J Neurosci：基因疗法治疗听觉缺失
基因治疗的方法可以使得耳朵的听觉毛细胞再生，可以治疗听觉丧失。近日，来自埃默里大学的研究者表示，应用基因治疗的方法给年轻小鼠耳蜗中引入基因Atoh1可以
生物谷 - Atoh1，基因疗法，听觉 - 2012-05-19
Bluebird基因疗法LentiGlobin BB305获得FDA突破性疗法认证
自从上世纪末人类开始基因组计划之后，科学家们一直希望有一天可以通过编辑修饰患者的致病基因从根本上治愈疾病。随着一代又一代科研工作者的努力这一梦想正在一步一步向现实转变。最近美国基因疗法的先驱Bluebird公司表示公司开发的用于治疗β-地中海贫血的基因治疗方案LentiGlobin BB305已经获得了FDA的突破性药物地位认证。
生物谷 - FDA，基因疗法 - 2015-02-04
肺癌靶向基因疗法的临床试验研究
辛辛那提大学（UC）医学院的研究人员正在招募患者进行临床试验，研究已经进行手术的早期肺癌患者的靶向基因疗法。
MedSci原创 - 肺癌，靶向基因疗法，临床试验 - 2017-03-23
基因疗法或成罕见病儿童治疗希望
当她的儿子Josh患上一种罕见的遗传性肌肉消耗性疾病，X相关肌管肌病（X-linked myotubular myopathy），艾莉森（Alison Frase）记得，自己四处寻找治愈良药。
健点子ihealth - 基因疗法，罕见病，儿童 - 2017-03-22
Neuron：基因疗法有望逆转先天性耳聋
根据一项于2012年7月26日发表在Neuron期刊上的临床前研究，在患有先天性耳聋的小鼠模式动物中，一种新的基因疗法能够逆转由于遗传缺陷而导致的耳聋。
生物谷 - 基因疗法，先天性耳聋，小鼠 - 2012-08-13
Nature：靶向基因疗法使人类肿瘤大幅缩小
日本科学家的最新研究发现，某种亚型精神分裂症的发病与脑内硫化氢的过量产生有关，负责催化产生硫化氢的一种关键蛋白酶是 “罪魁祸首”。研究表明，人头发发囊中这种酶的水平可以作为检测该精神分裂症的一种生物标记物。最新研究有助于科学家理解精神分裂症的病因，为开发治疗精神分裂症新药提供了新思路。
科技日报 - 基因疗法 - 2019-11-06
细数基因疗法在6大领域的突破
2017年，可以称得上是基因疗法“厚积薄发”的一年：美国先后批准两款CAR-T疗法、首款“靶向遗传学眼疾突变”的基因疗法；NEJM、Nature上多篇文章揭示基因疗法打破疑难杂症治疗难题，包括癌症、血友病
生物探索 - 基因疗法，2017，罕见病 - 2018-01-09
4大疾病领域基因疗法管线大盘点
自转基因技术于上世纪70年代问世以来，基因疗法就被视为解决许多疾病，尤其是遗传病的终极疗法。过去二三十年来基因工程领域取得了突飞猛进的发展，但是，将基因疗法应用到人身上的过程却并非一帆风顺。基因疗法的长期有效性和长期安全性是这一领域的主要瓶颈。2017年对于基因疗法来说可能是里程碑的一年，美国FDA有望批准Spark公司voretigene neparvovec用于治疗由RPE65突变引起
药明康德 - 疾病，基因，盘点，肝脏，血友病，眼，神经系统，血液 - 2017-08-08
Sarepta公司DMD基因疗法初步临床结果积极
位于马萨诸塞州剑桥市的Sarepta Therapeutics一直致力于发现和开发针对罕见神经肌肉疾病的精准基因疗法。该公司日前宣布，其治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的在研基因疗法AAVrh74.MHCK7.micro-Dystrophin（以下简称AAVrh74），在拥有四名DMD患者的临床试验中获得积极结果。
MedSci原创 - DMD，基因疗法 - 2018-10-06
Nature：基因药物疗法可治心肌梗死
记者日前从联合国 “国际遗传工程和生物技术中心”（ICGEB）获悉，其研究小组开发了一种新型疗法，通过植入基因药物，可以帮助诱导心脏细胞再生，治疗心脏衰竭。
科技日报 - 基因疗法 - 2019-05-14
新基因疗法可用于治疗颞叶癫痫
德国柏林夏里特大学医院和奥地利因斯布鲁克医科大学合作，开发了一种新方法来治疗颞叶癫痫，这种靶向基因疗法针对癫痫发作时的位置进行给药，抑制癫痫发作症状。
科技日报 - 基因疗法，颞叶癫痫 - 2019-11-08
基因疗法首次治愈白血病患者
美国研究人员8月10日报告说，他们首次成功利用基因疗法治愈两名晚期慢性淋巴细胞白血病患者，为这一疾病的治疗提供了新途径。 在这项有3名患者参加的临床试验中，美国宾夕法尼亚大学的研究人员通过慢病毒载体向提取自患者的T细胞中植入一种基因，然后在实验室中进行培育，随后将经基因修饰的T细胞重新植入患者体内。
新华网 - 白血病 - 2011-08-17
人工耳蜗植入因基因疗法而得到升级
用基因疗法提高人工耳蜗植入的有效性可能在某一天能让不同程度耳聋的人感受到更为复杂的声音——如辨别诸如三角铁的叮当声或钢琴柔和调子等不同乐器中的音色。
生物谷 - 耳蜗，植入 - 2014-04-25
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