医药专家：所有创新药进医保“不现实”，商保要担起责任
2017-10-30 梁嘉琳 健康点healthpoint
10月初，中央办办公厅、国务院办公厅印发《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》（以下简称“创新意见”）。为确保《创新意见》各项改革措施尽快顺利实施，国家食药监总局（CFDA）形成《药品管理法修正案》（草案征求意见稿）（以下简称“药品管理法征求意见稿”），并在10月23日公开征求意见。征求意见相关反馈信息提交截止日期为10月30日。
对中国医药创新支撑体系而言，尽管政策要素已经完备，那么市场要素还存在一大短板——中国的商业医疗保险不够强大，不足以与医保一道支撑患者对创新药支付能力的提升。
10月初，中央办办公厅、国务院办公厅印发《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》（以下简称“创新意见”）。为确保《创新意见》各项改革措施尽快顺利实施，国家食药监总局（CFDA）形成《药品管理法修正案》（草案征求意见稿）（以下简称“药品管理法征求意见稿”），并在10月23日公开征求意见。征求意见相关反馈信息提交截止日期为10月30日。
尽管本次修改征求意见期只有7天，且坚持“能不改则不改、能少改则少改”的总体思路，但CFDA在说明文件中仍透露出改革决心：“加快《药品管理法》全面修订工作进程，力争年底前将修订草案报送国务院法制办”。改革范围包括：药品全链条和全生命周期管理、监管措施细化；专利链接、专利期补偿等探索和试点工作，将按程序报请全国人大常委会授权。
十九大提出，深化医药卫生体制改革，健全药品供应保障制度。习近平总书记在2016年全国科技创新大会上指出，“我国很多重要专利药物市场绝大多数被国外公司占据，成为看病贵的主要原因之一”。
近日，健康点独家专访了中国医药创新促进会执行会长宋瑞霖。宋瑞霖预测，经过一段时间的努力，达标的原研药有望在3年内获批上市。对中国医药创新支撑体系而言，尽管政策要素已经完备，那么市场要素还存在一大短板——中国的商业医疗保险不够强大，不足以与医保一道支撑患者对创新药支付能力的提升。
上市再评价成原研药法定义务
健康点：《创新意见》印发之后，我们访谈过医药研发、生产等领域多位官员、专家，大家对加快新药上市的改革前景预期不一，有的高度乐观，有的谨慎乐观。您怎么看？
宋瑞霖：CFDA已经正式成为ICH（人用药品注册技术要求国际协调会议）成员。这意味着，中国药监部门需要执行ICH的技术规范，逐步认可ICH其他成员国的临床数据。现有技术管理、临床GCP原则都要相应进行调整，国外数据只要符合中国的规定，就有望得到中国药监部门的认可。这样一来，国外进口药品在中国申报就可以节约大量的临床时间。我预计，经过一段时间的努力，达标的进口专利药有望在3年内获批上市。
截至目前，纵观全球药品市场，76%的全球创新药，首次上市获批都是在美国。这些创新药在美国上市后，确定一个基准价格，再到其他国家上市后，制定可比价格。未来，中国创新药将与欧美发达国家实现“全球同步开发”、“全球同步临床试验”。如果一款专利药在中美两国同步提交申请，而且中国认可美国临床数据，甚至这款专利药有可能在中国率先上市。
健康点：中办、国办印发的《创新意见》，将临床试验机构资格认定从审批制改为备案制，“药品管理法征求意见稿”更是取消了针对药品经营企业的GSP认证、针对药品生产企业的GMP认证。与此同时，征求意见稿还强化了对药品上市后再评价的条款。有分析称，这强化了对药品全链条、全生命周期管理。您怎么看？
宋瑞霖：药品是“人命关天”的特殊商品，本来就应该进行全生命周期监管。药品从研发、临床试验到上市、临床使用，经过多个环节，面临多重风险。长期以来，由于法律规定没有切实得到实施，大部分企业觉得拿到上市批件就万事大吉了，只重视药品上市前的一、二、三期临床试验，认为上市后评价是一个额外成本，这种认识与我国目前药品市场特征有关。
在上市前的临床试验中，药物适应症、不良反应，都是小样本临床试验得出的结论，但在药品上市后，通过患者到医院看病开药，真实世界的用药人群的大样本会呈现更大的不确定性。如果药企无法有效防范风险，就会面临患者人身伤害、药品强制退市等严重后果，给社会、给药企带来重大损失。因此，药品使用环节也要处于监管之下，确保药品安全、有效，这就是全链条管理。
上市后评价，一般适用于创新药。相比而言，仿制药对标的原研药已经上市，该有的不良反应都已经明确了，因此，只要仿制药和原研药在质量、疗效上保持一致，进行上市后评价的需求就不大迫切。但是，对于创新药来说，上市后评价应当是一项法定义务。
