2023 NICE 高度专业化的技术指南：用于治疗症状前脊髓性肌萎缩症的 Onasemnogene abeparvovec【HST24】

2023-04-19 英国国家卫生与临床优化研究所 NICE官网发表于安徽省

关于 onasemnogene abeparvovec (Zolgensma) 治疗 12 个月及以下婴儿症状前脊髓性肌萎缩症的循证建议。

中文标题：

英文标题：

Onasemnogene abeparvovec for treating presymptomatic spinal muscular atrophy

发布机构：

英国国家卫生与临床优化研究所

发布日期：

2023-04-19

简要介绍：

SMA是一种罕见的遗传性疾病。如果有兄弟姐妹被诊断出患有SMA，少数儿童在症状出现之前就被使用基因测试诊断出患有SMA。如果不进行治疗，无症状SMA将发展成几种类型的SMA之一，其严重程度和症状各不相同。对于无症状SMA，目前还没有常规的治疗方法可供NHS使用。如果无症状SMA发展成1型SMA，在某些情况下，onasemnogene abeparvovec是一种可用的治疗方案。

相关资料下载：

GetToolGuiderByIdResponse(projectId=1, id=181061c003096331, title=2023 NICE 高度专业化的技术指南：用于治疗症状前脊髓性肌萎缩症的 Onasemnogene abeparvovec【HST24】, enTitle=Onasemnogene abeparvovec for treating presymptomatic spinal muscular atrophy, guiderFrom=NICE官网, authorId=0, author=, summary=关于 onasemnogene abeparvovec (Zolgensma) 治疗 12 个月及以下婴儿症状前脊髓性肌萎缩症的循证建议。, cover=https://img.medsci.cn/Random/doctor-is-working-at-the-hospital-PTE4SCK.jpg, journalId=0, articlesId=null, associationId=85, associationName=英国国家卫生与临床优化研究所, associationIntro=英国国家卫生与临床优化研究所（NICE，National Institute for Health and Clinical Excellence）是NHS的组织，设在伦敦和曼彻斯特。NICE成立于1999年4月1日，目标是确保每个英格兰和威尔士人平等享有NHS医疗的机会。NICE制定指南，设定质量标准，管理国家数据库，为NHS、当地权威部门和其他组织提供指南。, copyright=0, guiderPublishedTime=Wed Apr 19 00:00:00 CST 2023, originalUrl=, linkOutUrl=, content=<p class="lead" style="color: #0e0e0e;">SMA是一种罕见的遗传性疾病。如果有兄弟姐妹被诊断出患有SMA，少数儿童在症状出现之前就被使用基因测试诊断出患有SMA。如果不进行治疗，无症状SMA将发展成几种类型的SMA之一，其严重程度和症状各不相同。对于无症状SMA，目前还没有常规的治疗方法可供NHS使用。如果无症状SMA发展成1型SMA，在某些情况下，onasemnogene abeparvovec是一种可用的治疗方案。</p>, tagList=[TagDto(tagId=20393, tagName=脊髓性肌萎缩症), TagDto(tagId=116398, tagName=onasemnogene abeparvovec), TagDto(tagId=474448, tagName=症状前脊髓性肌萎缩症)], categoryList=[CategoryDto(categoryId=17, categoryName=神经科, tenant=100), CategoryDto(categoryId=18, categoryName=儿科, tenant=100), CategoryDto(categoryId=85, categoryName=指南&解读, tenant=100), CategoryDto(categoryId=21100, categoryName=达仁堂循证e学界, tenant=100)], articleKeywordId=20393, articleKeyword=脊髓性肌萎缩症, articleKeywordNum=6, guiderKeywordId=20393, guiderKeyword=脊髓性肌萎缩症, guiderKeywordNum=6, haveAttachments=1, attachmentList=null, guiderType=0, guiderArea=指南, guiderLanguage=1, guiderRegion=2, opened=0, paymentType=, paymentAmount=10, recommend=0, recommendEndTime=null, sticky=0, stickyEndTime=null, allHits=3724, appHits=13, showAppHits=0, pcHits=89, showPcHits=3709, likes=0, shares=3, comments=0, approvalStatus=1, publishedTime=Fri Apr 21 12:39:00 CST 2023, publishedTimeString=2023-04-19, pcVisible=1, appVisible=1, editorId=0, editor=FUNNYMAN, waterMark=0, formatted=0, memberCards=[], isPrivilege=0, deleted=0, version=4, createdBy=null, createdName=FUNNYMAN, createdTime=Wed Apr 19 10:44:49 CST 2023, updatedBy=2427819, updatedName=梁丽玲, updatedTime=Mon Jan 01 08:11:38 CST 2024, courseDetails=[], otherVersionGuiders=[], isGuiderMember=false, ipAttribution=安徽省, attachmentFileNameList=[AttachmentFileName(sort=1, fileName=2023 NICE 高度专业化的技术指南：用于治疗症状前脊髓性肌萎缩症的 Onasemnogene abeparvovec【HST24】.pdf)])

2023 NICE 高度专业化的技术指南：用于治疗症状前脊髓性肌萎缩症的 Onasemnogene abeparvovec【HST24】.pdf

下载请点击：

评论区 (0)

#插入话题

插入图片

下载梅斯医学APP，方便讨论，随时阅读！立即前往下载 >>

内科

外科

专科科室

热点

按科室浏览

临床工具

科研工具

其他工具

科研数智化

真实世界研究解决方案

数字化学术传播解决方案

其它

神经科指南

2023 NICE 高度专业化的技术指南：用于治疗症状前脊髓性肌萎缩症的 Onasemnogene abeparvovec【HST24】

相关指南

拓展阅读

科室

工具

服务