NEJM：Selpercatinib用于RET突变甲状腺髓样癌的治疗
2020-08-27 MedSci原创 MedSci原创
Selpercatinib对RET突变型甲状腺髓样癌患者具有持久的疗效
70%的甲状腺髓样癌患者会携带RET突变，而其他甲状腺癌患者中RET融合突变的比例较低，近日研究人员考察了选择性RET抑制剂Selpercatinib治疗的有效性和安全性。
本次研究为RET突变型甲状腺髓样癌患者参与的I-II期试验，不限制患者是否有Vandetanib或Cabozantinib治疗史，也不限制其他RET融合阳性甲状腺癌治疗史。研究的主要终点是客观应答率，包括完全或部分应答。次要终点包括反应持续时间、无进展生存和安全性。
在55名先前接受过Vandetanib和或Cabozantinib治疗的RET突变型髓样甲状腺癌患者中，接受Selpercatinib治疗的应答率为69%，1年无进展生存率为82%。88例先前未接受过Vandetanib或 Cabozantinib治疗的RET突变型甲状腺髓样癌患者中，Selpercatinib治疗应答率为73%，1年无进展生存率为92%。 19例先前接受过其他治疗的RET融合阳性甲状腺癌患者中，Selpercatinib治疗应答率为79%，1年无进展生存率为64%。
Selpercatinib治疗最常见的3级或更高级别不良事件是高血压（21%）、丙氨酸转氨酶水平升高（11%）、天冬氨酸转氨酶水平升高（9%）、低钠血症（8%）和腹泻（6%）。531名患者中，有12名（2%）因药物相关不良事件而停用Selpercatinib。
研究认为，Selpercatinib对RET突变型甲状腺髓样癌患者具有持久的疗效。
原始出处：
Lori J. Wirth et al. Efficacy of Selpercatinib in RET-Altered Thyroid Cancers. N Engl J Med， August 27， 2020.
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顶刊就是顶刊，谢谢梅斯带来这么高水平的研究报道，我们科里同事经常看梅斯，分享梅斯上的信息
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