编辑人类胚胎DNA以预防疾病（如镰刀状细胞贫血或囊胞性纤维症）已在伦理上被允许。根据这份报告，对生殖细胞的基因编辑只能够用于预防疾病，不能够用来增加人的智力、身高、力量等因素。
美国华盛顿时间2月14日，人类基因编辑研究委员会正式就人类基因编辑的科学技术、伦理与监管向全世界发布研究报告。这项报告指出，人类基因编辑临床实验可能被允许，但是只有在进行更多风险利益实验之后，并且出于迫不得已的理由和严格的监督下方可实施。这种情况可能仅限于一对均患有严重遗传疾病的夫妇，如果他们想要一个生理健康的孩子，胚胎编辑可能是“最后的选择”，威斯康星大学麦迪逊分校的生物伦理学家，委员会共同主席Alta Charo如是说。
2015年12月，由美国国家科学院、美国医学科学院、中国科学院、英国皇家学会联合组织的首次人类基因编辑峰会（NAS）在美国华盛顿召开，就该技术的科学性与其运用展开了多方面讨论。美国国家科学院、美国医学科学院会后立即成立了由22位学者组成的人类基因编辑研究委员会，就人类基因编辑的科学技术、伦理与监管进行了为期14个月的研究，并于2月14日向世界发布研究报告。
1 人类基因编辑研究报告重点内容
人类基因编辑研究报告提出的科学、伦理与监管基本原则：
（1）基因编辑的基础研究
可以在现有的管理条例框架下进行：包括在实验室对体细胞、干细胞系、人类胚胎的基因组编辑来进行基础科学研究试验。
（2）体细胞基因编辑
利用现有的监管体系来管理人类体细胞基因编辑研究和应用；
限制其临床试验与治疗在疾病与残疾的诊疗与预防范围内；
从其应用的风险和益处来评价安全性与有效性；
在应用前需要广泛征求大众意见。
（3）生殖（可遗传）基因编辑
有令人信服的治疗或者预防严重疾病或严重残疾的目标，并在严格的监管体系下使其应用局限于特殊规范内，允许临床研究试验；
任何可遗传生殖基因组编辑应该在充分的持续反复评估和公众参与条件下进行。
人类基因编辑研究委员会特别就可遗传生殖系统基因编辑提出10条规范标准：
1）缺乏其他可行治疗办法；
2）仅限于预防某种严重疾病；
3）仅限于编辑已经被证实会致病或强烈影响疾病的基因；
4）仅限于编辑该基因为人口中普遍存在，而且与平常健康相关、无副作用的状态；
5）具有可信的风险与可能的健康好处的临床前和临床数据；
6）在临床试验期间对受试者具有持续的严格的监管；
7）具有全面的、尊重个人自主性的长期多代的随访计划；
8）和病人隐私相符合的最大程度透明度；
9）在公众的广泛参与和建议下，持续和反复核查其健康与社会效益以及风险；
10）可靠的监管机制来防范其治疗重大疾病外的滥用。
参与研究的22位学者大部分来自美国，同时也包括来自英国、法国、意大利、加拿大、以色列以及中国的学者。其中唯一一位来自中国的学者是中科院广州生物医药与健康研究院研究员裴端卿，他曾参与首次人类基因编辑峰会组委会工作，并全程参与了人类基因编辑研究委员会成立以来14个月的研究与讨论工作。裴端卿认为，这项报告为人类基因编辑技术的进一步发展与运用提出了系统性、原则性的框架，具有积极意义。
一些研究人员对这项报告高兴地表示，这与此前的结论一致：安全地改变人类卵子、精子或早期胚胎的DNA——即所谓的胚系编辑最终形成一个婴儿。马萨诸塞剑桥Broad研究所的基因组研究员Eric Lander说：“他们已经关闭了绝大多数生殖细胞系应用的大门，并且只对极小一部分特定的生殖细胞系开放。在我看来，这没有什么不合理的。” Lander是2015年12月NAS国际峰会的组织者之一，他呼吁在进行胚胎编辑之前应当进行更多讨论。
但其他人认为这份报告降低了这种实验的门槛，因为它没有明令禁止。加利福尼亚州里士满市DNA编辑公司Sangamo Therapeutics的首席执行官Edward Lanphier表示，“在缺乏本报告要求的广泛公开辩论的情况下，它将语调改为肯定态度。”两年前，他共同撰写了Nature上的一项评论，要求暂停临床胚胎编辑。
2 引爆外媒报道
《Science》
《Nature》
《纽约时报》
《华尔街日报》
3 越来越多的争议：设计“完美婴儿”的担忧
修改后的人类DNA可以传给下一代，但这在伦理上受到限制，在许多国家也是被禁止的。新的DNA编辑工具，如CRISPR能更容易地修改基因组，使修改胚胎基因的话题又重新燃起。2015年4月，中国的研究人员报道称他们已经使用CRISPR技术修复了人类胚胎的致病基因。尽管研究人员使用的是有缺陷的胚胎，而且也未将编辑后的胚胎植入女性子宫中，但这项工作仍引发了人们对“设计婴儿”的担忧。
