Sci Transl Med：基因疗法让患者重见光明
2015-08-11 sunshine 译 MedSci原创
我们对视觉皮层在视觉障碍，视觉恢复及与环境的相互作用的可塑性的理解大多来源于动物实验。本研究中我们评估了一组Leber先天性黑朦患者（LCA），通过基因治疗恢复了视力。通过非侵入性的多模态神经影像学方法，我们证实了基因治疗可逆转失明，加强了大脑中视觉通路的结构可塑性。研究数据显示，与LCA患者未经治疗的眼睛视觉通路相比，接受携带治疗基因载体注射治疗的眼睛的视网膜位点，其相应的视网膜纤维发生改善并正
我们对视觉皮层在视觉障碍，视觉恢复及与环境的相互作用的可塑性的理解大多来源于动物实验。本研究中我们评估了一组Leber先天性黑朦患者（LCA），通过基因治疗恢复了视力。通过非侵入性的多模态神经影像学方法，我们证实了基因治疗可逆转失明，加强了大脑中视觉通路的结构可塑性。
研究数据显示，与LCA患者未经治疗的眼睛视觉通路相比，接受携带治疗基因载体注射治疗的眼睛的视网膜位点，其相应的视网膜纤维发生改善并正常化。基因治疗后，接受治疗的眼睛的初级视觉通路（如 geniculostriate纤维）似乎与视力正常对照组的相应通路相似，而未经处理的视网膜的视觉通路则持续恶化。
我们的研究结果表明，通过基因治疗视觉体验得以加强，这可能是接受基因治疗的LCA患者眼睛的视觉通路中突触连接得以重组和成熟的原因。眼睛与大脑的相互作用确保了经基因治疗后的LCA患者其长期视觉功能的改善及维持。
原始出处：
Ashtari M, Zhang H, Cook PA, Cyckowski LL, Shindler KS, Marshall KA, Aravand P, Vossough A, Gee JC, Maguire AM, Baker CI, Bennett J.Plasticity of the human visual system after retinal gene therapy in patients with Leber’s congenital amaurosis.Sci Transl Med. 2015 Jul 15;7(296):296ra110. doi: 10.1126/scitranslmed.aaa8791.
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