JAMA Neurol：α-突触核蛋白单抗PRX002 I期临床结果喜人
2018-06-19 zhangfan MedSci原创
研究认为，PRX002治疗具有极高的耐受性，与外周α-突触核蛋白结合率高。脑脊液药物浓度高于外周，可结合脑细胞外聚集α-突触核蛋白达到预期的治疗效果
α-突触核蛋白被认为是导致帕金森病理过程的核心因素。单克隆抗体PRX002/RG7935 (PRX002)通过靶向α-突触核蛋，抑制α-突触核蛋白神经元间转移，具有潜在的神经元保护和延缓PD疾病进展的效果。近日研究人员公布了PRX002治疗特发性PD患者的I期临床结果。
40-80岁的，轻微至中度特发性PD患者参与(Hoehn-Yahr分期1-3期)，患者接受6个剂量的PRX002 (0.3 mg/kg， 1.0 mg/kg， 3.0 mg/kg， 10 mg/kg， 30 mg/kg或 60 mg/kg)或安慰剂，每4周3次，随后接受24周的观察。研究的主要终点为安全性、耐受性及药代动力学研究。
80名患者参与研究，男性占80%，平均年龄58岁。研究中未发生治疗相关的严重不良事件。治疗组患者不良事件率较对照组高5%，包括便秘、输液反应、腹泻、头痛、周围水肿、腰穿后综合征以及上呼吸道感染。未检出抗药抗体。血浆药物浓度按近似剂量成比例增加，平均消除半衰期在所有剂量下相近，均为10.2天。最大剂量条件下，与安慰剂相比游离血清α-突触核蛋白水平下降了97%。脑脊液中药物浓度存在剂量依赖性，较血清浓度增加0.3%。
研究认为，PRX002治疗具有极高的耐受性，与外周α-突触核蛋白结合率高。脑脊液药物浓度高于外周，可结合脑细胞外聚集α-突触核蛋白达到预期的治疗效果。
原始出处：
Joseph Jankovic et al. Safety and Tolerability of Multiple Ascending Doses of PRX002/RG7935， an Anti-α-Synuclein Monoclonal Antibody， in Patients With Parkinson Disease A Randomized Clinical Trial. JAMA Neurol. June 18.2018.
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