中心核肌病反义核酸药物DYN101获得FDA孤儿药物指定
Dynacure的反义核酸药物DYN101获得美国食品和药物管理局（FDA）的孤儿药物指定（ODD），该药物用于调节发动蛋白2（DNM2）的表达，以治疗中心核肌病（CNM）。
MedSci原创 - 中心核肌病，反义核酸药物，DYN101，FDA孤儿药物指定 - 2019-08-13
Isis制药反义药物Isis-CRP Rx II期RA研究未达主要终点
Isis制药今天公布了有关实验性反义药物Isis-CRP Rx的一项II期临床试验的积极数据。
生物谷 - 新药 - 2013-08-07
Nature Medicine：反义寡核苷酸药物治疗渐冻症临床试验
渐冻症，又称肌萎缩侧索硬化，是世界卫生组织（WHO）认定的五大绝症之一，是一种累及上/下运动神经元及其支配的躯干、四肢和头面部肌肉的，一种慢性、进行性变性疾病。
“生物世界”公众号 - 反义寡核苷酸，渐冻症 - 2021-12-24
新型反义寡核苷酸药物：临床证实其治疗囊性纤维化的潜力
该研究首次证明通过雾化器直接输送到肺部的反义寡核苷酸药物，可显著降低ENaC信使RNA水平。
MedSci原创 - 囊性纤维化，反义寡核苷酸疗法，上皮钠通道（ENaC） - 2020-10-13
26亿的豪赌：Celgene公布克罗恩病反义核酸药物惊人II期疗效数据
今年4月，生物技术巨头新基（Celgene）就与名不见经传的爱尔兰生物技术公司Nogra制药公司签署了一笔高达26亿美元的协议（相关阅读：Celgene签署$26亿协议获克罗恩病反义药物GED-0301
生物谷 - 克罗恩病 - 2014-10-22
因价格问题，英国NICE拒绝Akcea的反义寡链核苷酸药物Waylivra上市
英国国家健康与护理卓越研究所（NICE）发布了评估咨询文件（ECD），拒绝将Waylivra（volanesorsen）用于治疗家族性小儿氯血症综合症（FCS）。
MedSci原创m - 英国NICE，Akcea，反义寡链核苷酸药物，Waylivra - 2020-01-03
NEJM：反义基因治疗药物mongersen对中重度克罗恩病有明显疗效
病床前研究和一期研究表明口服SMAD7反义寡核苷酸mongersen可作用于回肠和结肠SMAD7因子（Mongersen（GED-0301）是一种首创的口服反义寡核苷酸疗法，开发用于中度至重度克罗恩病的治疗
MedSci原创 - 克罗恩病，mongersn，临床效果 - 2015-03-20
FDA批准反义RNA疗法上市 治疗难治神经疾病
Ionis Pharmaceuticals和其下属公司Akcea Therapeutics联合宣布，美国FDA批准双方联合开发的反义寡核苷酸药物Tegsedi（inotersen）上市，用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性
MedSci原创 - FDA，RNA - 2018-10-06
NEJM：Angptl3 反义寡核苷酸与血脂异常
在小鼠模型和患者中，针对Angptl3 基因的反义寡核苷酸可显著减少导致动脉粥样化的脂蛋白水平
MedSci原创 - 血脂异常，胆固醇，ANGPTL3，基因反义寡核苷酸 - 2017-05-28
Nat Med：背靠背，反义寡核苷酸治疗早衰症
长期连续使用SRP-2001治疗可使小鼠寿命延长61.6%，并挽救了大动脉中血管平滑肌细胞的损失。这些结果为后续进行人体试验提供了依据。
MedSci原创 - 基因疗法，反义寡核苷酸，早衰 - 2021-03-20
NAT MED：反义寡核苷酸治疗CLN3 Batten病
CLN3 Batten病是一种常染色体隐性、神经退行性、溶酶体贮积性疾病，由CLN3编码的溶酶体膜蛋白的突变引起。目前，这种疾病没有能够改变疾病的治疗方法.
MedSci原创 - 罕见溶酶体贮积症 - 2020-07-29
ESC 2020：反义疗法Vupanorsen治疗心血管疾病，效果明显
近日，Akcea Therapeutics在2020年ESC（欧洲心脏病学会年会）在线会议上介绍了vupanorsen（AKCEA-ANGPTL3-LRx）治疗心血管疾病的II期临床试验数据。
MedSci原创 - 心血管疾病，Vupanorsen，反义疗法 - 2020-08-31
Sci Transl Med：反义寡核苷酸龙头Ionis管线药物，如何对抗痴呆症和肌萎缩侧索硬化症？
肌萎缩侧索硬化症（ALS）和额颞痴呆（FTD）是两种具有不同临床症状的致命性神经退行性疾病。ALS是控制着人们的肌肉、语言和呼吸能力的运动神经元进行性退化。FTD是60岁以下老年痴呆症的最常见形式，它
医药魔方 - 肌萎缩侧索硬化症，痴呆症 - 2020-09-19
Sarepta公司第3款反义寡核苷酸疗法获FDA批准上市
2月25日，罕见病精准基因治疗领域领导者Sarepta公司宣布，FDA已批准反义寡核苷酸药物AMONDYS 45 (casimersen)上市，用于45外显子跳跃突变杜氏肌营养不良症(DMD)患者治疗
医药魔方 - 罕见病 - 2021-02-28
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