加载中........
×

诺华的脊髓性肌萎缩症基因治疗药物Zolgensma,临床试验中出现第二次死亡事件

2019-4-22 作者:不详   来源:MedSci原创 我要评论2

诺华公司最近公布了其脊髓性肌萎缩症(SMA)实验性基因治疗药物Zolgensma的临时中期研究数据,该研究表示正在调查第二次试验死亡是否与治疗有关。

Zolgensma是一种基因疗法,通过AAV9病毒载体将健康人的SMN基因导入患者体内,让患者可以生成正常的SMN蛋白,从而改善运动神经元功能和生存。Zolgensma已经获得FDA授予的突破性疗法认定,孤儿药资格和快速通道资格。诺华基于Zolgensma治疗15名婴儿的试验结果提交了FDA的批准申请。

同时,诺华公司扩大了其临床试验计划,最近提供Zolgensma治疗22名1型SMA婴儿患者的中期结果,结果显示Zolgensma的治疗结果令人鼓舞,包括婴儿患者运动技能的改善。

一名参与者死于呼吸衰竭,研究人员和独立监测员认为呼吸衰竭与基因治疗无关。

还有一名6个月大的1型SMA患者最近在该公司的欧洲试验中接受Zolgensma治疗后死亡。

诺华公司发言人Eric Althoff说:"初步调查结果表明,这种情况发生在严重的呼吸道感染,然后出现症状性SMA 1型患者的神经系统并发症,并被认为可能与研究者的治疗有关。"

原始出处:


本文系梅斯医学(MedSci)原创编译整理,转载需授权!



小提示:78%用户已下载梅斯医学APP,更方便阅读和交流,请扫描二维码直接下载APP

版权声明:本文系梅斯MedSci原创编译整理,未经本网站授权不得转载和使用。如需获取授权,请点击

只有APP中用户,且经认证才能发表评论!马上下载

坚强007

向挑战病魔的科研人员致敬!

(来自:梅斯医学APP)

2019-4-23 14:17:46 回复

SCI我的梦

谢谢分享

(来自:梅斯医学APP)

2019-4-23 0:02:52 回复

web对话