Project Recovery将多余血液制品转变为血友病药物
2013-11-06 美通社 美通社
源自加拿大献血者的血浆制品制造过程中留下来的宝贵蛋白将被转变为能够挽救发展中国家成千上万血友病患者生命和保肢的治疗药物，这堪称世界首次。作为一种会伴随终生的遗传性出血性疾病，血友病影响着全世界大约一万分之一的人。其中近75%的人很少或从未接受过治疗。血友病是众多使血液不能正常凝结的疾病之一。血友病患者在看似轻微受伤的情况下也会有长时间的内部出血。关节与肌肉出血可产生剧痛和导致残疾，而诸如大脑等
源自加拿大献血者的血浆制品制造过程中留下来的宝贵蛋白将被转变为能够挽救发展中国家成千上万血友病患者生命和保肢的治疗药物，这堪称世界首次。
作为一种会伴随终生的遗传性出血性疾病，血友病影响着全世界大约一万分之一的人。其中近75%的人很少或从未接受过治疗。血友病是众多使血液不能正常凝结的疾病之一。血友病患者在看似轻微受伤的情况下也会有长时间的内部出血。关节与肌肉出血可产生剧痛和导致残疾，而诸如大脑等主要器官出血则会导致死亡。A 型血友病（VIII 因子缺乏）用 VIII 因子治疗，这是一种对于凝血来说必不可少的蛋白。
世界血友病联盟（World Federation of Hemophilia，简称 WFH）在与加拿大血液服务中心 (Canadian Blood Services) 及两家血浆制品制造商 BIOTEST AG 和 GRIFOLS 的合作下，将在世界血友病联盟全球论坛 (WFH Global Forum) 期间正式宣布推出 Project Recovery（痊愈项目），论坛于9月26日在加拿大蒙特利尔举行，讨论出血性疾病治疗产品的安全性和供应。这个人道主义援助项目最先由加拿大血友病协会 (Canadian Hemophilia Society) 提出，经过十几年的努力现已成为现实。
Project Recovery 将把源自加拿大献血者的以前都是丢弃处理的冷沉淀物转变为 BIOTEST 的浓缩 VIII 因子，称为 Haemoctin® ，来治疗血友病。它将通过世界血友病联盟的“人道主义援助计划”供应，该计划致力于为发展中国家很少或根本接触不到这些救命和保肢药物的患者提供药物，否则这些人就面临着死亡或严重残疾的风险。
世界血友病联盟主席 Alain Weill 表示：“Project Recovery 有潜力改善全世界成千上万血友病患者的生活。它也让世界血友病联盟能够仔细规划何时何地发放这些必备药物才能最大化这项伟大的人道主义工作的效益。”
预计该项目推出后每年至少获得500万国际单位的 VIII 因子捐赠。这将能够每年治疗大约5000例儿童和成人的关节出血，这是血友病最常见的症状。如果没有这些药物治疗，发生这些出血的患者将经历数周的剧痛，并随着时间推移发展成为严重的关节损伤最终致残。此外，早期治疗或预防这些出血将意味着照顾者（父母、配偶、兄弟姐妹）不会因为要在家里或医院照顾这些病人而失业或失学。
这是全球首次建立这样的合作来将多余的冷沉淀物转变为 VIII 因子用于人道主义用途。这项国际合作的合约于2013年7月签署，第一步生产过程已经开始。世界血友病联盟将在2014年拿到首批 VIII 因子产品。
加拿大血友病协会主席 Craig Upshaw 表示：“加拿大血友病协会十多年前就在着手 Project Recovery 的初始工作。我们真心感谢合作伙伴能够突破众多法律、技术、商业和监管障碍最终取得成功，也希望其它国家能够效仿加拿大的先例。”
