CRISPR基因编辑技术“遇见”人类现实之后…
2018-01-10 佚名 环球医学
不得不承认，自2013年科学家们首次成功使用CRISPR-Cas9技术编辑人体细胞以来，CRISPR基因编辑技术可谓是近年来基因领域乃至医学领域的“红人”。并且很多科学家预言这一技术将会为罕见病的治疗带来希望的曙光，更有专家预言其未来的前景将无限广阔，必将成为扞卫人类健康的重要“武器”。那现实中CRISPR基因编辑技术的应用真的如预言的一样，有这么“神奇的魔力”吗？近几年，CRISPR基因编辑技术
不得不承认，自2013年科学家们首次成功使用CRISPR-Cas9技术编辑人体细胞以来，CRISPR基因编辑技术可谓是近年来基因领域乃至医学领域的“红人”。并且很多科学家预言这一技术将会为罕见病的治疗带来希望的曙光，更有专家预言其未来的前景将无限广阔，必将成为扞卫人类健康的重要“武器”。那现实中CRISPR基因编辑技术的应用真的如预言的一样，有这么“神奇的魔力”吗？
近几年，CRISPR基因编辑技术迅猛发展。科学家们把这种进化论产生的生物“武器”用在了各个物种的基因改造上，包括果蝇、斑马鱼、老鼠、猴子等。这一便捷高效的基因组编辑工具成为了生命科学研究中前所未有的“利器”。我们甚至可以利用这把“利器”来纠正人类的基因缺陷。一些致力于利用CRISPR技术治疗疾病的公司也随之快速诞生。目前，已有多家这类公司在美国上市。
此外，由于一些罕见遗传病、甚至罕见癌症，目前尚无可选择的治疗方案。因此，预期2018年，欧美少量患者或将有机会接受CRISPR基因编辑治疗。
科学家们希望应用该技术修复致病DNA变异，直至消除疾病根源。愿望是美好的，但现实却是冷酷和骨感的。因为保守预期在未来3-5年，少数罕见基因病患者或将有机会尝试这种最前沿的创新疗法。但何时能够普及应用治疗更多常见病，比如癌症等，无人知晓。
那么当下，应用CRISPR基因编辑技术治愈疾病，现实中所开展的临床试验有哪些呢？
据悉，美国第一家获欧洲监管机构许可开展基因编辑临床试验的公司，计划2018上半年向美国FDA提交开展镰状细胞贫血症CRISPR临床试验。此外，斯坦福大学医学院的Matthew Porteus团队也在尝试应用CRISPR基因编辑技术治疗镰状细胞的临床研究项目，并提交了FDA的临床试验申请。但两者所采用基因编辑方法有所不同。
还有，一家主攻基因编辑的生物医药公司，也申请了应用CRISPR编辑治疗遗传性失明的临床试验；并且宾夕法尼亚大学去年也在筹备首个CRISPR临床试验项目——用CRISPR编辑技术治疗黑色素瘤、肉瘤和多发性骨髓瘤。
除此之外，几家国家临床研究机构和医院也率先开展了CRISPR基因编辑的临床试验，其主要针对的是不同类型癌症和帕金森症患者。
从开展临床试验的情况来看，人们对CRISPR基因编辑技术还是非常认可和追捧的，且发展态势确实如预期的一样：“场面红火”。
那这些将要进行或已进行的CRISPR-Cas9基因编辑技术临床试验的进展和结果又如何呢？
对于应用CRISPR编辑技术有望治疗镰状细胞贫血症患者。也就是说，该疾病将是最早采用CRISPR基因编辑治愈的遗传疾病之一。美国第一家获欧洲监管机构许可的基因编辑临床试验公司，虽然准备临床试验项目，但未公布临床试验启动时间。
那其他家的临床试验进展又如何？据悉，开展首个CRISPR临床试验项目的宾夕法尼亚大学的发言人表示无法提供最新信息。并且其他公司也尝试着使用CRISPR编辑修改T细胞治疗癌症，但也尚未见到临床试验初步结果。此外，我们还了解到CRISPR科技公司Editas医药，也推迟了应用CRISPR编辑治疗遗传性失明的临床试验，原因不详。
并且，率先开展CRISPR基因编辑的临床试验的几家国家临床研究机构和医院，对于其研究应用，目前也未公布研究进展或初步结果。
从CRISPR基因编辑技术开展临床试验如火如荼场面和惨淡的研究结果和进展来看，我们不得不承认，2017年的基因编辑技术临床试验尝试治疗疾病仍属于“雷声大、雨点小”，其中技术成熟应用和临床研究伦理审查是其中的掣肘环节。
此外，对于CRISPR-Case9在人体上的应用，斯坦福大学一组科学家近日发表了最新研究，结果显示CRISPR-Case9基因编辑可能无法在人体内发挥预期功效。因为人体自身免疫反应会抵抗Case9特异蛋白，致使编辑基因无功而返。
综上，科学家们最初欣喜若狂地认为CRISPR基因编辑将是精准治疗的“亮剑”，即从此解决人类所有基因变异诱发的疾病，似乎在现实中会经受不少的坎坷，并且结果也不一定会尽如人意。
对此，耶鲁大学的专家这样说“每一项创新和热门生物医学技术产生后，通常都会经历一个膨胀预期阶段。”
但尽管目前CRISPR基因编辑技术的预期结果并不乐观，但并不意味着“废除”基因编辑技术的临床应用。而是更好地提醒我们在真正的实践中，情形会比预期更复杂多变，需要科学家们付出更多的努力，将这一技术成熟的应用于实践。希望2018年，CRISPR基因编辑技术的临床试验结果能给我们带来好消息，更为人类健康带来新希望。
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