中国迈入巨细胞病毒“主动预防”时代，期待创新药惠及更多患者

6月29日，国家医疗保障局发布《2022年国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录调整工作方案》及相关文件的公告。每一次医保药品目录调整，都会引发社会热议，与去年相比，今年医保药品目录充分体现了对肿瘤用药及罕见病治疗药物的关注。工作方案把“2022年6月30日前经国家药监部门批准上市，说明书适应症中包含有国家卫生健康委《第一批罕见病目录》所收录罕见病的药品”明确列入申报范围，意味着更多罕见病用药将有机会纳入医保。

不过，在一些相对“冷门”的疾病领域，仍然存在着较多未被满足的治疗需求，巨细胞病毒感染的防控问题便是其中之一。巨细胞病毒作为一种广泛存在的疱疹病毒，对造血干细胞移植患者的生命健康构成了严重威胁。当前应对巨细胞病毒感染的主要方式是抢先治疗。但是，现有药物存在骨髓抑制、肾毒性等不良反应，且易发生交叉耐药，临床亟需新药及创新应对手段。过去几十年里，造血干细胞移植过程中巨细胞病毒防治一直是棘手的医学难题，对移植疗效及患者生命都构成了严重威胁。

预防性新选择

作为巨细胞病毒防控领域的重磅创新药，新型非核苷类巨细胞病毒抑制剂来特莫韦片及来特莫韦注射液近半年陆续获批进入中国。来特莫韦两种剂型的相继获批为临床提供了更丰富的预防性治疗选择，也为血液移植医生带来了巨细胞病毒防控的新策略：作为全球首个且目前唯一获批用于造血干细胞移植后巨细胞病毒预防的药物，来特莫韦成功建立了针对巨细胞病毒的预防性治疗理念，将巨细胞病毒的防控端口从被动治疗前移到主动预防治疗。

来特莫韦的关键Ⅲ期临床试验数据显示，来特莫韦治疗相比安慰剂，移植后24周有临床意义的CMV感染率及全因死亡率明显下降。意大利真实世界研究也显示，移植后0天启动来特莫韦，持续预防100天，CMV复燃和CMV病发生率分别降低82%和83%，180天内移植受者再住院率显著降低39.4%。

创新成果受关注

这一突破性创新成果也受到了国内诸多血液领域大咖的关注。中华医学会血液学分会主任委员、苏州大学附属第一医院吴德沛教授表示，临床试验及多国真实世界研究均显示，来特莫韦能够有效预防异基因造血干细胞移植患者的巨细胞病毒感染，同时无明显骨髓抑制、肾毒性等不良反应及交叉耐药，为保障造血干细胞移植成功带来了有力支持，也期待这一医学创新成果能够在临床实践中惠及更多血液疾病患者。

随着“健康中国2030”建设步伐的不断加快，医学创新将为提高国民健康水平提供有力支撑。期待相关部门对于巨细胞病毒防控等相对“冷门”的疾病领域予以持续关注，让更多具有临床实践和药物经济学优势的创新药加速进入医保，减轻患者用药负担，让更多患者享受到前沿的医学创新成果。