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Lancet:Ataluren用于杜氏肌营养不良的治疗

2017/7/18 作者:zhangfan   来源:MedSci原创 我要评论2
Tags: 杜氏肌营养不良  Ataluren  6MWD  
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杜氏肌营养不良症(DMD)是一种严重、进展性、罕见的神经肌肉X连锁隐性疾病。该疾病的根本原因是抗肌萎缩蛋白缺乏,近日研究人员考察了抗肌萎缩蛋白蛋白恢复疗法——Ataluren的疗效和安全性。

这是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照III期研究。在18个国家的54个中心开展。7-16岁无义突变的DMD男童参与,患儿基线6分钟步行测试(6MWD)在150米以上,年龄和身高预测较正常值低80%。患者随机接受40mg/kg的Ataluren,每天3次或安慰剂。研究根据年龄、皮质类固醇治疗时间以及基线6MWD成绩分层。主要终点是治疗48周后得到6MWD变化。研究依据基线6MWD进行亚组分析以反映超过1年的疾病进展预期收益。

研究招募患者230人,Ataluren组115人,安慰剂115人。48周6MWD测试成绩,治疗组为-47.7m,安慰剂组为-60.7m(差异13.0m,95%,CI,-7.4-33.4)。亚组分析中,治疗组相对于对照组,基线6MWD小于300m的成绩差异为-7.7m,300-400m成绩差异为42.9m,超过400m的成绩差异为-9.5m。Ataluren具有良好的耐受性,大部分不良事件程度较轻。

研究发现,大部分杜氏肌营养不良症患者接受Ataluren治疗后症状无显著改善,但对于基线6MWD测试成绩300-400m之间的患者,治疗显示出显著的效果。基于6MWD的患者分层是预测患者治疗受益的有效途径,未来的研究将集中于患者的个性化治疗开展。

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中医痴

不错的,学习了,谢谢分享!

(来自:梅斯医学APP)

2017/7/18 10:10:59 回复

135****7952平儿

学了。。。。。。。。。。。。

(来自:梅斯医学APP)

2017/7/18 9:06:46 回复

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