2015年NAS峰会的组织者认为，在没有更多的安全性研究和社会讨论的情况下，在临床上进行胚胎编辑是不负责任的行为。在这次峰会上，科学家和医学院所们形成了国际委员会，旨在更密切地关注科学和伦理问题。
委员会报告发现，如果是以防止婴儿继承严重的遗传性疾病为目的，人类胚胎编辑或许是可以被接受的，但前提是要满足特定的安全性和道德标准。报告指出，满足标准的情况是：夫妇双方都患有相同的疾病，如囊性纤维化，这种情况下，胚胎也会携带有害突变。
此外，该小组表示，政府的严格监督应该到位，以防止任何人出于其他目的而进行胚胎编辑，如用来增加人的智力、身高、力量等。
4 转变或维持现状？
加州理工大学的生物学家David Baltimore表示，这份报告本质上是委员会基于科学家及其他专业人士的研究成果和观点总结而成，报告明确阐述了允许胚胎编辑试验的标准。
但是，加利福尼亚伯克利遗传与社会中心执行主任Marcy Darnovsky认为，这份报告为胚胎编辑“敞开大门”，她很担心，胚胎编辑临床应用一旦获批，试管婴儿将朝着利用它任意选择理想胚胎的方向发展。虽然报告明确指出“既然标准如此严格，那么就能够预防所有涉及编辑生殖基因组的临床试验”，但是Darnovsky却不敢苟同。
委员会也批准了使用胚胎编辑技术进行基础性研究，例如人类早期发育。英国和瑞典都曾批准过这样的研究，并不涉及利用基因编辑“定制”婴儿。
目前，因为牵涉破坏人类胚胎的伦理顾虑，相关基础研究被禁止。此外，国会还禁止美国FDA审批胚胎编辑临床试验。而基因编辑修改患者非生殖系细胞的临床试验已经展开，这种技术被寄予治疗艾滋病、血友病、白血病等重大疾病的厚望。
现在，美国科学院与美国医学院联合发布的报告对基因编辑胚胎亮起“黄灯”，现有的基因治疗制度已经不足以应对，相关标准、制度还需要继续商讨。委员会表示，2017年他们将在中国召开一场国际峰会，继续探讨相关问题。
5 专家观点：支持派VS反对派
美国哈佛大学遗传学教授、哈佛医学院基因组研究中心主任George Church：在安全和有效性得到证实之前，是时候让每个人都努力尝试了。一旦被胚胎基因编辑被证明安全有效，人们很难否认它的应用。
波士顿大学的生物伦理学家George Annas教授：科学家们认为这只是一个收益风险的评估问题，但对许多人来说，这个想法会让他们觉得不舒服。委员会可能低估了这些反对声。
威斯康辛大学麦迪逊分校生物伦理学家Alta Charo：一旦人类基因组编辑被证明是有效的，部分国家的临床医生可能会在缺乏法规和潜在危险下对胚胎进行修饰并植入患者。我们当然不希望此类事情发生在美国。
关于编辑胚胎、定制婴儿，张锋在清华大学演讲中曾表示，如果一对父母想要孩子，但他们都有某种突变的遗传疾病，用基因编辑技术来修复胎儿的这些突变是有可能的。而对有目的地去设计婴儿的某些特性，张锋完全反对。他说：“这样的风险是很大的，因为我们对生物遗传系统的复杂程度还知之甚少，要是直接引入某些突变，你无法预测它在整个系统中出现什么样的反应”。
6 已有的人类胚胎基因编辑研究回顾
2015年，中国科学家（中山大学黄军就研究小组）发表了世界首篇基因编辑人类胚胎的论文，引发了整个行业的震动。尽管争论不断，但这一方面的研究却仍在继续。2016年，来自广州医科大学附属第三医院范勇领导的研究团队在《辅助生殖与遗传学期刊》上发表了另一篇基因编辑人类胚胎论文。从2014年4月至9月，研究者从87名志愿者那里收集了213枚三原核受精卵，即原本不能正常发育的人类胚胎细胞。研究者通过基因编辑技术CRISPR，对这些受精卵中的基因ccr5进行编辑，结果发现26个人体胚胎细胞中，仅有4个细胞的基因成功被修饰。值得一提的是，中国科学家的这两篇论文中使用的是都是原本不能正常发育的人类胚胎。
最早公开提出基因编辑健康胚胎的科学家是英国Francis Crick 研究所的研究人员Kathy Niakan。2016年2月，英国人类生育与胚胎学管理局正式批准Niakan研究团队使用CRISPR技术敲除日龄胚胎中发育基因的研究申请。这是国家监管机构首次对基于CRISPR技术的人类胚胎编辑研究放开“闸门”。
事实上，除了英国科学家，瑞典科学家也已开展了同类研究。去年9月，据NPR网站报道，瑞典科学家Fredrik Lanner已经开始编辑健康人类胚胎了。具体来说，他将通过“关闭”胚胎中的一些基因，探索这些基因在早期发育中的作用。据当时的报道称，Lanner已经编辑了至少12个胚胎。
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