莫德纳联合创始人认为mRNA技术在神经退行性疾病应用前景广阔

2023-03-10 石子桑 深究科学 ID: deepscience 发表于上海

最近,莫德纳宣布与Life Edit Therapeutics合作,希望借此发现新的mRNA编辑疗法。莫德纳的首席执行官(CEO)对此毫不讳言,宣布将在不同地区开展mRNA研究计划。

Noubar Afeyan,图片来自timesofe.com

导读

最近,莫德纳联合创始人、Flagship Pioneering首席执行官努巴尔·阿费扬(Noubar Afeyan)一次采访中,讨论了mRNA技术的构建,以及对农业发展的前景。

尽管去年莫德纳的新冠疫苗销售额超过了180亿美元,但莫德纳的工作重心却开始偏向新冠以外的产品上。最近,莫德纳宣布与Life Edit Therapeutics合作,希望借此发现新的mRNA编辑疗法。莫德纳的首席执行官(CEO)对此毫不讳言,宣布将在不同地区开展mRNA研究计划,以促进mRNA编辑疗法的发展。

当然挑战也是巨大的。上周莫德纳报告了mRNA流感疫苗候选研究结果,该结果好坏参半,消息公布后,公司股价因此受到了负面影响。

如今,莫德纳联合创始人努巴尔创立的另一家新创企业,也将目光投向了一个新的领域——农业。

问:莫德纳的mRNA技术能够改变生物技术公司的游戏规则。你能谈谈公司的发展方向,以及公司在农业领域的发展前景和投资状况。

努巴尔·阿费扬:莫德纳创建了一个平台,利用mRNA技术开创药物的未来。在mRNA疫苗中,我们已经展示了这一点。 除此之外,我们也在许多其他的药物中发挥了它的潜力,在疾病治疗方面它也扮演了重要的角色。

因此,我们正在将mRNA技术积极地应用到研究癌症、自身免疫性疾病和罕见遗传等疾病中。同时,为了证明我们的方法是有广泛适用性的,我们正在稳定地生成临床数据。与之相关的20个疫苗临床研究项目也在持续推进中。

最近,莫德纳公布了关于RSV(新冠以外的另一种呼吸道疾病)和个性化癌症疫苗研究的最新数据,显示了一些较为积极的结果。我们也在研究流感和季节性流感疫苗,希望我们所作的所有努力,能够创造一个全新的未来,一个通过可编辑药物的快速部署来满足任何医疗需求。

问:的确,建立在这种技术上的治疗令人兴奋。最近,莫德纳疫苗的价格引起了人们的广泛关注。最初你们将疫苗定价在100美元以上,而后又说疫苗会免费提供。你可以解释一下为什么你和你公司最终选择免费提供疫苗吗?

努巴尔·阿费扬:我们公司已经公布了一项特别计划——旨在帮助没有任何保险的人获取疫苗。如你所见,对于没有任何保险的人来说,疫苗是极其珍贵的,而这个计划解决了这一难题。

另外,你也可以关注一下莫德纳公司的公告,上面有公司对疫苗价值和价格的看法。这些可以清晰地表明,我们公司想把免费疫苗作为一项长期的业务。

问:莫德纳将免费疫苗作为长期业务,也离不开与政府之间所展开的合作。你能不能向我们介绍一下,与他们讨论些什么样的问题。

努巴尔·阿费扬: 我们都知道莫德纳与许多集团有着非常密切的合作关系。在过去的十年里,莫德纳在平台开发中获得了50亿美元的资本。除此之外,我们还与许多非常有能力的制药公司、美国生物医学高级研发机构(BARDA),以及美国国防部高级研究计划局(DARPA)、美国国立卫生研究院(NIH)等政府部门建立了科学、临床以及纯粹金融方面的合作关系。

即使是在新冠期间,这种合作关系也在持续,使得业务能够推进。但我觉得不管是用什么标准去衡量这项业务,这都是一项伟大的壮举。我们不仅能开发、生产和供应疫苗,而且能在不到一年的时间内完成任务,我们在第二年产能就扩大到十亿的剂量。

我们以此为傲,团队准备在许多其他疾病领域继续这样做。就像先前提到过的那样,随着我们不断扩大业务范围,在不同地区建造工厂,我们不仅希望能和美国政府合作,我们还希望能与各国政府合作。我认为我们意识到了我们需要多进行对外沟通并解释公司战略,我们会抓住每一个机会去践行这种理念。

问:你的另一家公司伊纳利(Inari)主要进行种子设计,你能否聊聊这家公司具体是做什么,以及那些生产转基因作物的种子公司有什么不同?

