Neuropore宣布其NPT520-34治疗肌萎缩性脊髓侧索硬化症,喜获FDA的孤儿药物指定

2019-08-15 不详 MedSci原创

Neuropore Therapies宣布其NPT520-34治疗肌萎缩侧索硬化症(ALS),获得FDA的孤儿药物指定。

Neuropore Therapies宣布其NPT520-34治疗肌萎缩侧索硬化症(ALS),获得FDA的孤儿药物指定。

NPT520-34是一种口服生物可利用的血脑屏障穿透小分子。其作用方式是减轻小神经胶质细胞和星形神经胶质细胞介导的神经炎症,减轻神经病变蛋白质如超氧化物歧化酶-1,α-突触核蛋白和β-淀粉样蛋白在神经退行性疾病如ALS,帕金森病和阿尔茨海默病的动物模型中的沉积。Neuropore目前正在探索将NPT520-34用于治疗ALS和帕金森病。

Neuropore宣布目前已经成功完成了NPT520-34在健康志愿者中的初始,单剂量,安全性和食物效应研究。目前正在多剂量安全性研究中评估NPT520-34,该研究旨在评估重复剂量的NPT520-34在正常健康志愿者中在潜在治疗相关暴露下的安全性,耐受性和药代动力学。

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