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APL-2获得FDA的孤儿药物认定用于治疗C3肾小球病

2018-12-22 作者:MedSci   来源:MedSci原创 我要评论1

Apellis是一家临床阶段的生物制药公司,专注于通过抑制补体系统开发治疗疾病的新型疗法,近日宣布其C3补体抑制剂APL-2已被FDA授予孤儿药物认定用于治疗C3肾小球病。C3肾小球病(C3G)是一类罕见的肾脏疾病,其补体系统的活动过度导致肾小球中C3的沉积。大约一半的C3G患者在诊断后的10年内进展为终末期肾病,并且没有经证实可以预防进展的疗法。

通过靶向C3,即所有三种补体途径(经典、凝集素和替代途径),Apellis认为APL-2有可能消除C3G的过度和不适当的C3激活,从而避免肾小球C3的沉积和进展肾病。Apellis目前正在对四种类型的肾小球疾病进行II期试验,其中涉及C3肾小球病、IgA肾病、原发性膜性肾病和狼疮性肾炎。FDA孤儿药物计划旨在加快用于治疗罕见疾病(在美国影响少于200,000人的疾病)的新药的审批。该指定为制药商提供开发和商业激励措施,包括七年的美国市场独占权、FDA临床研究设计的咨询、加速药物开发的潜力以及某些费用减免。


原始出处:

http://www.firstwordpharma.com/node/1613058#axzz5aJrWexZu

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lovetcm

很有价值的靶点

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2018-12-23 7:56:59 回复

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