基因治疗临床研究及其伦理问题

1989 年，美国南加州大学科学家W. F. Anderson 等的“严重联合免疫缺陷症（ADA-SCID）”临床方案得到批准，1990 年9月，4 岁女童埃文斯成为首例人类基因治疗受试者。2 年后埃文斯血液内T 细胞的数量接近正常水平，且ADA 基因表达良好[6]。1991 年， 中国复旦大学的薛京伦率先在亚洲开展对血友病基因治疗临床试验。1992 年，意大利开展了欧洲首例ADA 基因治疗方案。2003 年，人类针对神经系统疾病（帕金森病）的基因治疗临床研究在纽约开展。2009 年9 月，美国研究人员成功进行了猿猴基因治疗实验，为人类色盲患者带来福音。在人类开展基因治疗的前10 年间，共有387 个方案进入临床试验；至2009 年3 月，全球共开展1537 项基因治疗临床试验[7]。值得一提的是，2003年人类首例商业化基因治疗产品“重组Ad-p53 腺病毒注射液”在中国深圳诞生，2005 年基于基因治疗的药品H-101 在中国成功上市[8]。当前，中国初步形成了北京、上海两大研究基地，在遗传病、肿瘤、神经系统疾病及细胞因子基因治疗的临床前研究取得了一定成绩，成功开发了20 多种基因工程药物和疫苗。
临床研究并非一帆风顺。1999 年，美国18 岁青年Gelsinger 在一次基因治疗临床试验中不幸死亡，震惊了科技界。随后，各国对基因治疗临床试验的资助大幅减少，临床试验数量增长的势头也受到较大遏制。2002 年，法国2 个患病女孩在复合性免疫缺陷症（SCID）基因治疗临床试验中，被怀疑得了白血病。这些严重不良事件重创了人们对基因治疗的信心，此后基因治疗研究进入一个低谷。2007 年，36 岁的美国人Jolee Mohr 在芝加哥大学医学中心接受基因治疗时又意外死亡。尽管目前基因治疗临床试验结果远低于人们的预期，但这并不意味着失败，而是反映了人类认识是螺旋上升的。近年来，在各国政府和生物技术公司的推动下，基因治疗临床试验又恢复了昔日之活跃。
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