Clinica Chimica Acta：全外显子组测序检测台湾儿童非典型溶血性尿毒症患者的突变
虽然非典型溶血性尿毒症(aHUS)是一种遗传性疾病，但只在60%的患者发现分子缺陷。
MedSci原创 - 尿毒症患者，全外显子组测序，检测 - 2019-09-13
ERA 2024：从依库珠单抗转用ravulizumab的非典型溶血性尿毒症综合征患者的特征和安全性：一项真实世界研究
在ERA年会上，研究人员利用全球aHUS注册研究的数据，评估了从依库珠单抗转用 ravulizumab治疗aHUS在真实世界中的安全性。
MedSci原创 - 依库珠单抗，非典型溶血性尿毒症综合征，ERA，ravulizumab - 2024-05-26
罕见病创新药「依库珠单抗」正式在华落地，用于治疗成人和儿童阵发性睡眠性血红蛋白尿症和非典型溶血性尿毒症综合征
随着国家对罕见病群体重视程度日益提高，罕见病研究、诊疗和药品研发供应、医疗保障体系等多项事业进展巨大。
进博会 - 2022-11-11
2019 ISPN共识指南：发展中国家溶血性尿毒综合征
溶血性尿毒综合征（HUS）是导致儿童急性肾损伤的主要原因，尽管国际指南强调进行全面评估并应用应用依库珠单抗进行治疗，但在发展中国家该病的诊断和治疗通常受限。本文主要针对发展中国家溶血性尿毒综合征的诊断和管理提供指导建议。
网络 - 发展中国家溶，血性尿毒综合征 - 2019-05-06
【盘点】近期关于尿毒症研究精华一览
【1】Medicine：识别危险因素有助于预防尿毒症患者牙周炎的发生本研究旨在探究血液透析患者牙周病（PD）的特征及相关危险因素。研究人员回顾了2015年11月至2016年3月期间血液透析的尿毒症患者。患者分为PD组和非PD组。收集和分析人口统计学和实验室数据。研究共纳入136例尿毒症患者（79例男性，57例女性，年龄50.8±15.3岁）。 PD组患者的发病率随年龄增长而增加。血液透析患者，
MedSci原创 - 尿毒症 - 2017-09-29
国家药监局：临床急需的罕见病和儿童用药依库珠单抗获批上市
近日，国家药品监督管理局批准依库珠单抗注射液（英文名：Eculizumab Injection）进口注册申请，用于治疗成人和儿童阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）和非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）是一种血细胞表面内源性补体抑制物的获得性造血干细胞克隆性疾病；非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）与遗传性或获得性的补体途径失调相关。PNH和aHUS属于全球罕见
国家药监局官网 - 药监局，临床，罕见病 - 2018-09-05
C5抑制剂Ultomiris（ravulizumab-cwvz）治疗重症COVID-19患者的临床试验：即将开展
Alexion制药公司近日表示，它计划启动Ultomiris（ravulizumab-cwvz）治疗COVID-19急性呼吸窘迫综合征患者的III期研究。
MedSci原创 - Covid-19，COVID-19肺炎 - 2020-04-21
LDH/AST比值是妊娠期血栓性微血管病鉴别诊断的未来工具：摘要
评估妊娠期血栓性微血管病（TMA）的临床方法、诊断方法和最合适的治疗管理，该病仍然是当今产科领域的主要杀手。
重症医学 - 妊娠期，血栓性微血管病，LDH/AST - 2024-02-20
刚刚！依库珠单抗纳入医保目录，可治疗PNH、aHUS、gMG三种罕见病！
今日，国家医疗保障局、人力资源和社会保障部公布了《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2023年）》（以下简称《医保目录》），并将于2024年1月1日起正式实施。作为全球首个C5补体抑制剂，
网络 - 依库珠单抗 - 2023-12-14
C3肾小球病的治疗或迎重大突破！Iptacopan显示出希望
在一项II期研究中，诺华的肾脏疾病候选药物iptacopan的显示出治疗C3肾小球病的希望。
MedSci原创 - 诺华，C3肾小球病，Iptacopan - 2020-10-27
10月这3家生物公司面临着FDA的重大决定
生物制药行业事件的催化作用很大。例如，近日Axovant公司(AXON)宣布旗下阿尔茨海默病治疗药物intepirdine的三期试验未达其主要终点，受此利空消息影响，公司股票下跌了近75％。本文汇总了10月份面临着美国食品和药物管理局重大决定的三家公司，同样地，FDA给出的最终结果将会对公司股价和未来的发展起到很强的影响作用。
新浪医药新闻 - 生物公司，FDA，重大决定 - 2017-10-10
ERA-EDTA 2014：依库珠单抗可改善非典型溶血尿毒症综合征患者肾功能
届欧洲肾脏协会及透析移植协会（ERA-EDTA）大会上，法国南茜大学医院中心Fakhouri博士发布了一项报告，指出无论有无移植史，依库珠单抗（人源型抗C5单克隆抗体）均能在临床上明显改善血栓性微血管病和逆转成人非典型溶血尿毒症综合征
黄宗顺 - 依库珠单抗，尿毒症，肾功能 - 2014-07-23
Nat Chem Biol：为什么免疫系统不攻击自身细胞？
为了击退感染，机体免疫系统不得不清楚地区分敌人和机体正常的细胞,。为了成功进行区分，免疫系统会利用每一个细胞表面的特殊分子模式来进行判断该细胞是敌是友。近日，刊登在国际杂志Nature Chemical Biology上的研究论文中，来自图宾根大学等处的研究人员利用结构生物学技术鉴别出了依赖于唾液酸的一种关键的决定簇，唾液酸是人类细胞表达的一种聚糖类物质。 人类细胞被复杂的聚糖类包被着，而唾
生物谷 - 免疫系统，自身细胞 - 2014-11-28
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