NEJM：吗替麦考酚酯可作为免疫性血小板减少症患者的一线治疗
2021-09-02 MedSci原创 MedSci原创
将吗替麦考酚酯添加到糖皮质激素中用于免疫性血小板减少症的一线治疗可获得更大的治疗反应，并降低难治性或复发性免疫性血小板减少症的风险，但生活质量有所下降。
免疫性血小板减少症是一种罕见的自身免疫性疾病，伴有出血风险和疲劳。推荐用于免疫性血小板减少症的一线治疗是大剂量糖皮质激素，但副作用、反应多变和高复发率是该治疗手段较严重的缺点。
近日，顶级医学期刊NEJM上发表了一篇研究文章，在这项英国进行的多中心、开放标签、随机、对照试验中，研究人员将成年免疫性血小板减少症患者以 1:1 的比例分配至仅使用糖皮质激素（标准治疗）或联合糖皮质激素和吗替麦考酚酯治疗。该研究的主要疗效结局是治疗失败，定义为血小板计数低于30×109/L，并启动二线治疗。该研究的次要结局是反应率、副作用、出血发生率、患者报告的生活质量指标和严重不良事件。
该研究共纳入120名免疫性血小板减少症患者进行随机分组（男性为52.4%；平均年龄为54岁[范围为17至87]；平均血小板水平为7×109/L），并在开始试验治疗后随访长达2年。吗替麦考酚酯组的治疗失败率低于仅使用糖皮质激素组（22%[59名患者中的13名] vs. 44%[61名患者中的27名]；风险比为0.41；范围为0.21至0.80；P=0.008），且可获得更好的反应（91.5% vs. 63.9%的患者血小板计数大于100×109/L；P<0.001）。
研究人员没有发现组间在出血、抢救治疗或治疗副作用（包括感染）方面存在差异的证据。然而，吗替麦考酚酯组的患者报告身体功能和疲劳方面的生活质量结果比仅使用糖皮质激素组的患者更差。
由此可见，将吗替麦考酚酯添加到糖皮质激素中用于免疫性血小板减少症的一线治疗可获得更大的治疗反应，并降低难治性或复发性免疫性血小板减少症的风险，但生活质量有所下降。
原始出处：
Charlotte A. Bradbury,et al.Mycophenolate Mofetil for First-Line Treatment of Immune Thrombocytopenia.NEJM.2021.https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa2100596
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