FDA批准了Waylivra用于FDA批准了Waylivra用于家族性高乳糜微粒血症综合征
2018-05-12 MedSci MedSci原创
Akcea Therapeutics和Ionis制药公司宣布，FDA咨询委员会投票结果以12比8的比例支持了Waylivra（volanesorsen）用于治疗家族性高乳糜微粒血症综合征患者的申请。此外，欧盟和加拿大也正在对Waylivra进行监管审查
Akcea Therapeutics和Ionis制药公司宣布，FDA咨询委员会投票结果以12比8的比例支持了Waylivra（volanesorsen）用于治疗家族性高乳糜微粒血症综合征患者的申请。此外，欧盟和加拿大也正在对Waylivra进行监管审查。
家族性高乳糜微粒血症综合征表现为由遗传性脂蛋白代谢障碍引起的综合征。因遗传性脂蛋白酶缺乏所引起的高乳糜微粒血症，伴甘油三酯增高的脂蛋白沉积于内脏和皮肤。发病率非常低，系常染色体隐性遗传，主要见于因腹部绞痛就诊儿科的幼儿。
咨询小组审查了两项III期临床研究的数据，其中APPROACH试验结果显示Waylivra治疗后患者的甘油三酯平均降低了77％，明显降低了胰腺炎的风险。APPROACH研究中最常见的不良事件是注射部位反应，导致5名患者停止治疗；血小板减少，也导致了5名患者退出试验。然而，Akcea和Ionis指出，一旦血小板监测在试验中得到充分实施，则没有患者停止治疗。
Ionis首席运营官Brett Monia评论道：“Waylive展示了我们的反义技术如何为那些目前没有可用治疗选择的严重疾病患者创造有针对性的药物”。该疗法旨在减少肝脏中蛋白质ApoC-III的产生，这种蛋白质在调节血浆甘油三酯中发挥重要作用。
原始出处：
http://www.firstwordpharma.com/node/1564604?tsid=4#axzz5FH0iRO31
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