FDA批准Hemlibra用于减少或防止某些A型血友病的出血频率
美国FDA批准了Hemlibra (emicizumab - kxwh)用于防止或减少成人和儿童A型血友病患者出血的频率，这些患者体内有一种叫做因子VIII(FVIII)抑制剂的抗体。"降低出血频率或防止出血事件是血友病患者疾病管理的重要组成部分。这一批准提供了一种新的预防治疗方法，它已经被证明可以显着减少因子VIII抑制剂的A型血友病患者出血的次数。"
MedSci原创 - Hemlibra，A型血友病患者 - 2017-11-19
Blood：TAFI激活缺陷是A型血友病关节出血的主要原因
关节出血在先天性血友病中很常见，但在获得性A型血友病（aHA）中罕见，而且原因不明。为探究先天性血友病关节特异性出血的关键机制，研究人员对比aHA野生型小鼠（予以抗-FVIII抗体）和A型先天性血友病（FVIII-/-）小鼠关节损伤和尾部横断后的出血表型。与野生型aHA小鼠相比，予以抗FVIII抗体处理的TAFI-/-
MedSci原创 - 血友病，关节出血，TAFI - 2018-07-20
Blood：重组FVIII药物Rurioctocog alfa pegol预防性治疗A型血友病
标准VIII因子（FVIII）预防疗法治疗A型血友病(PwHA)是根据患者的体重、FVIII缺陷程度和出血情况进行的，用药剂量和频率根据患者的临床反应进行调整。有证据表明，靶向1% FVIII水平并不
MedSci原创 - A型血友病，FVIII药物，Rurioctocog alfa pegol - 2020-11-18
拜耳旗下Jivi获得欧盟批准用于治疗及预防A型血友病
拜耳制药近日表示，欧盟委员会已经批准重组因子VIII（rFVIII）替代疗法Jivi（BAY94-9027）用于治疗和预防12岁或以上的A型血友病。
MedSci原创 - A型血友病，拜耳，Jivi - 2018-11-28
2020 BSH指南：儿童和成人血友病A和B的预防性因子替代治疗
2020年5月，英国血液病学学会(BSH)发布了儿童和成人血友病A和B的预防性因子替代治疗指南，血友病 (PWH)A或B患者定期接受凝血因子替代治疗可按需治疗也可预防治疗。本文主要针对儿童和成人血友病
Br J Haematol . 2020 May 10. - 血友病 - 2020-07-17
非时间温度依赖性Ⅷ因子抑制物导致的获得型血友病A
该案例为本院的真实的临床案例，患者为青年女性、有出血的临床表现，单纯的APTT延长，首诊考虑是由于凝血因子缺乏或凝血因子抑制物造成的。
“检验医学”公众号 - 血友病，非时间温度依赖性Ⅷ因子抑制物 - 2023-01-26
FDA批准首个治疗A型血友病单链凝血因子的药物AFSTYLA
近日，杰特贝林（CSL Behring）宣布FDA为其研发的AFSTYLA亮了绿灯，批准它用于A型血友病患者的治疗。值得一提的是，AFSTYLA是目前首个，也是唯一一个获批治疗A型血友病的重组单链凝血因子VIII。A型血友病是一种经典的遗传疾病，当患者（主要是男性）的体内缺乏合成正常关键凝血因子VIII的基因时，就会出现严重凝血障碍，导致出血不止。在所有血友病患者中，A型血友病是最
药明康德微信号 - 血友病，FDA，杰特贝林 - 2016-05-30
Sangamo BioSciences血友病B基因疗法SB-FIX获FDA授予的孤儿药资格
Sangamo BioSciences在基因治疗领域近年来发展十分迅速，近日美国FDA宣布，授予其锌指磷酸酶（ZFN）介导的基因编辑技术SB-FIX—血友病B疗法孤儿药资格。Sangamo计划在今年内开展1/2期临床试验，名为SB-FIX-1501。 Sangamo研发部门的首席执行官Geoff Nichol表示，对于此次FDA的决定，公司表示非常欣慰。
生物谷 - SB-FIX，血友病，基因疗法，FDA，孤儿药 - 2016-09-14
Hematol Rep：A型血友病合并严重血小板减少症患者部分脾栓塞——病例报道
这项病例报道详细报道了一位S型血友病患者的一般情况和凝血状态。并认为PSE对于血友病患者来说应该是一种有用的微创治疗方法，可以用于处理与脾肿大或血小板减少相关的并发症
MedSci原创 - 病例报道，A型血友病，FVIII，部分脾栓塞 - 2024-05-01
2022 MASAC 文件 267 - MASAC 关于预防使用和不使用抑制剂的血友病 A 和 B 的建议
鉴于在 A 型或 B 型血友病 (PwH) 患者中从年轻时开始的预防已证明的益处，MASAC 建议将预防视为严重血友病 A 或 B 型患者的标准护理治疗（因子 VIII 或因子 IX <1 %)
hemophilia - 血友病，抑制剂 - 2022-08-20
诺和诺德的长效化凝血因子VIII（ESPEROCT）获FDA批准治疗A型血友病
ESPEROCT是长效化的先天性凝血因子VIII，目前被批准用于成人和儿童A型血友病（先天性凝血因子VIII缺乏）的常规预防使用，以减少出血发作的频率。同时也被批准用于按需治疗围手术期的出血事件。
MedSci原创 - 长效化凝血因子VIII，A型血友病，诺和诺德 - 2019-02-20
2019年国际血栓和止血学会（ISTH）：uniQure的B型血友病基因疗法展现出长达3年的临床益处和耐受性
在2019年第27届国际血栓和止血学会（ISTH）上，基因治疗公司uniQure NV公布其用于治疗严重B型血友病患者的AAV5基因疗法AMT-061的II期研究结果，对三名患者长达36周的随访后，FIX
MedSci原创 - 2019年国际血栓和止血学会，uniQure，B型血友病，基因疗法，临床益处，耐受性 - 2019-07-08
BioMarin计划为其A型血友病基因疗法Valrox，定价为200万至300万美元
BioMarin Pharmaceutical首席执行官Jean-JacquesBienaimé提出其上个月向FDA 提交的实验性A型血友病基因疗法Valrox（valoctocogene roxaparvovec
MedSci原创 - BioMarin，A型血友病，基因疗法，Valrox，定价200万至300万美元 - 2020-01-18
GreenGene F在美治疗A型血友病进入3期临床试验
2012年2月28日，美国FDA批准韩国生物制药公司绿十字公司的IND申请，该IND申请是关于启动一项重组VIII因子产品GreenGene F(Berotocog alfa)在美国治疗A型血友病的3期临床试验GreenGene F是一种重组人B区缺失凝血因子VIII，目前正由绿十字公司开发。理化分析显示，GreenGene F的同质性得到了改善且杂质水平较低。此外，制造过程中采用无血清和白
环球医学 - 新药，FDA - 2012-04-16
我国甲型血友病 5年增70%，目前全国约10万患者
我国约有10万血友病人，当中绝大部分是孩子，并且登记数字每年都在增长。血友病是一种遗传性凝血功能障碍导致的出血性疾病，由于患者的血液中先天缺乏一种凝血因子，容易导致出血不止，可以致残，甚至危及生命。如果患者能够接受规范治疗，病情完全可以控制，过上正常生活。
不详 - 血友病 - 2016-04-22
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