治疗2型糖尿病 Ionis新药2期临床良好

Ionis Pharmaceuticals公司公布了在研新药IONIS-GCGR在2期临床试验中治疗2型糖尿病患者的积极数据。在本研究中，经IONIS-GCGR治疗26周后，采用稳定最大剂量二甲双胍治疗的2型糖尿病患者血红蛋白A1c（HbA1c）和其他葡萄糖控制测量指标出现了持续稳定的显着改善。

IONIS-GCGR是被设计用于减少胰高血糖素受体（GCGR）产生的第2+代反义RNA药物。胰高血糖素是一种可抵抗胰岛素作用的激素，并刺激肝脏产生葡萄糖，特别是在2型糖尿病患者中有上述作用。

这个2期临床研究的主要目标是确定一个强效的IONIS-GCGR剂量，可有效降低HbA1c指标而不触发先前观察到的靶向肝酶升高或其它用GCGR的小分子抑制剂观察到的脱靶副作用（例如LDL-胆固醇和血压的增高）。这个目标是用50毫克剂量队列实现的，其中没有观察到临床意义上的肝酶升高。在75毫克队列中，三个患者经历丙氨酸转氨酶（ALT）升高，通过剂量降低得到了解决。在本研究中，IONIS-GCGR通常是安全的和良好耐受的。

在意向治疗（ITT）分析中，与安慰剂治疗的患者减少0.1个百分点相比，采用50毫克和75毫克IONIS-GCGR每周剂量治疗的患者实现HbA1c指标平均降低分别为0.7个百分点（p<0.05）和1.4个百分点（p<0.001）。大部份经IONIS-GCGR治疗的患者实现了等于或大于1个百分点的HbA1c指标降低，包括42％经50毫克治疗的患者和64％经75毫克治疗的患者，而安慰剂组的患者只有8%。

“尽管现在有胰岛素在内的治疗选择，仍然有超过一半的2型糖尿病患者不能达到他们的HbA1c指标。我们正在开发IONIS-GCGR，为这些严重和不受控制的2型糖尿病患者提供额外的治疗效益，”Ionis的临床发展高级副总裁Richard Geary博士说道：“在本研究中，我们观察到了大幅度的HbA1c降低和良好的安全性，正在确定了一个最佳剂量，将其推进到一个大型关键性临床计划。我们正在寻求IONIS-GCGR的合作机会，来推动这一潜在的新型治疗方案。”

(生物谷Bioon.com)

参考资料：

[1] Ionis Pharma (IONS) Reports Positive Data From Phase 2 Study Of IONIS-GCGR Rx In Patients With Type 2 Diabetes

[2] IONIS PHARMACEUTICALS官方网站