Nature：全球首例移植干细胞治疗帕金森的人体试验启动
2018-11-17 Tierna 生物探索
帕金森研究领域迎来新突破！据《Nature》杂志封面14日的报道，日本京都大学的科学家首次利用人类诱导多能干细胞(iPS细胞)制作的神经细胞对帕金森病患者进行移植治疗。据悉，该手术于上个月进行，是试验帕金森病新疗法的一个里程碑式的进步。
帕金森研究领域迎来新突破！据《Nature》杂志封面14日的报道，日本京都大学的科学家首次利用人类诱导多能干细胞(iPS细胞)制作的神经细胞对帕金森病患者进行移植治疗。据悉，该手术于上个月进行，是试验帕金森病新疗法的一个里程碑式的进步。
帕金森病是一种神经系统变性疾病，影响全球约2%的60岁以上人群，主要病理改变是脑部分泌多巴胺的神经细胞死亡，临床表现包括手脚震颤、身体僵硬、行动迟缓等，目前尚无根治方法。
去年8月，日本科学家Tetsuhiro Kikuchi在发表于《Nature》杂志的题为“Human iPS cell-derived dopaminergic neurons function in a primate Parkinson’s disease model”的文章中已经证明，多巴胺前体细胞能改善猴子帕金森病的症状。
当时，Takahashi团队将健康人群和帕金森患者的iPS细胞转化为能产生多巴胺的神经元。然后将这些细胞移植到猕猴帕金森模型中。结果显示，移植的脑细胞存活了至少两年，并与猴子的脑细胞形成了连接，被细胞治疗的猴子运动能力得到显着改善。
更令人惊喜的是，Takahashi的研究小组没有观察到移植细胞有发育成肿瘤的迹象——这是多能细胞治疗面临的一个最关键问题。并且，细胞移植也没有引发严重的免疫反应。
首批猴类模型显示积极结果后，很快，日本政府于今年7月批准了京都大学iPS细胞研究所提出的首个人体临床试验：将以所保存的健康捐赠者iPS细胞，培养约500万个可产生多巴胺的神经细胞，再将这些能分化成神经细胞的前体细胞移植到帕金森病患者脑部，以试验这种方法治疗帕金森病的有效性和安全性。
按计划，该临床试验将为7名患者进行移植。这7名患者都在50岁-60岁之间，患帕金森病均在5年以上，药物治疗效果不佳。
干细胞衍生的神经元。图片来源：Silvia Riccardi/SPL
10月，京都大学医院的神经外科医生Takayuki Kikuchi将240万多巴胺前体细胞植入一名患者的左脑。在三个小时的过程中，Kikuchi的团队将细胞沉积到12个多巴胺活动的中心部位。
研究人员表示，患者状况良好，到目前为止还没有重大的不良反应。该团队将观察他六个月，如果没有并发症发生，将会在他的右脑中植入另外240万个多巴胺前体细胞。
之后，该团队计划在2020年底前再治疗6名帕金森病患者，以测试该技术的安全性和有效性。
Kikuchi说，如果试验进展顺利，在证据足够的前提下，可在2023年根据日本药物审批制度将这一疗法出售给患者。
原始出处：‘Reprogrammed’ stem cells implanted into patient with Parkinson’s disease：A man in his 50s is the first of seven patients to receive the experimental therapy. Nature. 14 NOVEMBER 2018
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39
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35
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学习了，长知识
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好
63
向日本科研人员致敬！！！
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谢谢了，学习
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