NEJM：单单位与双单位脐血移植在干细胞移植治疗中的比较
2014-10-31 MedSci译 MedSci原创
脐带血被用作估计30,000造血干细胞移植的来源。单个脐带血的造血细胞数量有限，阻碍了较大身体质量受者的使用，造成了造血恢复延迟和死亡率增高。最近发表在《新英格兰医学杂志》的一篇文章中,研究者假设两个脐带血有较大数量的造血细胞会改善移植预后,并对此进行了试验。 实验共纳入224名1-21岁,从2006年1月至2012年24月之间患有血液癌症的患者，患者接受统一的骨髓抑制调节疗法和移植物抗宿主病（
背景：
脐带血作为造血干细胞的来源已经应用于约30000例的移植治疗中。然而，在单单位的脐血中造血干细胞的数量有限，限制了其在较大体重的移植受体中的应用，并导致造血功能恢复的延迟以及更高的死亡率。因此我们推测，在双单位的脐带血中所拥有的较大数量的造血干细胞与移植治疗的效果改善相关。
方法：
在2006年12月1日至2012年2月24日期间，共224例1～21岁的血液肿瘤患者随机分配接受双单位脐血移植（共111例）或单单位（共113例）脐血移植。移植受体均接受过一个统一的清髓性预处理方案以及对移植物抗宿主病（GVHD）的免疫预防。研究的主要终点是1年的总生存期。
两个治疗组以年龄、性别、自称的种族（白人和非白人）、机体状态、供–受体HLA匹配的程度以及移植时的疾病类型和状态相适应。在双单位和单单位脐带血移植受体组中，1年生存率分别为65%（95%置信区间[CI]为56~74）和73%（95%置信区间为63 ~ 80），两组间差异的P值为0.17。两组在无病生存率、移植后中性粒细胞的恢复、移植相关死亡、复发、感染、免疫重建以及II级、IV级急性移植物抗宿主病的发生等方面的差异与前者类似。然而，在单单位脐血移植组中则发现血小板恢复率的提高以及较低的III和IV级急性和广泛慢性移植物抗宿主病的发生率。
结论：
我们的研究发现，血液肿瘤患者（包括儿童和成人）接受单单位和双单位的脐血移植后的生存率相近。然而，接受单单位脐血移植的患者能获得较高的血小板恢复能力以及较低的移植物抗宿主病发生率。（本研究由国家心肺和血液研究所以及国家癌症研究所资助，临床试验代码为NCT00412360。）
原始出处：
Wagner JE Jr1, Eapen M, Carter S, Wang Y, Schultz KR, Wall DA, Bunin N, Delaney C, Haut P, Margolis D, Peres E, Verneris MR, Walters M, Horowitz MM, Kurtzberg J; Blood and Marrow Transplant Clinical Trials Network.One-unit versus two-unit cord-blood transplantation for hematologic cancers.N Engl J Med. 2014 Oct 30;371(18):1685-94. doi: 10.1056/NEJMoa1405584.
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