Movement disorders：数字化步态生物标志物可以捕捉3型脊髓小脑共济失调1年内的纵向变化

随着退行性共济失调的疾病治疗药物即将问世，敏感的运动生物标志物是非常必要的。在多项横断面研究中，包括步幅变异性和身体摇摆在内的步态测量已显示出其对共济失调严重程度的敏感性，与临床共济失调评分相关。然而，这种相关性受到疾病严重程度范围的强烈影响：对于包含各种疾病阶段的队列，许多步态测量，包括像速度这样的非特异性测量，显示出与疾病严重程度的相关性，通常主要是由疾病严重程度谱的两端的受试者驱动。

图1： 论文封面图

在干预性试验中，评估运动生物标志物的目标在质量上有所不同，即在短时间内（如1年）对个体变化进行量化。为了作为有效的进展生物标志物，这些步态测量必须证明它们对干预试验中现实的时间跨度内的个体纵向变化的敏感性。

德国图宾根大学的 Winfried Ilg等人，在一个多中心的脊髓小脑性共济失调（SCA）队列中提出了第一个纵向研究。他们证明，数字运动生物标志物可以捕捉到1年内的纵向变化，这种对变化的敏感性优于临床共济失调评分。

在一些横断面研究中，步态变异性和步态中身体摇摆的测量已被证明与临床共济失调的严重程度相关。然而，要作为一个有效的进展生物标志物，这些步态测量必须证明其敏感性，以有力地捕捉纵向变化，最好是在短时间内（例如，1年）。

图2：论文结果图

他们提出了第一个多中心的脊髓小脑共济失调症的纵向步态分析研究。他们对脊髓小脑共济失调3型受试者（包括7个前轴突变携带者）进行了综合横断面（n = 28）和纵向（1年间隔，n = 17）分析。

纵向分析显示，在基线和1年的随访期间，步态测量有明显的变化，效果大小很高（步长变化率。P = 0.01，效应大小rprb = 0.66；侧向摇摆：P = 0.007，rprb = 0.73）。侧向摇摆的样本量估计表明，检测自然进展减少50%所需的队列规模为n = 43，而临床共济失调评分共济失调评估量表（SARA）为n = 240。

这个研究的重要意义在于发现了：数据步态测量措施为即将进行的干预性研究提供了有前途的运动生物标志物。

原文出处：
Ilg W, Müller B, Faber J, et al. Digital Gait Biomarkers Allow to Capture 1‐Year Longitudinal Change in Spinocerebellar Ataxia Type 3. _Movement Disorders_. Published online August 31, 2022:mds.29206. doi:[10.1002/mds.29206](https://doi.org/10.1002/mds.29206)