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因价格问题,英国NICE拒绝Akcea的反义寡链<font color="red">核苷酸</font>药物Waylivra上市

因价格问题,英国NICE拒绝Akcea的反义寡链核苷酸药物Waylivra上市

英国国家健康与护理卓越研究所(NICE)发布了评估咨询文件(ECD),拒绝将Waylivra(volanesorsen)用于治疗家族性小儿氯血症综合症(FCS)。

MedSci原创m - 英国NICE,Akcea,反义寡链核苷酸药物,Waylivra - 2020-01-03

Aesthet Surg J:高纯多<font color="red">核苷酸</font>治疗中重度痤疮疤痕的疗效

Aesthet Surg J:高纯多核苷酸治疗中重度痤疮疤痕的疗效

高纯技术多核苷酸(PN-HPT)是一种含有不同长度的DNA聚合物混合物的化合物。众多研究表明,PN-HPT可能会影响细胞的生长和细胞的活力

MedSci原创 - 核苷酸,痤疮疤痕 - 2021-09-20

FDA 行业指南草案:寡<font color="red">核苷酸</font>治疗药物开发的临床药理学考虑

FDA 行业指南草案:寡核苷酸治疗药物开发的临床药理学考虑

本指南根据《联邦食品、药品和化妆品法案》(21 USC 355)第 505 节和 21 CFR 第 312 和 314 部分为协助行业开发寡核苷酸疗法提供建议。具体而言,本指南代表 FDA 对某些评估

FDA官网 - 寡核苷酸 - 2022-07-07

Neurology:CRP和CRP基因单<font color="red">核苷酸</font>多态性均与卒中发生和再发相关

Neurology:CRP和CRP基因单核苷酸多态性均与卒中发生和再发相关

目的:调查缺血性脑卒中患者脑血管病的遗传因素及生物标志物的变化。方法:维生素干预预防脑卒中试验(VISP)是一项补充B族维生素预防再发性卒中,心肌梗死或死亡的随机,对照,临床试验。VISP收集基线时C反应性蛋白(CRP)、纤维蛋白原、肌酐、凝血酶原片段F1 +2、凝血酶抗凝血酶复合物,及治疗前的血浆血栓调节蛋白。对这些特征进行基因组范围内的关联扫描,并进行后续的复制分析。结果:研究者在检测VISP

MedSci原创 - C反应蛋白,单核苷酸多态性,生物标记物 - 2016-01-21

Nat Med:反义寡<font color="red">核苷酸</font>沉默FUS表达可治疗肌萎缩侧索硬化症

Nat Med:反义寡核苷酸沉默FUS表达可治疗肌萎缩侧索硬化症

在小鼠遗传和人类临床研究中,研究人员提供了支持FUS沉默作为FUS依赖性ALS和FTD治疗策略的证据。

MedSci原创 - 反义寡核苷酸,肌萎缩侧索硬化症,FUS - 2022-01-27

NEJM :ANGPTL3反义寡<font color="red">核苷酸</font>对心血管以及代谢有何影响?

NEJM :ANGPTL3反义寡核苷酸对心血管以及代谢有何影响?

近日,在医学权威杂志The NEW ENGLAND JOURNAL of MEDICINE上发表了一篇研究文章,研究人员旨在探讨ANGPTL3反义寡核苷酸对心血管以及代谢的影响。

MedSci原创 - ANGPTL3,反义寡核苷酸,心血管,代谢 - 2017-07-20

Nature:开辟治疗之路:反义寡<font color="red">核苷酸</font>在蒂莫西综合征治疗中的突破

Nature:开辟治疗之路:反义寡核苷酸在蒂莫西综合征治疗中的突破

研究团队开发了一种基于反义寡核苷酸(Antisense Oligonucleotides, ASOs)的治疗策略,该策略能够有效降低8A剪接体的包含量,从而增强8剪接体的表达。

