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HIV<font color="red">基因</font><font color="red">疗法</font>取得重大进展

HIV基因疗法取得重大进展

一项临床试验日前表明,一种基因编码技术对于人类而言是安全且有效的。这是研究人员第一次使用一种名为锌指核酸酶(ZFN)的酶瞄准并破坏了12名艾滋病病毒(HIV)携带者免疫细胞中的一种基因,从而增强了他们抵抗病毒的能力。美国加利福尼亚州杜瓦迪市希望之城国家医学中心贝克曼研究所分子生物学家John Rossi说:“这是HIV基因

中国科学报 - 免疫,HIV - 2014-03-12

<font color="red">基因</font><font color="red">疗法</font>:有光明缺“钱”途

基因疗法:有光明缺“钱”途

镰状细胞性贫血症患者是一系列新基因疗法“瞄准”的对象。图片来源:Kim Hairston 通过修正患者基因发挥作用的药物即将在美国获批,同时一种药物已能在欧洲获取到。这些进展标志着曾被视为具有争议性的基因疗法领域的胜利。 不过,由于每位患者支出的预估费用至少为100万美元,那么人们将如何承担这些疗法带来的花费呢?

中国科学报 - 基因疗法 - 2016-06-20

<font color="red">基因</font><font color="red">疗法</font>首次治愈镰状细胞病

基因疗法首次治愈镰状细胞病

这是基因疗法首次用于治疗常见遗传病。1、镰刀型红细胞贫血症在美国约 9 万人患有镰刀型红细胞贫血症,该病主要发生在黑色人种中。在世界范围内每年约有 275,000 个新生儿患有这种疾病。

生物 360 - 基因疗法,镰状细胞病,贫血 - 2017-03-03

英国雄心勃勃打造150亿规模<font color="red">基因</font><font color="red">疗法</font>、细胞<font color="red">疗法</font>市场

英国雄心勃勃打造150亿规模基因疗法、细胞疗法市场

基因疗法和细胞免疫疗法已经成为当今医药产业聚焦的焦点。这些新技术将对人类健康产生难以估量的影响。也正是由于这个原因,英国政府最近表示将扶植本国的细胞和基因疗法并预计这一领域的总产值将达到150亿美元之多。 而为了实现这一远大目标,英国政府及技术界人士也展开了广泛的讨论。其中热点之一就是目前正处于临床研究的T细胞疗法。来自英国Cell Therapy Catapult的Dr. Ward称越来越

生物谷 - 基因治疗 - 2016-03-02

帕金森病<font color="red">基因</font><font color="red">疗法</font>取得积极进展

帕金森病基因疗法取得积极进展

证明了一次性施用这一基因疗法可以对患者运动功能的多项测量起到持久的改善作用。

药明康德 - 帕金森,基因疗法,进展 - 2017-09-07

Bluebird临床数据不甚理想 <font color="red">基因</font><font color="red">疗法</font>任重而道远

Bluebird临床数据不甚理想 基因疗法任重而道远

基因疗法在近年来已经从假想逐渐变成了现实。然而,这一疗法经历的起起伏伏让人不禁为其前景打上了一个大大的问号。最近,基因疗法的先驱Bluebird生物医药公司上周在美国血液病学会会议上公布了其基因疗法LentiGlobin BB305的最新临床研究结果。然而,这一结果未能达到预期,使公司股价遭受重创,基因疗法的前景蒙上了一层阴云。 研究人员发现BB305疗法在一些带有β-球蛋白基因缺陷患者

生物谷 - 基因治疗,Bluebird - 2015-12-14

血友病<font color="red">基因</font><font color="red">疗法</font>获美国FDA突破性<font color="red">疗法</font>认定

血友病基因疗法获美国FDA突破性疗法认定

今日,BioMarin Pharmaceutical宣布美国FDA授予其A型血友病基因疗法valoctocogene roxaparvovec(曾用名BMN 270)突破性疗法认定。

药明康德 - 血友病,基因疗法,进步 - 2017-10-27

信念医药血友病<font color="red">基因</font><font color="red">疗法</font>获临床试验批准,开启国内AAV<font color="red">基因</font><font color="red">疗法</font>新篇章

信念医药血友病基因疗法获临床试验批准,开启国内AAV基因疗法新篇章

8月6日,上海信致医药科技有限公司(信念医药全资子公司)自主研发的

医麦客 - 血友病 - 2021-08-09

<font color="red">基因</font><font color="red">疗法</font>能破解“天价药”困境吗?

