Lancet Neurology：β干扰素和醋酸格拉替雷对治疗多发性硬化症时有成效的

在2002，英国国家临床卓越研究所（NICE）得出结论，β干扰素和醋酸格拉替雷将是对多发性硬化症并只有短期伤残福利成本有效的疾病修饰疗法（DMTS），临床试验报告。英国多发性硬化症的风险分担方案（RSS）的建立是为了评估是否残疾进展是否与过去20年£36 000每质量调整生命年预计成本效益的目标一致。我们的目的是评估这些DMTs的长期有效性和成本效益，通过队一组来自于英国RSS的复发缓解型多发性硬化患者与不列颠哥伦比亚省的一个自然群组进行比较。 

方法 在我们的临床群组中，我们包括了那些患者开始在英国RSS接受DMT的治疗，曾在基线有复发型多发性硬化症，至少有一个进一步的临床评估的患者。在我们的控制群组中，我们包括了在不列颠哥伦比亚省多发性硬化症数据库（BCMS;数据收集从1980年至1996年）的患者，并有资格标准作为RSS群组研究的对象。我们比较了6年RSS患者，使用连续马尔科夫和多层次模型的BCMS患者未经治疗的残疾进展。主要成果是无论在扩展残疾状态量表（EDSS）评分和效用测量的进展比（治疗相对于未治疗的）。小于100％的EDSS表明与不治疗相比，治疗的比预期进展更慢; 62％或更小的利用比表明DMTS是成本有效的。

发现 在2002年1月14日到2005年7月13日之间，有5610例患者在英国RSS开始DMT治疗，其中4137例在我们的临床试验中。我们包括898名对照患者，其符合RSS纳入标准，并在基线后至少有一个EDSS评分。RSS患者平均随访时间为5.1年。两个模型均比预测的未处理组有更低的EDSS（Markov模型，75•8％[95％CI71•4-80•2];多水平模型，60•0％[56•6-63•4]）。实用率分别与成本效益相一致（Markov模型，58•5％[95％CI54•2-62•8];多水平模型，57•1％[53•0-61•2]）。

解释 从β干扰素或醋酸格拉替雷治疗这种大的观测研究结果提供的证据表明，他们对残疾患者的复发-缓解型多发性硬化症影响是保持的，成本效益超过6年。类似的建模方法可以适用于其他慢性疾病，长期对照试验是不可行的。

原始出处

Dr Jacqueline Palace, DM , Martin Duddy, MD, Thomas Bregenzer.et.al.Effectiveness and cost-effectiveness of interferon beta and glatiramer acetate in the UK Multiple Sclerosis Risk Sharing Scheme at 6 years: a clinical cohort study with natural history comparator.Lancet Neurology.2015