生物探索 - 反义寡核苷酸,蒂莫西综合征 - 2024-04-28

寡<font color="red">核苷酸</font>药物未来可期,日东电工再投资超2亿美金扩大生产

核苷酸药物未来可期,日东电工再投资超2亿美金扩大生产

这笔资金将用于搭建新建筑、新的原料药生产线以及帮助Avecia加速其工艺开发。

亿欧 - 寡核苷酸,美金,日东电工 - 2021-04-04

人类基因组自带抗病毒核糖<font color="red">核苷酸</font>

人类基因组自带抗病毒核糖核苷酸

至今为止,病毒感染仍然是公共卫生面临的主要挑战,增强对病毒生命周期过程的机理理解对于开发新的治疗策略是必要的。

MedSci原创 - 抗病毒 - 2018-06-23

ProQR宣布寡<font color="red">核苷酸</font>药物QR-421a进入临床试验阶段以治疗Usher综合征

ProQR宣布寡核苷酸药物QR-421a进入临床试验阶段以治疗Usher综合征

ProQR是一家致力于通过的变革性RNA药物治疗遗传性罕见疾病的生物技术公司,近日宣布美国食品和药物管理局(FDA)已批准其寡核苷酸药物QR-421a的研究性新药申请(IND)。

MedSci原创 - QR-421a,寡核苷酸药物,Usher综合征 - 2018-12-06

eClinicalMed:RNA寡<font color="red">核苷酸</font>STNM01二线治疗化疗难治性胰腺癌的疗效

eClinicalMed:RNA寡核苷酸STNM01二线治疗化疗难治性胰腺癌的疗效

局部注射STNM01作为联合二线治疗在不能切除的胰腺导管腺癌患者中的耐受性良好

MedSci原创 - 胰腺导管腺癌(PDAC),STNM01 - 2022-11-18

J Autoimmunity:用靶向淋巴细胞胞质蛋白2的反义寡<font color="red">核苷酸</font>调节T细胞活化

J Autoimmunity:用靶向淋巴细胞胞质蛋白2的反义寡核苷酸调节T细胞活化

该研究的数据提供了如何开发干扰不可成药靶标的免疫调节性反义寡核苷酸(ASO)的示例,并提出此类药物方式可用于治疗自身免疫性疾病。

MedSci原创 - 肥大细胞,反义核苷酸,淋巴细胞胞质蛋白2,T细胞活化 - 2022-08-15

IBD: 6-硫鸟嘌呤<font color="red">核苷酸</font>水平与克罗恩病患者的粘膜愈合有关

IBD: 6-硫鸟嘌呤核苷酸水平与克罗恩病患者的粘膜愈合有关

据报道,6-硫鸟嘌呤核苷酸(6-TGN)的水平与接受硫嘌呤维持治疗的克罗恩病(CD)患者的临床缓解有关。6-TGN水平是否与粘膜愈合(MH)相关,很少被研究。

MedSci原创 - Crohn’s,disease,thiopurines,mucosal,healing - 2018-12-01

FDA行业指南:寡核苷酸治疗药物开发的临床药理学考虑(草案)

本指南根据《联邦食品、药品和化妆品法》(21 U.S.C. 355)第 505 节和 21 CFR 第 312 和 314 部分为协助行业开发寡核苷酸疗法提供建议。具体而言,本指南代表 FDA 对某些

FDAF - 临床药理学,寡核苷酸治疗药物 - 2022-08-08

ASCO 2014:单核苷酸多态性与吸烟状况对非小细胞肺癌的预测

摘要号:1563 第一作者:吴俊杰,上海长海医院呼吸内科 标题:单核苷酸多态性与吸烟状况对非小细胞肺癌的预测 背景:肺癌已成为死亡率最高的恶性肿瘤。本研究的目的在于引入单核苷酸多态性(SNPs

医学论坛网 - 吸烟,非小细胞肺癌 - 2014-05-31

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