勃林格殷格翰启动一项针对糖尿病视网膜病变新药物的IIa期研究

德国殷格翰和悉尼2017年9月12日电 /美通社/ -- 勃林格殷格翰与医药研发公司 Pharmaxis（ASX：PXS）宣布勃林格殷格翰启动名为 ROBIN（BI 1467335口服用于患有非增殖性视网膜病变且无中心性糖尿病黄斑水肿的患者的随机研究）的 IIa 期研究。这也标志着 BI 1467335 针对严重糖尿病并发症的第二项适应症的临床研究项目拉开了序幕。目前已有一项针对此化合物用于非酒精性脂肪性肝炎的II期临床研究项目正在进行。BI 1467335 是口服含铜胺氧化酶3抑制剂。¹

糖尿病视网膜病变是20-74岁人群中视力减退的主要原因。它由轻度非增殖性糖尿病视网膜病变逐渐加重为中重度非增殖性糖尿病视网膜病变，主要表现为视网膜出血和视网膜血管病变，继而又发展为增殖性糖尿病视网膜病变，主要表现为视网膜新生血管的增长。以血管渗漏引起的视网膜增厚为特征的糖尿病性黄斑水肿（DME）可产生于视网膜病变的各个阶段。全球2.85亿糖尿病患者中的三分之一有糖尿病视网膜病变的迹象，而这部分人中又有三分之一患有的视网膜病变是对视力有威胁的（严重的非增殖性糖尿病视网膜病变、增殖性糖尿病视网膜病变和糖尿病性黄斑水肿）。²

ROBIN 是一项 IIa 期、多中心的双盲试验，在100名中至重度非增殖性糖尿病视网膜病变（NPDR）且无中心性糖尿病性黄斑水肿的患者中进行。该试验的主要目标在于临床原理验证并评估 BI 1467335 的安全性和耐受性。在为期12周的治疗期间，患者将被随机分配服用 BI 1467335 或安慰剂，结束后还将继续随访12周。紧随其后的 IIb 期研究将用于证实和延伸这些临床发现。

勃林格殷格翰首席医学官 Christopher Corsico 博士表示：“很高兴我们能推动 BI 1467335 进入针对严重糖尿病并发症的第二项适应症的 II 期临床研究。这对数以万计受到视力减退威胁的患者而言无疑是一个重要的消息。勃林格殷格翰始终致力于为解决未被满足的医疗需求而研发新型治疗手段，改善公众健康。我们非常期待在非增殖性糖尿病视网膜病变患者中进行这项化合物的研究。”

Pharmaxis 首席执行官 Gary Phillips 先生说道：“我很高兴看到我们的合作伙伴勃林格殷格翰决定进一步对2015年从 Pharmaxis 获取的化合物进行第二项适应症的研究。又一批患者能从我们的前期工作中获益对 Pharmaxis 团队而言也是受益匪浅。与 BI 商谈的交易结构也明确了该药具有多重适应症的潜力，所以进一步扩大研发计划并纳入糖尿病视网膜病变和非酒精性脂肪性肝炎意味着我们在糖尿病视网膜病变 IIa 期研究中第一个患者服药后便可获取1000万欧元的阶段性付款，而如果两项适应症都获批的话，Pharmaxis 将获得交易中所有潜在阶段性付款（4.185亿欧元/6.25亿美元）。我们对勃林格殷格翰将药物潜力最大化的深信不疑也是我们选择他们作为合作伙伴的主要原因，而最近的研发正是对我们远见的肯定。”