Nat Genet:CRISPR技术帮助发现治疗渐冻人症的新靶点
2018-03-13 药明康德 药明康德
肌萎缩侧索硬化病 (amytrophic lateral sclerosis,ALS) 俗称渐冻人症,是一种渐进并致命的神经退行性疾病。患者由于运动神经元的逐步死亡,导致肌肉功能退化,像刷牙、说话甚至呼吸这样简单的肌肉运动都最终无法进行。在患者大脑中出现的异常蛋白沉积是ALS的重要标志之一,但是科学家们并不清楚这些蛋白沉积如何导致神经元的死亡。日前,斯坦福大学 (Stanford Universi
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