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Blood:JAK2抑制剂用于治疗骨髓增生性肿瘤(MFN)的效果和安全性评估

2018-4-13 作者:MedSci   来源:MedSci原创 我要评论3

骨髓增生性肿瘤(MPNs)包括原发性血小板增多症、红细胞增多症(PV)和原发性骨髓纤维化(PMF)。在MPNs中可观察到JAK2。CALR和MPL基因发生表型驱动性突变,并可与额外的突变结合产生多样的表型。JAK2/STAT信号通路是MPNs的关键信号级联反应,驱动性突变可导致其构成性激活。

卢索替尼(RUX),JAK2抑制剂(JAKis)的一种,已被批准用于治疗中高危的骨髓纤维化(MF)和羟基脲不能控制或不耐受的红细胞增多症。而其他JAKis,如fedratinib和pacritinib,被批准用于治疗MF。MF试验的主要结点是脾体积缓解(SVR)和症状缓解,而在PV试验中,主要结点是红细胞压积(有/无脾缓解)的管理

对于晚期MF患者,RUX治疗在60%的患者中超过35%的患者获得SVR,并且持续较长时间,为MF治疗提供新的基准。RUX在早期MF中的疗效也相对显著,而且毒性轻微。对于PV患者,约60%的病例和40%的SVR病例实现红细胞压积的管理。在两种情况下,症状缓解均很明显。但随时间的延长,很多MF患者丧失脾体积缓解。血红蛋白/血小板比值降低和感染率增加,是RUX最常见的副反应,而非黑色素瘤皮肤肿瘤需要在治疗期间进行检测。

总而言之,引入JAKis可提高MF和PV的治疗预后期望。

原始出处:

Francesco Passamonti and Margherita Maffioli.The role of JAK2 inhibitors in MPN seven years after approval.Blood  2018  :blood-2018-01-791491;  doi: https://doi.org/10.1182/blood-2018-01-791491

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天地飞扬

了解一下.谢谢分享!

(来自:梅斯医学APP)

2018-4-17 12:27:07 回复

135********(暂无匿称)

学习了.谢谢作者分享!

(来自:梅斯医学APP)

2018-4-14 8:49:54 回复

有备才能无患

骨髓增生性肿瘤(MPNs)包括原发性血小板增多症.红细胞增多症(PV)和原发性骨髓纤维化(PMF).在MPNs中可观察到JAK2.CALR和MPL基因发生表型驱动性突变.并可与额外的突变结合产生多样的表型.JAK2/STAT信号通路是MPNs的关键信号级联反应.驱动性突变可导致其构成性激活.

(来自:梅斯医学APP)

2018-4-14 5:01:53 回复

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