STM ：刺猬索尼克通路激动剂对抗唐氏综合症
2013-09-09 koo bio360
唐氏综合征（DS）是一种先天性染色体异常疾病，由于在减数分裂的后期，21号染色体未分离所致即所谓的21染色体三体，又被称为"21三体综合征"。患儿的主要临床特征为智能障碍、体格发育落后和特殊面容，并可伴有多发畸形。现在，来自约翰霍普金斯医学院（Johns Hopkins University School of Medicine）的研究人员识别出了一种蛋白质，能显著增强有类似唐氏综合症的实验鼠的学
唐氏综合征（DS）是一种先天性染色体异常疾病，由于在减数分裂的后期，21号染色体未分离所致即所谓的21染色体三体，又被称为"21三体综合征"。患儿的主要临床特征为智能障碍、体格发育落后和特殊面容，并可伴有多发畸形。
现在，来自约翰霍普金斯医学院（Johns Hopkins University School of Medicine）的研究人员识别出了一种蛋白质，能显著增强有类似唐氏综合症的实验鼠的学习和记忆能力。
根据发表在《科学-转化医学》期刊上的实验结果，单剂量治疗就能让老鼠的小脑成长到正常大小。【原文下载】
但科学家警告说，被称为刺猬索尼克通路激动剂（sonic hedgehog pathway agonist）的分子还没有在人类唐氏综合症患者身上证明安全，但认为有希望开发出相似的化合物。
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Ishita Das, Joo-Min Park, Jung H. Shin, Soo Kyeong Jeon, Hernan Lorenzi, David J. Linden,Paul F. Worley and Roger H. Reeves. Hedgehog Agonist Therapy Corrects Structural and Cognitive Deficits in a Down Syndrome Mouse Model. Sci Transl Med 4 September 2013; DOI: 10.1126/scitranslmed.3005983
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