Lancet Neurol:创新嗜睡症疗法机会

著名神经学期刊《柳叶刀神经学》(Lancet Neurology) 在其最新一期期刊上发布了一篇题为《Pitolisant 与安慰剂及莫达非尼对嗜睡症患者的效用比较：随机双盲试验》(Pitolisant versus placebo and modafinil in patients with narcolepsy: a double-blind randomised trial) 的文章，由HARMONY I 研究组的 Y. Dauvilliers 等人创作，针对这种罕见疾病提出了创新疗法。这篇文章还附有一篇题为《对嗜睡症新疗法的需求》(A need for new treatments in narcolepsy) 的评论。

嗜睡症是一种罕见的致残性疾病，其特点是白天过度嗜睡 (EDS) 和在各种情绪后突然失去肌张力的猝倒。目前的治疗包括通过莫达非尼或安非他命类复方药等兴奋剂来对抗白天过度嗜睡，通过羟丁酸钠或抗抑郁剂对抗猝倒。然而这些疗法在效用、耐受性或控制管理方面并不尽如人意。

Pitolisant 是第一种将在诊所推出的新药物品种组胺H3受体拮抗剂的代表。它在三所欧洲学术实验室设计而出，由一家小型独立法国制药公司 Bioprojet 研制而成。

HARMONY I 试验包含95名白天严重过度嗜睡的嗜睡症患者。结果表明：对于自行报告与实验室评估白天过度嗜睡以及频繁猝倒（嗜睡症的两大主要症状）的患者，持续两个月每天口服一次 pitolisant 比安慰剂的效用高出很多。另外，虽然 pitolisant 治疗白天过度嗜睡的效用与一天服用两次莫达非尼（目前使用的比较药物）的效用并无显著区别，但 pitolisant 比莫达非尼耐受性好，并且没有显示出任何潜在上瘾迹象，而服用常见安非他命类兴奋剂则经常可能上瘾。

如果这些结果在当前进行的进一步研究中得到证实，pitolisant 可能为嗜睡症患者提供新的疗法。

原文检索：

Dauvilliers Y, Bassetti C, Lammers GJ, Arnulf I, Mayer G, Rodenbeck A, Lehert P, Ding CL, Lecomte JM, Schwartz JC; for the HARMONY I study group.Pitolisant versus placebo or modafinil in patients with narcolepsy: a double-blind, randomised trial.Lancet Neurol. 2013 Oct 4. pii: S1474-4422(13)70225-4. doi: 10.1016/S1474-4422(13)70225-4.