JAMA子刊：血管内皮生长因子（anti-VEGF）药物aflibercept治疗新生儿视网膜病变（ROP）的安全及有效性

新生儿视网膜病变（ROP）是一种影响极低出生体重或极早产婴儿的严重眼病，可导致失明。传统上，ROP的治疗主要依靠激光疗法，但近年来，抗血管内皮生长因子（anti-VEGF）药物，如aflibercept，因其潜在的优势而被提出作为一种新的治疗选择。然而，关于这些治疗方法的长期疗效和安全性的前瞻性数据仍然稀缺。FIREFLEYE试验旨在前瞻性评估ROP治疗后的长期效果和安全性，对比aflibercept与激光疗法在处理严重ROP的效果。

本研究为一项前瞻性非随机对照试验，采用了全球24个国家的数据，包括亚洲、欧洲和南美洲，时间跨度为2020年至2025年。研究对象为2019年至2021年间参加FIREFLEYE随机临床试验并接受治疗的儿童，这些儿童将被跟踪至五岁。研究采集了包括视网膜厚度、功能性波动和白质分数各向异性等在内的大脑发育的变化数据，并应用Cox比例风险回归模型进行分析，评估aflibercept注射与激光疗法的疗效和安全性。

研究共纳入8526306名儿童，平均年龄6.4岁。这些儿童中，aflibercept组63名儿童中的61名（96.8%）与激光组32名儿童中的30名（93.8%）在两岁时没有ROP。两年内，aflibercept组66名中的62名（93.9%）和激光组34名中的32名（94.1%）没有不利的结构性结果。在研究期间没有新的视网膜脱落发生。部分儿童接受了ROP并发症的治疗。大多数儿童能够固定并跟随一个5厘米的玩具。高度近视在aflibercept组中较少见（7.8%），而在激光组中较为常见（21.7%）。此外，生长和神经发展结果没有显著差异。

aflibercept注射与激光疗法的生长参数、BSID-III 综合评分和眼部检查结果表

总之，此项研究提供了在治疗严重ROP阶段使用aflibercept注射与激光疗法的长期效果和安全性的数据，显示两种治疗方法在控制疾病和保持视力方面均有效，且没有对儿童的生长和神经发展产生不良影响。这些发现为ROP的治疗提供了重要的临床相关信息，支持aflibercept注射疗法在儿童视网膜病变治疗中的应用。尽管在某些视力相关参数上，如高度近视的发生率，aflibercept表现出相对较低的风险，但整体上两种治疗方法的安全性和有效性相当。

原始出处：

Intravitreal Aflibercept vs Laser Therapy for Retinopathy of Prematurity: Two-Year Efficacy and Safety Outcomes in the Nonrandomized Controlled Trial FIREFLEYE next. JAMA Netw Open. 2024;7(4):e248383. doi:10.1001/jamanetworkopen.2024.8383