药品上市后再评价是企业自身的责任。征求意见稿规定了“药品上市许可持有人应当主动开展药品再评价”的若干情形。但在企业自查之外，征求意见稿留了一个口子：“必要时，国务院药品监督管理部门可以直接组织开展药品再评价。”这意味着，CFDA可以根据法律授权，组织国家评价机构，或者第三方评价机构，对已上市药品进行再评价，这体现了事中、事后监管的强化。比如说，《创新意见》明确，“根据药品科学进步情况，对已上市药品注射剂进行再评价，力争用5至10年左右时间基本完成。”
专利补偿期限：国际惯例不超过5年
健康点：本次《药品管理法》属于专题修订，市场最关心的专利链接、专利期补偿等探索和试点工作，并没有在修订中体现。您对这两项新政有怎样的预期？
宋瑞霖：专利制度，是中国科技创新特别是医药创新的基石。我国需要在鼓励药品研发与降低药品价格中进行权衡。中办、国办《创新意见》的原话是：“探索建立药品专利链接制度”、“开展药品专利期限补偿制度试点”。因此，这两项专利新政，是在经全国人大特别授权，开展相关探索、试点工作并总结相关经验之后，才会列入《药品管理法》、《专利法》等上位法的修正案。
（新药专利链接制度，指的是药品注册申请人提交注册申请时，应说明涉及的相关专利及其权属状态，并在规定期限内告知相关药品专利权人。专利权存在纠纷的，当事人可以向法院起诉，期间不停止药品技术审评。对通过技术审评的药品，食品药品监管部门根据法院生效判决、裁定或调解书作出是否批准上市的决定；超过一定期限未取得生效判决、裁定或调解书的，食品药品监管部门可批准上市。）
健康点：《创新意见》指出，选择部分新药开展试点，对因临床试验和审评审批延误上市的时间，给予适当专利期限补偿。有人认为，这会造成“政策洼地”，影响统一、公平市场规则的实施。您怎么看？同时，产业界很关心，专利期限补偿上限定在多少年才合适？
宋瑞霖：大家可能感觉这么好的政策尽在部分地区试点施行会产生不公平，这是可以理解的。药品专利期限补偿制度的局部试点，是开辟一块试验田，以总结经验、防范风险，根据试点结果判断是否需要把地区经验推广到全国。所谓“政策洼地”的持续时间应当是短暂的。我个人认为，一般是选择若干个城市进行试点，条件成熟之后，再将该制度写入法律法规。这也体现了慎重负责的态度。
至于专利期限补偿上限，根据现有国际惯例，一般不超过5年。如果不按照国际惯例，就可能造成这样一种后果：某款药品在有的国家专利期限已满、专利失效了，但在另一些国家仍然享受独占权，这就不公平了。另外，药品上市之后实质市场独占权期限的总和，一般不超过15年。我认为，我国的药品专利延长期限基本上也应当在这一范围内。
医保价格谈判应改为“自动触发式”
健康点：今年7月，人社部更新了“国家基本医疗保险的药品目录”，关于医保目录动态调整的实施细则也在制定过程中。上一轮新药进医保的价格谈判，更多是围绕性价比，有专家称之为“医保1.0模式”，未来有哪些创新模式，可以综合考虑创新要价值？
宋瑞霖：医保目录更新，时隔8年才启动，这是中国新一轮医改过程中出现的特例，今后肯定不会这样。对于创新药的价格谈判，需要增加药物经济学、卫生技术评估的分析评价。医保希望买单的药，是质量上乘、价格合理的药，成本-效益分析（CEA）是“金标准”。今后，创新药进行上市后再评价，需要拿出真实世界证据（RWD），证明药物在真实使用环境下的疗效，以及合理的安全性、性价比。
我们希望，医保目录调整周期、节点，不是人为拍板决定的，也不是简单地确定一个时段，而是随着社会的发展和临床的需求而自动触发的。当临床出现迫切需求，医学专业团体、患者组织都可以向医保部门提出申请，符合规定的，就能自动触发价格谈判，这样才能真正做到“以患者为中心”，减少人为干预因素。
健康点：10月初，FDA成立了患者参与咨询委员会（Patient Engagement Advisory Committee，PEAC），召开第一次会议，并成立了新的患者事务（Patient Affairs，PA）团队。基于习近平总书记在十九大报告中提出的“以人民为中心”发展思想，是否需要加大患者在新药研发、生产、使用环节的参与度？
宋瑞霖：受历史传统观念影响，在中国，患者声音长期被忽视。患者声音更多通过临床医生予以反应。当我们探讨中国该用什么药时，应该更多倾听患者的渴望和需求。随着政策不断完善，不仅仅是放大患者的声音，还要让患者利益得到制度上的保障，让患者在创新药产业全链条中，发挥自己应有的作用。同时，我们需要从患者生存质量、心理需求、社会伦理的角度，加大患者教育力度。
所有创新药进医保“不现实”
