DNDi之葵花宝典

《自然》杂志报道了DNDi(Drugs for neglected disease initiatives)的一个开发新药的新模式。DNDi只用10年多一点的时间、2.9亿美元就上市了6个新药，还有26个在临床研究。这个组织声称他们的模式平均开发一个新药只要1.1-1.7亿美元，远低于制药工业26亿美元一个新药的成本。他们的领导宣称这个模式可供其它开发药物机构学习，不仅限于非洲传染病。

大药厂的研发效率一直受到广泛批评。虽然药厂提高效率一直进展缓慢，但投资者对节约成本还是非常感兴趣的，如果真有能降低80%成本的神奇研发模式那么药厂绝对会虚心学习采纳。如果这个模式能把开发主流新药成本控制在不到2亿美元，那无异于武林秘籍。现在制药江湖生存条件如此险恶，葵花宝典已经上线免费使用是否会还有人冒着走火入魔的风险去练蛤蟆功呢？

这个模式虽然可以大幅度降低成本，但也要付出重要代价。和葵花宝典类似，这个模式要求厂家和投资者要做好放弃利润这个命根子的准备。DNDi开发的药物都是针对人群巨大但几乎没有标准疗法的热带传染病。因为没有标准疗法，所以疗效容易达到。因为传染病只要短期治疗，所以安全性要求也低。另外对付微生物感染比恢复人体机能障碍在机理上要简单很多，所以失败几率也低。

这类疾病多发生在贫穷的非洲，厂家即使投入小也无法获得足够利润。所以DNDi无疑是在做一件功德无量的大好事，但是说他们找到了更有效发现新药的办法有点言过其实。除了没有利润压力可以有更大自由度选择项目之外，他们免费得到很多药厂、大学、其它机构提供的高质量化合物（很多已经进入临床）、筛选平台、临床试验等资助。他们说这类资助只占10-20%，但有人怀疑他们在算花账。

投资者投资药厂是为了回报，而且自有药厂以来就是如此。所以那些能够带来回报的疾病如肿瘤、糖尿病、心脏病已经在连续多年投入下有多种药物，新药如果要显示优势获得回报必须要冒更大风险、做更大更贵的临床试验。前一阵默沙东在已经做了8000多人的临床试验后放弃一周一次DPP4抑制剂，并非因为这个药无效，而是无法在拥挤的市场上生存。很多药物如抗凝药Zontivity、丙肝药物Incivek在厂家投入大量资本上市后被更好的药物挤出市场。同样为了在激烈的竞争中领先，很多项目要在数据不完整的情况下冒险前进，增加失败几率。现在有若干>200人的一期临床试验准备作为上市数据，这在10年前不可想象。这些成本都是DNDi不需要考虑的。

为了推广他的葵花宝典，DNDi的头甚至想出一个帮助厂家自宫的办法，即由政府或某组织决定哪些疾病需要治疗、那些厂家和机构可以合作。他说逐利的新药开发模式不仅失败率高，而且忽视多数患者的痛苦。感谢上帝他只是DNDi的负责人。