Lancet：Ataluren用于杜氏肌营养不良的治疗
2017-07-18 zhangfan MedSci原创
研究发现，大部分杜氏肌营养不良症患者接受Ataluren治疗后症状无显著改善，但对于基线6MWD测试成绩300-400m之间的患者，治疗显示出显著的效果。基于6MWD的患者分层是预测患者治疗受益的有效途径，未来的研究将集中于患者的个性化治疗开展
杜氏肌营养不良症(DMD)是一种严重、进展性、罕见的神经肌肉X连锁隐性疾病。该疾病的根本原因是抗肌萎缩蛋白缺乏，近日研究人员考察了抗肌萎缩蛋白蛋白恢复疗法——Ataluren的疗效和安全性。
这是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照III期研究。在18个国家的54个中心开展。7-16岁无义突变的DMD男童参与，患儿基线6分钟步行测试(6MWD)在150米以上，年龄和身高预测较正常值低80%。患者随机接受40mg/kg的Ataluren，每天3次或安慰剂。研究根据年龄、皮质类固醇治疗时间以及基线6MWD成绩分层。主要终点是治疗48周后得到6MWD变化。研究依据基线6MWD进行亚组分析以反映超过1年的疾病进展预期收益。
研究招募患者230人，Ataluren组115人，安慰剂115人。48周6MWD测试成绩，治疗组为-47.7m，安慰剂组为-60.7m(差异13.0m，95%，CI，-7.4-33.4)。亚组分析中，治疗组相对于对照组，基线6MWD小于300m的成绩差异为-7.7m，300-400m成绩差异为42.9m，超过400m的成绩差异为-9.5m。Ataluren具有良好的耐受性，大部分不良事件程度较轻。
研究发现，大部分杜氏肌营养不良症患者接受Ataluren治疗后症状无显著改善，但对于基线6MWD测试成绩300-400m之间的患者，治疗显示出显著的效果。基于6MWD的患者分层是预测患者治疗受益的有效途径，未来的研究将集中于患者的个性化治疗开展。
原始出处：
Prof Craig M McDonald et al. Ataluren in patients with nonsense mutation Duchenne muscular dystrophy (ACT DMD)： a multicentre， randomised， double-blind， placebo-controlled， phase 3 trial. Lancet. July 17 2017.
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21
不错的，学习了，谢谢分享！
58
学了。。。。。。。。。。。。
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