诺华的天价基因疗法Zolgensma，在欧洲获批治疗脊柱性肌肉萎缩症
2020-05-20 MedSci原创 MedSci原创
一年前，Zolgensma在美国获得批准，成为世界上最昂贵的药物，每位患者的价格为210万美元。
诺华公司的基因疗法Zolgensma（onasemnogene abeparvovec）获得了欧洲EMA有条件的批准，用于治疗1型脊柱性肌肉萎缩症（SMA）（疾病最严重形式）患者，以及具有三个SMN2基因拷贝的SMA患者。
一年前，Zolgensma在美国获得批准，成为世界上最昂贵的药物，每位患者的价格为210万美元，三月份在日本也获批，价格被下调至155万美元。
去年该药物的销售额达到3.61亿美元，在今年第一季度又增加了1.70亿美元。GlobalData预测Zolgensma最高销售额将达到每年25亿美元。
在欧洲，每年约有550-600名婴儿患有SMA，会导致运动神经元快速且不可逆转的丧失，影响肌肉功能并引起呼吸、吞咽和运动问题。SMA是一种毁灭性疾病，在最严重的情况下，婴儿的预期寿命仅为两年多一点。
Zolgensma令人兴奋的地方在于它作为SMA的一次性疗法，随着时间的推移，既可以改善SMA患者的临床疗效，又可以降低整体护理费用。
原始出处：
http://www.pmlive.com/pharma_news/novartis_claims_eu_approval_for_sma_gene_therapy_zolgensma_1340543
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