Lancet：romiplostim对儿童免疫性血小板减少症（ITP）显著疗效
2016-04-28 MedSci MedSci原创
美国生物技术巨头安进（Amgen）近日宣布，在有症状免疫性血小板减少症（ITP）儿科群体中开展的有关升血小板药物Nplate（romiplostim）的一项随机双盲安慰剂对照III期研究的积极数据已发表于国际顶级期刊《柳叶刀》（The Lancet）。儿科ITP患者因血小板计数低，存在严重出血事件风险，这对于儿科患者自身及其父母而言，都是非常可怕的。而该项研究表明，Nplate能够降低有症状ITP
美国生物技术巨头安进（Amgen）近日宣布，在有症状免疫性血小板减少症（ITP）儿科群体中开展的有关升血小板药物Nplate（romiplostim）的一项随机双盲安慰剂对照III期研究的积极数据已发表于国际顶级期刊《柳叶刀》（The Lancet）。儿科ITP患者因血小板计数低，存在严重出血事件风险，这对于儿科患者自身及其父母而言，都是非常可怕的。而该项研究表明，Nplate能够降低有症状ITP儿科患者出血事件的频率和严重程度，从而为这类群体提供另一种可能的治疗选择。
该项研究中，62例患ITP超过6个月的儿科患者随机分配（2:1）至每周一次Nplate或安慰剂治疗24周，研究的主要终点是持久的血小板缓解，其定义为在研究的最后8周中至少有6周实现无需抢救药物的每周一次血小板缓解（血小板增加）。研究结果显示，在研究的最后8周，与安慰剂组相比，Nplate治疗组非皮肤性出血事件减少、高达52%的患者取得持久的血小板缓解，数据具有统计学显著差异（ 52% vs 10%，p=0.002，OR=0.91，95CI:1.9,43.2），达到了研究的主要终点。此外，Nplate治疗组总的血小板缓解率为71%（n=30/42），对Nplate治疗有缓解的患者能够维持持续升高的血小板计数，而安慰剂组比例仅为20%，数据同样具有统计学显著差异（p=0.0002）。
免疫性血小板减少症（ITP）是一种罕见的、严重的自身免疫性疾病，特征为血液中血小板计数低（血小板减少症）和血小板生成受损。在美国，ITP在儿童群体中每年的发病率估计为千分之五。在临床上，儿科TIP患者的治疗目标是提升血小板计数并维持在适当水平，以控制出血、改善症状、增加血小板数量。
Nplate是一种血小板生成素受体激动剂，目前已获批用于对其他药物或手术治疗不佳的免疫性血小板减少症（ITP）成人患者。安进表示，将配合监管机构，寻求批准Nplate用于儿科ITP患者。
值得一提的是，本月初，诺华的一款免疫治疗药物Revolade（eltrombopag，艾曲波帕）获得欧盟批准，用于对其他疗法（如糖皮质激素，免疫球蛋白）难以治疗的ITP（1岁及以上）儿科患者。eltrombopag（艾曲波帕）由葛兰素史克研发，该药是一种每日一次的口服血小板生成素（TPO）受体激动剂，通过诱导刺激骨髓干细胞增殖和分化，提升血液中血小板水平。诺华与葛兰素史克在2015年完成价值220亿美元资产置换交易后，将eltrombopag收入囊中，该药在美国的品牌名为Promacta,详细见：Lacnet：艾曲波帕对慢性免疫性血小板减少症儿童患者是有效的。
原始出处：
Tarantino MD, Bussel JB, Blanchette VS, Despotovic J, Bennett C, Raj A, Williams B, Beam D, Morales J, Rose MJ, Carpenter N, Nie K, Eisen M. Romiplostim in children with immune thrombocytopenia: a phase 3, randomised, double-blind, placebo-controlled study. Lancet. 2016 Apr 18. pii: S0140-6736(16)00279-8
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