Blood：AG-348可以增强丙酮酸激酶缺陷患者红细胞的丙酮酸激酶活性。
2017-08-01 qinqiyun MedSci原创
丙酮酸（PK）缺陷是一种罕见的基因疾病，引发慢性溶血性贫血。目前还没有PK缺陷的靶向治疗方法。AG-348是一种小分子变构激活剂，可以激活野生红细胞丙酮酸激酶和与溶血性贫血相关的突变酶。本文中，作者详细介绍AG-348，一种PK的变构激活剂，目前正在进行治疗PK缺陷的临床试验。AG-348可以提高野生型和PK突变酶以及体外培养的患者红细胞的PK激酶活性。研究结果表明AG-348可能具有恢复PK缺陷
丙酮酸（PK）缺陷是一种罕见的基因疾病，引发慢性溶血性贫血。目前还没有PK缺陷的靶向治疗方法。
AG-348是一种小分子变构激活剂，可以激活野生红细胞丙酮酸激酶和与溶血性贫血相关的突变酶。
本文中，作者详细介绍AG-348，一种PK的变构激活剂，目前正在进行治疗PK缺陷的临床试验。
AG-348可以提高野生型和PK突变酶以及体外培养的患者红细胞的PK激酶活性。
研究结果表明AG-348可能具有恢复PK缺陷患者的糖酵解途径活性的潜能。
原始出处：
Charles Kung，Jeff Hixon，et al.AG-348 enhances pyruvate kinase activity in red blood cells from patients with pyruvate kinase deficiency.Blood 2017.doi： https：//doi.org/10.1182/blood-2016-11-753525.
本文系梅斯医学（MedSci）原创编译整理，转载需授权！
小提示：本篇资讯需要登录阅读，点击跳转登录
版权声明：
本网站所有内容来源注明为“梅斯医学”或“MedSci原创”的文字、图片和音视频资料，版权均属于梅斯医学所有。非经授权，任何媒体、网站或个人不得转载，授权转载时须注明来源为“梅斯医学”。其它来源的文章系转载文章，或“梅斯号”自媒体发布的文章，仅系出于传递更多信息之目的，本站仅负责审核内容合规，其内容不代表本站立场，本站不负责内容的准确性和版权。如果存在侵权、或不希望被转载的媒体或个人可与我们联系，我们将立即进行删除处理。
在此留言
本网站所有内容来源注明为“梅斯医学”或“MedSci原创”的文字、图片和音视频资料，版权均属于梅斯医学所有。非经授权，任何媒体、网站或个人不得转载，授权转载时须注明来源为“梅斯医学”。其它来源的文章系转载文章，或“梅斯号”自媒体发布的文章，仅系出于传递更多信息之目的，本站仅负责审核内容合规，其内容不代表本站立场，本站不负责内容的准确性和版权。如果存在侵权、或不希望被转载的媒体或个人可与我们联系，我们将立即进行删除处理。
在此留言
#丙酮酸激酶#
33
#AG-348#
33
#红细胞#
38
#激酶#
39
学习，学习发展
87
henhao
78