盘点：干细胞的临床治疗取得突破性进展一览表
2016-08-01 MedSci MedSci原创
2016年过半，免疫细胞治疗肿瘤取得了突破性进展，尤其是CAR-T疗法在多个临床研究中都取得了良好效果，在实体瘤的治疗上也取得一定的进展，未来FDA很可能会批准诺华CAR-T治疗药物CTL019上市，将成为世界首个CAR-T治疗药物。目前，传统的免疫细胞治疗已经在肿瘤治疗方面凸显疗效，而干细胞的临床治疗也在心血管系统疾病、糖尿病、退行性疾病、自身免疫性疾病等重大疾病中得到应用研究，取得一系列临
2016年过半，免疫细胞治疗肿瘤取得了突破性进展，尤其是CAR-T疗法在多个临床研究中都取得了良好效果，在实体瘤的治疗上也取得一定的进展，未来FDA很可能会批准诺华CAR-T治疗药物CTL019上市，将成为世界首个CAR-T治疗药物。
目前，传统的免疫细胞治疗已经在肿瘤治疗方面凸显疗效，而干细胞的临床治疗也在心血管系统疾病、糖尿病、退行性疾病、自身免疫性疾病等重大疾病中得到应用研究，取得一系列临床成果，但作为目前最复杂的生物疗法，细胞治疗依然有许多的技术难点尚未突破，确切的作用机制还不清晰，特别是临床应用的有效性和安全性依然是目前关注和争论的焦点。
另一方面，7月份，卫计委印发文件取消第三类医疗技术临床应用的审批，对免疫细胞治疗而言是实质性利好，接着是印发干细胞临床研究管理办法（试行），规范干细胞临床试验的开展和监督，有利于干细胞研究规范健康发展，更好地让干细胞研究服务于临床。
那么小编就为大家盘点一下干细胞治疗取得的突破性进展。
【1】利用干细胞治疗脊髓损伤取得突破进展
中国农业科学院北京畜牧兽医研究所动物遗传资源保存与利用创新团队利用外援生长因子与内源基因表达调控等技术，成功将牛羊膜上皮细胞诱导分化为神经细胞，并在小鼠脊柱损伤修复上验证了所得神经细胞的生物学功能。该研究成果已于近期发表在国际学术期刊《松果体（Journal of Pineal Research）》杂志上。
脊髓损伤是中枢神经系统的严重创伤，是目前公认的疑难病之一。
该团队科研人员利用建立和保存干细胞诱导分化为神经细胞对小鼠脊髓损伤进行了研究，发现移植的细胞可以在脊髓内迁移、分化为神经元并分泌神经营养物质，促进神经组织的修复，改善神经功能。该研究成果可作为治疗脊髓损伤的新手段，具有重要的临床意义和良好的应用前景。（文章详见--利用干细胞治疗脊髓损伤取得突破进展）
【2】干细胞治疗白内障新方法
一项微创手术疗法可治疗白内障，该疗法可通过使用动物自身干细胞，治疗这一引发全球失明的首要病因。这项近日在线发表于《自然》的研究成果表示，重建动物幼崽和人类婴儿的晶体，可改善其愈后状况，与当前的标准疗法相比还能减少并发症。
当前对白内障的治疗方法是通过手术移除浑浊的晶状体后，重新植入人工晶体。虽然这种手术在患有先天性白内障的婴儿中很普遍 ，但该方法仍须在晶体囊上做一个较大的切口，所以有发炎风险，且恢复时间长，而且手术会损坏很多保护晶状体免受伤害的干细胞（LECs）。
美国加州大学圣迭戈分校张康团队分离出了哺乳动物的晶状体干细胞，评估了它们的再生能力，并开发了一种移除原晶状体，同时保留晶状体干细胞的方法。他们在兔子和猕猴以及12名两岁以下人类白内障患者中，通过该方法成功演示了晶状体再生过程。研究人员表示，用该方法治疗的人类婴儿晶体囊的切口可在1个月内痊愈，与标准疗法治疗儿童白内障相比，视轴的通透性增加了20%以上。（文章详见--干细胞治疗白内障新方法）
【3】间充质干细胞治疗类风湿关节炎贫血的临床研究
近期，河南省新乡市第一人民医院小军等研究了间充质干细胞治疗类风湿关节炎贫血的临床研究，研究发现，UCMSCs联合甲氨蝶呤治疗RA中度贫血,应用方便、安全、有效,可在临床推广。该文章发表于2016年02期《中国现代药物应用》上。
