肥厚型心肌病患者新选择！联拓生物合作伙伴百时美施贵宝公司的Camzyos (mavacamten) 获美国FDA批准
2022-04-30 联拓生物 联拓生物
肥厚型心肌病（HCM）是一种由心肌过度收缩和左心室血液充盈受阻引起的慢性进行性疾病，可导致衰弱症状和心脏功能障碍。
联拓生物合作伙伴百时美施贵宝公司近期宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）批准CamzyosTM（mavacamten，2.5毫克、5毫克、10毫克和15毫克胶囊）用于治疗纽约心脏病协会（NYHA）心功能分级为II-III级的有症状梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）成人患者，以改善患者的功能和症状。Camzyos是首个且目前唯一获得美国FDA批准的心肌肌球蛋白别构可逆性抑制剂，靶向oHCM病理生理学。
肥厚型心肌病（HCM）是一种由心肌过度收缩和左心室血液充盈受阻引起的慢性进行性疾病，可导致衰弱症状和心脏功能障碍。据估算，全球每500人中就有1位肥厚型心肌病患者。肥厚型心肌病最常见的原因是心肌肌小节蛋白的基因突变。在梗阻性或非梗阻性肥厚型心肌病患者中，劳力可导致疲劳或呼吸困难，影响患者的日常生活。肥厚型心肌病还与房颤、卒中、心力衰竭和心源性猝死风险的增加有关。
CamzyosTM （Mavacamten）是首个且目前唯一获得美国FDA批准的心肌肌球蛋白抑制剂，适用于治疗纽约心脏病协会（NYHA）心功能分级为II-III级的有症状梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）成人患者，以改善患者的功能和症状。Camzyos是一种心肌肌球蛋白选择性的别构可逆性抑制剂。Camzyos调节能进入“可结合肌动蛋白”（产生收缩力）状态的肌球蛋白头的数量，从而减少动力产生（收缩期）和残留（舒张期）横桥形成的概率。过量的肌球蛋白-肌动蛋白横桥的形成和超松弛状态的失调是HCM的机理特征。Camzyos将整体肌球蛋白群转变到节能、可募集的超松弛状态。在HCM患者中，用Camzyos抑制肌球蛋白可减少动力性左心室流出道（LVOT）梗阻并改善心脏充盈压。
联拓生物于2020年8月获得了百时美施贵宝旗下全资子公司MyoKardia的许可授权，在中国大陆、香港、澳门、台湾、泰国和新加坡对Camzyos进行开发和商业化。联拓生物目前正在开展一项多中心、双盲、随机、安慰剂对照的3期临床注册研究——EXPLORER-CN，旨在评估mavacamten在用于治疗有症状的oHCM中国患者中的安全性和疗效。Camzyos此前在中国已被授予“突破性治疗药物”认证，用于治疗oHCM患者。
“我们对百时美施贵宝公司旗下Camzyos获得美国FDA批准，用于治疗NYHA心功能分级为II-III级的有症状oHCM患者表示祝贺，”联拓生物首席执行官王轶喆博士说。“oHCM是一种令患者衰弱的心脏疾病，在中国有大量的治疗需求仍未得到满足。我们估计中国约有110万至280万名肥厚型心肌病（HCM）患者，其中约三分之二的患者为有症状型oHCM。我们很高兴双方将继续推进战略合作，在中国和其他亚洲市场进一步开发Camzyos，为有需要的患者提供这一极具潜力的药物。”
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