治疗儿童罕见病新药雅美罗提前4年获批上市

全身型幼年特发性关节炎（sJIA）是一种自身免疫性疾病，是幼年特发性关节炎（JIA）中最严重的一种亚型，严重影响儿童的生长发育，致残率和死亡率都很高。sJIA一般在16岁前发病，发病高峰集中在5-7岁，其发病率约为万分之一。参照国际标准，属于罕见病，我国目前约有15000名sJIA患儿。

11月29日，上海罗氏制药有限公司宣布，根据国家食品药品监督管理总局药品审评中新的技术审评结果，罗氏集团旗下治疗关节炎的生物制剂雅美罗又有一个新的适应症“全身型幼年特发性关节炎”获得免三期临床试验优先批准。雅美罗由此成为了中国目前首个获批用于治疗sJIA的生物制剂。

此次雅美罗sJIA适应症能够获得国家食品药品监督管理总局的优先审评程序，并免除中国III期注册临床研究，是国家食品药品监督管理总局针对儿童用药严重缺乏，积极配合国家现行政策，鼓励增加儿童用药品种的成果。在国家、政府、医生及企业的各方努力下，将为中国sJIA患儿带来福音。

中国医师协会儿科风湿免疫学委员会副主委、深圳儿童医院李永柏教授表示：“此次国家食药监总局对sJIA药品的免三期临床试验优先审批，让雅美罗sJIA新适应症上市至少提前了4年。这个决策切实考虑到了患者和医生的迫切需求，彰显了我国药品审批流程的巨大进步，也让我们对国家医药卫生体制的改革更加充满信心。”

中华儿科学会委员、北京儿童医院风湿免疫科主任李彩凤教授介绍，sJIA具体发病原因尚不明确，遗传、感染、自身免疫等原因都可能导致sJIA。典型的sJIA表现为发热、皮疹及关节炎三联征，并常常有全身多系统多脏器受累。部分sJIA患者治疗非常困难，需要较长时间或反复应用肾上腺皮质激素来控制炎症，药物的副作用较大但疾病却不能完全有效控制，在某些情况下可能发生巨噬细胞活化综合征的并发症，从而会危及生命。目前在国内尚无有效治疗药物，中国sJIA患儿诊疗现状不容乐观。

中华医学会儿科分会常委、北京协和医院儿科主任宋红梅教授表示：“当前在发达国家使用生物制剂治疗sJIA已经较为普遍，在全球关键性研究Tender中，大量临床数据充分证实雅美罗在sJIA患儿中的效果和安全情况。下一步医学界应该进一步规范对sJIA的诊治，切实帮助患儿减轻病痛。”作为白介素6受体（IL-6R）单克隆抗体，雅美罗是全球首个获批治疗sJIA的生物制剂。自2008年以来已分别在日本、美国和欧洲相继上市。专家呼吁，为了切实让患儿都能够得到有效治疗，建议国家考虑将治疗sJIA生物制剂纳入医保名录。

上海罗氏制药有限公司总经理周虹女士表示：雅美罗sJIA在中国通过先批上市后，罗氏还会通过跟广大医院的合作，获取更多的临床数据，进一步指导其在中国sJIA患者的临床实践，惠及更多中国sJIA患儿。