结果显示，两组患者治疗后疾病活动度评分(DAS28)、血沉(ESR)、C反应蛋白(CRP)较治疗前明显下降,差异具有统计学意义(P<0.05)。治疗后两组患者DAS评分、ESR、CRP比较,差异具有统计学意义(P<0.05)。试验组患者治疗后血红蛋白(Hb)较治疗前明显升高,差异具有统计学意义(P<0.05)。对照组患者治疗后Hb有所升高,但差异无统计学意义(P>0.05)。（文章详见--间充质干细胞治疗类风湿关节炎贫血的临床研究）
【4】胎盘间充质干细胞治疗缺血性疾病又有新发现
近日，国家干细胞工程技术研究中心主任韩忠朝团队发表在Stem Cell Research & Therapy上的一篇题为《VCAM-1+胎盘绒毛膜间充质干细胞显示出强有力促血管生成活性》的文章受到国内外相关领域的高度关注。该文章阐述了血管细胞黏附分子-1+（VCAM-1+）胎盘绒毛膜间充质干细胞（CV-MSC）具有良好的促血管生成活性，成为理论走向临床治疗的重要一步。
该研究显示，8个血管生成基因（HGF、ANG、IL8、IL6、VEGF-A、TGFβ、MMP2和bFGF）高表达于VCAM-1+胎盘绒毛膜间充质干细胞；同样，血管生成细胞因子特别是HGF、IL8、angiogenin、angiopoitin-2、μPAR、CXCL1、IL-1β、IL-1α、CSF2、CSF3、MCP-3、CTACK和OPG在VCAM-1+胎盘绒毛膜间充质干细胞中显著增加。将VCAM-1+胎盘绒毛膜间充质干细胞输注到BALB/c裸鼠的缺血后肢，其下肢功能显著改善，证明了VCAM-1+胎盘绒毛膜间充质干细胞具有良好的旁分泌促血管生成效果，可作为相关疾病的重要治疗手段。（文章详见--SCRT：胎盘间充质干细胞治疗缺血性疾病又有新发现）
【5】中国科学家找到利用脂肪干细胞治疗骨缺陷疾病的新靶点
近日，北京大学口腔医学院周永胜研究小组在国际学术期刊Stem Cell Reports上发表了一项最新研究进展，他们发现一种microRNA能够通过影响脂肪干细胞的信号调控网络促进骨生成，该研究为利用脂肪干细胞治疗骨质疏松等疾病提供了新的方向。
研究人员还从机制上进行了进一步分析，他们发现MiR-34a能够从转录后水平抑制RBP2基因的表达，他们在RBP2的3`UTR位置找到了MiR-34a的可能结合位点。除此之外研究人员还发现MiR-34a可以下调NOTCH1和CYCLIN D1的表达，从而通过靶向RBP2, NOTCH1和CYCLIN D1上调骨生成过程中关键转录因子RUNX2的表达。
该研究结果表明MiR-34a通过影响RBP2/NOTCH1/CYCLIN D1调控网络促进了hASC向骨方向的分化，因此以MiR-34a可能是骨再生医学研究领域的一个新靶点。（文章详见--Cell子刊：中国科学家找到利用脂肪干细胞治疗骨缺陷疾病的新靶点）
【6】PNAS：干细胞治疗可缓解眼压降低青光眼风险
近日，来自美国爱荷华大学的研究人员发表一项最新研究进展，他们向青光眼小鼠模型的眼内输注利用干细胞分化得到的小梁网状细胞能够帮助解决流体堵塞问题重新恢复适当的液体流出，这样可以降低眼压从而降低青光眼患病风险，相关研究结果发表在国际学术期刊PNAS上。
Kuehn等人利用一种基于人类小梁网状细胞培养条件开发的条件培养基成功诱导干细胞生长为类似小梁网状细胞。随后他们将获得的新生细胞注射到小鼠眼部，发现这还会导致内源性小梁网状细胞的增殖。换句话说，注射进去的新细胞不仅能够自身存活，还可以促进机体产生更多自身细胞，从而进一步提高了治疗效果。研究人员在移植9周后检测了小鼠的治疗效果，实验室小鼠一般存活两到三年，9周大约相当于人类的五到六年。
研究人员表示目前青光眼还无法治愈，只能通过控制病情防止失明。目前主要的治疗方法就是使用滴眼液，进行激光或者传统手术。他们认为这项研究已经带来了常见青光眼治疗（原发性开角型青光眼）的希望。（文章详见--PNAS：干细胞治疗可缓解眼压降低青光眼风险）
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#临床治疗#
62
还要坚强监控
66
好样的，以后医疗都有突破
64
跨界学习了！
68