Neurotherapeutics：帕金森治疗新发现
2014-10-14 佚名 生物谷
来自加州大学洛杉矶分校的新研究发现，一种治疗另外一种疾病的药物，能有助延缓帕金森病小鼠的疾病进展。 发表在杂志Neurotherapeutics上的研究表明，该药AT2101起初用于治疗Gaucher 病，但新研究发现其能改善运动功能，阻断大脑炎症和降低α-突触核蛋白水平。 虽然帕金森的确切发病原理是未知的，但已被发现在帕金森氏症患者大脑中α-突触核蛋白有积累。该蛋白被认为能破坏大脑中生成
来自加州大学洛杉矶分校的新研究发现，一种治疗另外一种疾病的药物，能有助延缓帕金森病小鼠的疾病进展。
发表在杂志Neurotherapeutics上的研究表明，该药AT2101起初用于治疗Gaucher 病，但新研究发现其能改善运动功能，阻断大脑炎症和降低α-突触核蛋白水平。
虽然帕金森的确切发病原理是未知的，但已被发现在帕金森氏症患者大脑中α-突触核蛋白有积累。该蛋白被认为能破坏大脑中生成多巴胺的神经元，多巴胺神经递质有助于调节许多功能包括移动和协调，而多巴胺缺乏症与帕金森氏症有关。
Gaucher病是一种罕见的遗传性疾病，患者机体不能产生足够的β-葡糖脑苷脂酶或GCase酶。研究人员在寻求能够提高人们患帕金森氏风险的遗传因素过程中，已经确定了Gaucher病和帕金森氏症之间可能有着密切的关系，而两者之间的相关性正是因为GCase基因的存在。这种基因的突变会导致大脑中GCase活性下降，后者已被认为是治疗帕金森的遗传危险因素，但多数帕金森氏患者不携带突变Gaucher基因。
这项研究是首次在帕金森氏病小鼠模型中利用治疗Gaucher病的化合物进行测试，实验结果证明其是有效的。在此项研究中，研究人员使用基因改造小鼠，使得小鼠能生成过多的α-突触核蛋白，随着时间的推移，小鼠出现类似于人类帕金森氏的症状。而小鼠受到AT2101治疗4个月后，小鼠的类似帕金森症状得到改善。
研究人员还发现，即使小鼠没有携带Gaucher基因突变体的情况下，AT2101也可有效治疗帕金森氏小鼠，表明该化合物可能对更广泛的帕金森氏人群临床治疗有效果。
原始出处
Richter F1, Fleming SM, Watson M, Lemesre V, Pellegrino L, Ranes B, Zhu C, Mortazavi F, Mulligan CK, Sioshansi PC, Hean S, De La Rosa K, Khanna R, Flanagan J, Lockhart DJ, Wustman BA, Clark SW, Chesselet MF.A GCase Chaperone Improves Motor Function in a Mouse Model of Synucleinopathy.Neurotherapeutics. 2014 Jul 20
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