努巴尔·阿费扬:我们主要研究整个生命科学领域,但从人类健康这个领域先获得学习机会,并将它应用到其他领域。说到人类健康的运用,人们有时会想到动物的健康。不过在某些情况下,我们也会想到农作物的健康。事实证明,植物的健康情况及其影响因素,对作物产量、作物的特性等方面,是十分重要的。

所以我们采取了一种基于人类健康研究的方法来研究种子设计和有关农业的其它问题。特别是你提到的伊纳利这家公司,它是一个主要用人类健康的技术应用于农业这一方面的先驱。在这类特定情形中,我们完善多重基因编辑技术,它能在人们想要的育种性状方面作出贡献,并为我们带来更大的产量提升。

同时,我们认为这种方法不仅适用于提高农业产量,也将最大限度地减少水、肥料等资源的投入。这样的发展真的非常振奋人心,此外我们也已经在做邻近科学技术的交融,我们发现我们能以不止一种方式影响地球——人类健康技术也可以被运用到地球健康上来。

问:你为什么对这些前沿科技的投资感兴趣,在我们所处的时代,你所关注的事情是什么?

努巴尔·阿费扬:我们业务的性质就是这样的,正如我们在2010年成立莫德纳一样,你刚才提到的这些公司都是在2013年、2015年和2016年成立的。直到现在它们才开始对全球面临的重要挑战产生潜在的影响。

所以我们遵循这样的投资逻辑:当我们查看地球上的一些目前没有被满足的普遍需求和挑战,以及当我们思考那些通过技术进步和创新可以得到解决的问题时,我们发现在农业领域,存在着一些真正需要被缓解的压力。首先,是粮食的不安全,这是由地球上过多的人口和人们获取粮食供应的不平等决定的。

因此我们怎样发展农业很重要,因为农业资源的消耗可以在设计下一代技术时被考虑进去。在我们的认识中,如何发展农业很大程度上基于我们对生命科学和生物学知识的储备。

如IndiGo公司,是我们在农业领域里时长最久的公司,已有8年多的历史。它是从发展微生物处理和设计种子开始踏足农业领域的。如你所见,这些研究和操纵种子基因的方法相比有所不同。

通过IndiGo公司,我们开始了解在农业领域的新机会,尤其是在碳排放方面。当你想到农业时,你可能不会想到它和碳有什么很大的关系。新技术能让农民保留土壤中的碳,而不是在进行农事时排放碳。

现在,为了改变农民们以前的做法,发展再生农业,我们意识到是时候帮助他们了。他们需要技术和测量方法,这样他们就可以真正地捕获碳,将其保存在土壤中,并且进行测量和验证,将碳转化为碳信用额。这些价值链都是IndiGo公司发明的,现在也的确正在实现。

去年,也就是2022年,农民通过这个项目首次获得了碳信用额。这个项目现在已经扩大到了大约600万英亩。也许你会说,这是从分子方法、细菌、种子,再到碳的转变。我们认为,地球上的一些重大问题将受益于应用生物学目前正在进行的革命,我们的团队也在努力使它发挥作用。

问:让我们回到人类健康这个话题。神经退行性疾病 ,被许多人关注。能谈谈你创立的Denali Therapeutics公司做的事情,以及你希望在这个领域产生怎样的影响?

努巴尔·阿费扬:Denali在这里领域也是先锋。多年来,我们非常荣幸能够帮助这个团队共同创建和发展这家公司。在人们对神经退行性疾病已经几乎放弃的时候,他们进行了一些大胆的科学飞跃,来思考如何按照我们的需要让药物到达它们应该去的地方,尤其是大脑,以及如何跨越血脑屏障等难题。

要解决这些问题并不容易,因为在神经退行性疾病中,很难确定那些能够用药物激活或抑制的独特靶点。因此我们投资了大量的临床基础设施以便能够在多个科室开展多个项目。

我们非常希望随着这些项目的推进,他们能创造出全新一代的药物,开启神经退行性疾病的全新领域。而且我们认为他们的项目正是时代所需要的,贴合了病人们的需求。

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