J Control Release：mRNA疫苗迎来黎明，我们准备好了吗？

近几十年来mRNA疫苗的发展与技术突破，为其在COVID-19大流行期间的快速崛起奠定了基础。在COVID-19全球爆发不到一年的时间里，已有两种基于mRNA的疫苗BNT162b2和mRNA-1273

“E药世界”公众号 - mRNA疫苗 - 2021-06-28

柳达：罕见病与孤儿药是行业范式转移的必由之路，将为人类健康作出巨大贡献

蔻德罕见病中心创始人主任黄如方也在把科研人员、患者、药企三方资源通过基金会进行整合，发挥各自专业所长，降低罕见病药物研发成本、提高效率。

深究科学 ID: deepscience - 孤儿药，罕见药 - 2023-03-04

转甲状腺素蛋白心脏淀粉样变（ATTR-CA）：症状与体征，流行病学，病因，诊断与治疗

转甲状腺素蛋白心脏淀粉样变（transthyretin cardiac amyloidosis，ATTR-CA），也称为ATTR-CM，属浸润性心肌病变，是除免疫球蛋白轻链心脏淀粉样变（immunog

MedSci原创 - 转甲状腺素蛋白心脏淀粉样变 - 2023-09-25

FDA 2019：批准45款新药，9款生物类似药

美国FDA的药物评估与研究中心（CDER）已经批准42款新药，9款生物类似药，3款在路上，而生物制品评估与研究中心（CBER）也批准了诺华公司的基因疗法Zolgensma和首款登革热疫苗。另外还有3款新药的PDUFA时间在12月，预计2019年将有45款新药获得FDA批准。相较于2017年和2018年，2019年会是FDA批准新药数量最低的一年，但质量不差，比如Skyrizi、Zolgensm

MedSci - FDA，新药 - 2019-12-24

诺奖的背后：基因编辑发展史上的幕后英雄和未来发展，是魔剪还是魔鬼？！

今天，Jennifer Doudna和Emmanuelle Charpentier获得2020年诺贝尔化学奖，被很多人认为实至名归，张锋再次错过大奖，虽然有争议，但是，总的来说，理论创新是第一位的，行

MedSci原创 - 基因治疗，基因编辑 - 2020-10-07