VIII 因子是一种必不可少的凝血蛋白，存在于血浆成分之一冷沉淀物中。并非所有源自加拿大血液服务中心献血者的血浆中的冷沉淀物都需要用来制造用于加拿大患者的 VIII 因子，直到目前这些多余的冷沉淀物都是丢弃处理。有了 Project Recovery，这些冷沉淀物将被 GRIFOLS 收集在其美国工厂，然后由 BIOTEST 运送至德国制造药物。成品药物将在 BIOTEST 的许可下制造和推出，商标为 Haemoctin，这种高度提纯双重病毒灭活 VIII 因子产品用于治疗 A 型血友病。一部分药品由 BIOTEST 销售，其余的分配给加拿大血液服务中心捐赠给世界血友病联盟。BIOTEST 还将支持世界血友病联盟把捐赠的 Haemoctin 分配给受援国家。这项合作对于各方都不会额外增加成本。
加拿大血液服务中心首席运营官 Ian Mumford 表示：“我们很自豪能够成为 Project Recovery 的合作伙伴。除了可以最大化利用我们献血者的慷慨捐赠，这种持久性和已经取得的与利益相关方的强大合作关系将为成千上万理应得到帮助的患者提供帮助。”
Haemoctin 捐赠将是世界血友病联盟的一个里程碑。这个项目将使世界血友病联盟能够扩大其“人道主义援助计划”，作为其旨在帮助所有出血性疾病患者获得治疗的综合活动的一部分。
关于血友病及其它出血性疾病
血友病、血管性血友病、遗传性血小板病及其它凝血因子缺乏症是终身出血性疾病，这些疾病能让血液无法正常凝结。出血性疾病患者身体中没有充足的特殊凝血因子（血液中一种能够控制出血的蛋白质），又或者是这种因子无法正常发挥作用。一个人的出血性疾病是否严重通常取决于凝血因子流失或丧失功能的数量。血友病患者在看似轻微受伤的情况下也可能会出血不止。关节与肌肉出血可产生剧痛和导致残疾，而诸如大脑等主要器官出血则会导致死亡。
BIOTEST AG 简介
BIOTEST 是创新血液学和免疫学领域的专家，拥有全球性运营制药和生物治疗药物集团所具备的综合方法，致力于开发、生产和销售治疗血液和免疫性疾病的药品。BIOTEST 药品的主要原始材料就是人血浆，经过处理制成药品用于治疗凝血功能障碍（血友病）、严重感染或免疫系统疾病等威胁生命的病症。可访问 BIOTEST 网站 biotest.com 。
加拿大血液服务中心简介
加拿大血液服务中心是一个全国性非营利慈善机构，致力于管理各省和魁北克以外地区的血液及血液制品供应。该中心还负责监督 OneMatch Stem Cell and Marrow Network（OneMatch 干细胞和骨髓网络），并在器官和组织捐献和移植方面发挥全国领导作用。加拿大血液服务中心每年运营42个永久采集点和20000多个捐赠诊所。省及地区级卫生部门为其提供运营经费。联邦政府通过加拿大卫生部 (Health Canada) 负责监管该血液系统。
加拿大血友病协会简介
加拿大血友病协会成立于1953年，是一个全国性自愿健康慈善机构。其使命是改善所有遗传性出血性疾病患者的生活质量并最终找到治愈方法。其愿景是实现一个没有遗传性出血性疾病带来的痛苦的世界。加拿大血友病协会是世界血友病联盟的创始成员。可访问加拿大血友病协会网站 www.hemophilia.ca 。
GRIFOLS 简介
GRIFOLS 致力于通过优质创新的医疗产品和服务改善人们的生活。源于血浆的疗法在疗效和安全性上表现突出，GRIFOLS 还是世界领先的血库、输血中心和临床实验室用医疗设备、分析仪表和试剂制造商。GRIFOLS 是服务于加拿大血液服务中心的两个指定血浆分离机构之一。
世界血友病联盟简介
世界血友病联盟 (WFH) 是一家国际性非营利性机构，50年来，该机构一直在努力改善血友病及其他遗传性出血性疾病患者的生活。该机构成立于1963年，其全球网络覆盖122个国家的患者组织，得到了世界卫生组织 (World Health Organization) 的官方认可。可访问世界血友病联盟网站：www.wfh.org。
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