Blood：BAX 335基因疗法有望攻克B型血友病
通过将功能性人F9基因（编码凝血因子IX）转入肝细胞中，基因疗法有可能将B型血友病患者的治疗性凝血因子IX（FIX）水平维持在正常水平。
MedSci原创 - B型血友病，BAX 335基因疗法，F9基因 - 2020-10-19
NEJM：基因治疗成功用于B型血友病
MedSci提示： 基因疗法对于众多疾病都有疗效，如肿瘤，遗传性疾病，将来还可能在退行性疾病，感染性疾病中大展手脚。然而基因疗法存在很多缺陷，如外源性基因是否有害？以及外源性基因会不会在机体产生免疫或被清除？以及选择什么样的载体最合适？什么样的载体更安全，都是需要考量的。例如，如果希望这种基因是一过性表达（如机体正常后，便不希望它再表达），可以选择腺病毒载体；如果
血友病，基因治疗 - 2011-12-12
FDA批准Shire血友病药物新增加适应症
12月27日，Shire公告称FDA批准了公司半衰期延长的重组人凝血因子VIII（rFVIII）药物ADYNOVATE（聚乙二醇化重组抗血友病因子），扩大适应症用于12岁及以下A型血友病患儿的治疗，同时批准了该药用于A型血友病成人及儿童患者的围手术期治疗。Adynovate是基于Shire已收购资产百特公司已上市产品ADVATE（重组抗血友病因子）开发得到，Adynovate是ADVATE的长效版
新浪医药 - FDA，血友病 - 2016-12-30
A型血友病，Efanesoctocog alfa被FDA授予“快速通道资格”
近日，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予efanesoctocog alfa治疗A型血友病的“快速通道资格”（FTD）。
MedSci原创 - A型血友病，Efanesoctocog alfa - 2021-02-21
世界血友病日 关注血友病患者儿童期规范治疗
健康指南 在日前北京血友之家罕见病关爱中心举办“相互支撑 共建家园”的世界血友病日公益纪念活动上,专家指出血友病的治疗关键是早期持续性规范治疗同时呼吁自我治疗、按需治疗。血友病作为一种遗传性疾病，由于先天缺乏凝血因子，仅靠自身机能出血难以控制，严重情形下甚至有性命之忧。
科技日报 - 血友病，儿童期，规范化治疗 - 2015-04-17
Octapharma在2018年世界血友病联盟会议上展示Nuwiq对A型血友病患者的益处
Octapharma近日宣布，最近在英国格拉斯哥举行的世界血友病联盟（WFH）大会上介绍了有关Nuwiq对A型血友病患者益处的最新数据
MedSci原创 - 血友病，Octapharma，Nuwiq - 2018-05-29
ICER评估Roctavian和EtranaDez基因疗法治疗A型和B型血友病
临床和经济评论研究所 (ICER) 宣布将评估EtranaDez（etranacogene dezaparvovec）治疗 B 型血友病的临床有效性和价值。
MedSci原创 - 血友病，A型血友病，EtranaDez，Roctavian - 2022-05-07
中国首个血友病援助平台“血友援助之家”成立
与会嘉宾为“血友援助之家”揭牌 摄影 李星杰 3月19日下午，我国首个由媒体和公益组织共同发起的血友病援助平台——“血友援助之家”在北京成立并揭牌。活动发起方代表中国科学报社党委书记、医学科学报社社长刘峰松，北京血友之家罕见病关爱中心理事长关涛，中国医学科学院北京协和医院护理专家李魁星，中国医学科学院血液病医院血液内科专家薛峰，上海交通大学医学院附属瑞金医院检验科专家戴菁
科学网 - 血友病，血友援助之家，医学科学报，关涛 - 2016-03-21
基因疗法有望攻克B型血友病，年出血率降低98%
累计随访超过18个患者年（5至121周）后，所有正在参与在研新药SPK-9001的1/2期临床试验的15名中度至重度B型血友病患者已经停止了常规输注因子IX浓缩物。这些数据在世界血友病联合会（WFH）世界大会上公布。
药明康德 - 基因疗法有望攻克B型血友病，年出血率降低98% - 2018-05-23
Blood：如何治疗2B型血管性血友病
2B型血管性血友病（VWD）是一种常染色体显性遗传的出血性疾病，由血管假性血友病因子（VWF）结合血小板上的GPIb的能力增强所导致。虽然该疾病已被明确是由该单分子缺陷引起的，但现实中，2B型VWD在临床上具有异质性（即表现不统一），难以识别和管理。
MedSci原创 - 2B型血友病，VWF替代疗法，血小板减少，VWD突变 - 2018-02-01
FDA更新A型血友病基因疗法Roctavian的PDUFA目标行动日期
血友病A，也称为凝血因子VIII缺乏症或经典血友病，是一种X连锁遗传病，由凝血蛋白凝血因子VIII缺失或缺陷引起。虽然它是从父母传给孩子的，但大约三分之一的病例是由自发突变引起的，这是一种非遗传的新突
MedSci原创 - 基因治疗，血友病A，Roctavian - 2023-03-13
Blood：B型血友病治疗药物rIX-FP三期临床试验成功
B型血友病，尤其是中到严重的类型（低于5%因子FⅨ活性），会导致自发性出血，从而导致严重的关节炎，颅内、颈部咽喉或者胃肠道区域出血很可能危及生命。
MedSci原创 - 血友病 - 2016-04-10
有关KO血友病的药物问世：基因治疗药物Valrox有望上市
甲型血友病，也称凝血因子八（FVIII）缺乏症，以凝血因子VIII缺失或缺陷引起的遗传性疾病，目前缺少根本治疗手段。据美国疾病预防控制中心（CDC）的报道，在美国，每5,000例活产胎儿中就有1例胎儿患有该病，血友病患者总数约为20,000人。据全球血友病发病率的准确数据，估计全球有超过40万的血友病患者。重症甲型血友病患者经常会发生自发性且疼痛的肌肉或关节部位的出血，该人群约占甲型血友病患者总数
MedSci - 血友病，药物，基因治疗 - 2020-02-29
2011 中国儿童血友病诊疗建议
儿童血友病诊疗建议[J].中华儿科杂志,2011,49(3):193-195. - 2011-03-01
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