天津血液肿瘤高峰论坛：肖志坚教授：骨髓增殖性肿瘤靶向治疗进展
2017-11-07 佚名 ioncology
2017年11月3日，第四届天津血液肿瘤高峰论坛在天津市肿瘤医院隆重召开。本次论坛邀请到了国内众多血液肿瘤学著名专家，共同探讨恶性血液肿瘤的诊治及研究进展。其中骨髓增殖性肿瘤（MPN）的诊疗进展是热议话题，《肿瘤了望》极为荣幸地邀请到了中国医学科学院血液病研究所的肖志坚教授，介绍了MPN靶向治疗的相关进展。
2017年11月3日，第四届天津血液肿瘤高峰论坛在天津市肿瘤医院隆重召开。本次论坛邀请到了国内众多血液肿瘤学著名专家，共同探讨恶性血液肿瘤的诊治及研究进展。其中骨髓增殖性肿瘤（MPN）的诊疗进展是热议话题，《肿瘤瞭望》极为荣幸地邀请到了中国医学科学院血液病研究所的肖志坚教授，介绍了MPN靶向治疗的相关进展。现将其整理成文，以供读者参考。
《肿瘤瞭望》：芦可替尼在中国的上市为MPN患者带来了惠利，除此之外，还有哪些新型靶向治疗药物具有发展前景呢？
肖志坚教授：在骨髓增殖性肿瘤（MPN）的靶向药物方面，目前在中国成功上市的只有芦可替尼。除此之外，其它的JAK2抑制剂正在进行3期临床试验，比如PAC及其它JAK2抑制剂。其临床试验主要针对于芦可替尼耐药或者不耐受的MPN患者。
肖志坚教授：这是错误的观点。诚然，分子生物学在MPN的诊断中占据了最重要的地位。但是，骨髓形态学在MPN患者的骨髓病理分析方面仍具有不可替代的地位。因此，其在MPN中的诊断地位不降反升，它得益于MPN骨髓病理的标准化分析。值得注意的是，在去年更新的WHO版MPN诊断标准中，骨髓病理诊断已然从次要诊断标准上升为主要诊断标准。
《肿瘤瞭望》：MPN转化为白血病后，其治疗与原发性白血病的治疗有何异同？JAK1/2抑制剂等靶向药物在其治疗中是否有联合应用价值？
肖志坚教授：由MPN转化的急性髓系白血病（AML）与原发性急性髓系白血病（AML）比较而言，其在分子学机制（克隆演变等）方面存在较大的差异，因此，两种AML对于化疗的疗效也相差较大。目前，由MPN转化的急性白血病尚无统一的标准治疗方案，其疗效及预后普遍较差。总体而言，从当前的研究情况来看，化疗联合JAK1/2抑制剂在MPN转化性白血病中是可以应用的。
《肿瘤瞭望》：MDS/MPN-U是一类怎样的疾病？其与MPN怎样鉴别？
肖志坚教授：在2001年WHO版的诊断分型标准中，MDS/MPN可分为：
1. 慢性粒单核细胞白血病（CMML）
2. 不典型的髓系细胞白血病（aCML）
3.幼年性慢性粒单核细胞白血病
4.骨髓增生异常综合征/骨髓增殖性急病—不能分型（MDS/MPN-U）
从整体上而言，MDS/MPN-U需要符合MDS/MPN的一些特性，比如MDS具有一系或者一系以上的病态造血，MPN具有骨髓过度增殖。因此，MDS/MPN-U应当同时具有病态造血与过度增殖的特点，但是其又无法划分为以上的具体分类标准中去。
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