健康点：有FDA资深评审专家表示，美国作为全球创新药强国，三大支柱分别是：专利制度、审批创新、支付体系。中国创新药支撑体系的“四梁八柱”分别是什么？
宋瑞霖：一是清晰的政策导向。
2015年8月，国务院印发《国务院关于改革药品医疗器械审评审批制度的意见》。2016年2月，国务院办公厅印发《国务院办公厅关于开展仿制药质量和疗效一致性评价的意见》。2017年2月，国务院印发《“十三五”国家药品安全规划》。
正如CFDA局长毕井泉所说的，这次中办、国办印发《创新意见》，是这两年审评审批制度改革经验的全面总结和深化，是党中央、国务院食品药品监管战略决策部署的集中体现。
二是完善的法律保障。美国医药工业有三大法案：
在专利许可制度方面，1980年，美国国会通过了《贝赫-多尔法案》(Bayh-Dole Act)。2015年，中国也颁布了《科技成果转化法》，鼓励科技成果转化为产品，把专利转让收益让渡给研发机构。
在专利保护和鼓励仿制药方面，1984 年，美国国会通过了《药品价格竞争与专利期补偿法案》(Drug Price Competition and Patent Term Restoration Act，，俗称Hatch-Waxman法案），该法案允许仿制药利用专利技术，在专利期内进行仿制，只要该仿制药不上市，不侵犯原研药的市场收益权。这一法案出台之后，美国的创新药水平大幅提高，仿制药占医生处方的比重也从1984年的12%，上升到2016年的89%。这方面，中办、国办近日印发的《创新意见》已经通过专利链接、专利期补偿制度予以体现。
在审批提速方面，1992年，美国国会通过了《美国处方药使用者收费法案》(Prescription Drug User Fee Act，俗称PDUFA法案)，按照“使用者付费”的原则，使得美国药监局（FDA）能够从那些申请企业收取相应的费用，用以支持药品审评工作，推动美国成为全球药品审批效率最高的国家。2015年，《国务院关于改革药品医疗器械审评审批制度的意见》也规定，如企业自愿申请按与原研药品质量和疗效一致的新标准审批，可以设立绿色通道，按新的药品注册申请收费标准收费，加快审评审批。国家药品审评中心（CDE）工作人员从五年前的百十余人增加到600多人，未来还会持续增加，人员能力也持续提升。
健康点：对于从实验室到病床（From Bench to Bed）的转化医学链条，在上游的审评审批环节大幅加速之后，中游、下游需要“疏浚河道”，推进医疗、医药、医保“三医联动”，实现创新价值顺畅流动。您有什么好法子？
宋瑞霖：如果说，政策要素已经完备，那么市场要素还存在一大短板——中国的商业医疗保险不够强大；患者对创新药支付能力的提升，主要还是靠医保撑着。对此，最近印发的中办、国办《创新意见》已经明确，医疗保险药品目录动态调整机制，及时按规定将新药纳入基本医疗保险支付范围。这意味着，通过滚动式的医保目录调整，帮助更多创新药及时进入医保的支付窗口。
想让所有创新药都进医保，其实这是不现实的。对于提高创新药的可负担性，要让社会医疗保险、商业医疗保险承担不同的责任。社保承担的是基本医疗用药，商保承担的是水平更高、更个性化的服务。说句大白话，大力发展商保，就是让富人通过购买商保给穷人留出更多的医保份额，让富人为穷人买单。
欧美创新药发展的经验教训，值得我们借鉴。支撑美国创新药的，除了社会保障网，还有商业保险。相比美国，欧洲商业保险没有真正承担起中产阶级以上人群的药品支付需求，30年过去了，在创新药竞争力方面，欧洲的已经被美国甩到后面。
版权声明：
本网站所有内容来源注明为“梅斯医学”或“MedSci原创”的文字、图片和音视频资料，版权均属于梅斯医学所有。非经授权，任何媒体、网站或个人不得转载，授权转载时须注明来源为“梅斯医学”。其它来源的文章系转载文章，或“梅斯号”自媒体发布的文章，仅系出于传递更多信息之目的，本站仅负责审核内容合规，其内容不代表本站立场，本站不负责内容的准确性和版权。如果存在侵权、或不希望被转载的媒体或个人可与我们联系，我们将立即进行删除处理。
在此留言
本网站所有内容来源注明为“梅斯医学”或“MedSci原创”的文字、图片和音视频资料，版权均属于梅斯医学所有。非经授权，任何媒体、网站或个人不得转载，授权转载时须注明来源为“梅斯医学”。其它来源的文章系转载文章，或“梅斯号”自媒体发布的文章，仅系出于传递更多信息之目的，本站仅负责审核内容合规，其内容不代表本站立场，本站不负责内容的准确性和版权。如果存在侵权、或不希望被转载的媒体或个人可与我们联系，我们将立即进行删除处理。
在此留言
#商保#
38
#创新#
0
#医药#
20
学习学习.继续关注
59