基因疗法能破解“天价药”困境吗?

尽管全世界只有为数不多的基因疗法获得批准,但自2012年以来,在研基因疗法的数量已经翻了一番。随着资金涌入相关研发领域,制药公司是否有望找到降低“救命药”成本的新方法?研发者需要更多创造性思考。

经济学人 - 基因疗法 - 2017-02-14

<font color="red">基因</font><font color="red">疗法</font>首次治愈常见遗传病

基因疗法首次治愈常见遗传病

法国研究人员在2日出版的《新英格兰医学杂志》上发表论文称,他们利用基因疗法成功治愈身患镰状细胞贫血的15岁男孩,该疗法在其他7位患者身上也显示出惊人疗效。这是基因疗法首次用于治疗常见遗传病。

科技日报 - 基因疗法,贫血 - 2017-03-06

Bluebird<font color="red">基因</font><font color="red">疗法</font>LentiGlobin BB305获得FDA突破性<font color="red">疗法</font>认证

Bluebird基因疗法LentiGlobin BB305获得FDA突破性疗法认证

自从上世纪末人类开始基因组计划之后,科学家们一直希望有一天可以通过编辑修饰患者的致病基因从根本上治愈疾病。随着一代又一代科研工作者的努力这一梦想正在一步一步向现实转变。最近美国基因疗法的先驱Bluebird公司表示公司开发的用于治疗β-地中海贫血的基因治疗方案LentiGlobin BB305已经获得了FDA的突破性药物地位认证。

生物谷 - FDA,基因疗法 - 2015-02-04

J Neurosci:<font color="red">基因</font><font color="red">疗法</font>治疗听觉缺失

J Neurosci:基因疗法治疗听觉缺失

基因治疗的方法可以使得耳朵的听觉毛细胞再生,可以治疗听觉丧失。近日,来自埃默里大学的研究者表示,应用基因治疗的方法给年轻小鼠耳蜗中引入基因Atoh1可以

生物谷 - Atoh1,基因疗法,听觉 - 2012-05-19

NEJM:基因疗法首次降伏HIV(图)

一项临床试验日前表明,一种基因编码技术对于人类而言是安全且有效的。这是研究人员第一次使用一种名为锌指核酸酶(ZFN)的酶瞄准并破坏了12名艾滋病病毒(HIV)携带者免疫细胞中的一种基因,从而增强了他们抵抗病毒的能力。

中国科学报 - HIV,基因疗法 - 2014-03-10

Plos One:基因疗法靶定肿瘤血管

华盛顿大学医学院的研究人员,在小鼠模型中,发展了基因疗法领域中长期寻找的一种基因传递方法:将一种携带目的基因的灭活病毒,注射到血液中,使其到达正确的细胞中。Curiel博士说:“目前大多数人类基因疗法,需要将细胞从人体中取出,修改它们,然后

生物通 - 肿瘤血管,基因 - 2013-12-25

NEJM:严重血友病的基因疗法

最近,圣裘德儿童研究医院、伦敦大学学院(UCL)和皇家自由医院开发的一种基因疗法,通过提供一种安全可靠的凝血蛋白Factor IX,改变了严重血友病B患者的生活,可让一些患者选择一种更积极的生活方式。在这项研究中,参与者接受了三分之一剂量的基因疗法,用一种改良的

生物通 - 血友病,基因疗法 - 2014-11-24

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