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J Thromb Haemost：A<font color="red">型</font>和<font color="red">B</font><font color="red">型</font><font color="red">血友病</font>患者出血的危险因素分析

J Thromb Haemost：A型和B型血友病患者出血的危险因素分析

在构建PWH出血RAM时，血浆凝血因子水平、出血史应作为推导分析的依据，并应探讨包括抗血栓治疗和肥胖在内的其他危险因素的作用。

MedSci原创 - 危险因素，血友病，出血，定期预防治疗 - 2022-04-16

<font color="red">血友病</font>A诊疗指南（2022年v<font color="red">2</font>）

血友病A诊疗指南（2022年v2）

血友病A（hemophilia A,HA）是一种遗传性出血性疾病，呈X染色体连锁隐性遗传。临床上主要表现为凝血因子Ⅷ（FⅧ）质或量的异常。临床表现以关节、肌肉、内脏和深部组织自发性或轻微外伤后出血难以

全科医学临床与教育 - 血友病A - 2022-08-30

NEJM：SPK-8011基因疗法治疗A<font color="red">型</font><font color="red">血友病</font>

NEJM：SPK-8011基因疗法治疗A型血友病

SPK-8011可实现A型血友病患者持续的因子8表达，出血风险降低90%以上

MedSci原创 - 血友病A，SPK-8011 - 2021-11-18

<font color="red">血友病</font><font color="red">B</font>基因治疗初获突破

血友病B基因治疗初获突破

血友病患者又被称为“玻璃人”，体内的凝血因子缺乏时，一个小小的伤口，都可能危及生命。据报道，在上世纪20年代，欧洲重型血友病患者的平均寿命不足10岁。血友病自幼发病，意味着很多

中国医学科学院血液病医院 - 血友病，B型血友病 - 2022-05-20

拜耳旗下A<font color="red">型</font><font color="red">血友病</font>药物Jivi在日本获批

拜耳旗下A型血友病药物Jivi在日本获批

拜耳制药近日宣布，日本厚生劳动省（MHLW）已批准Jivi®（BAY94-9027）用于日本12岁或以上成人和青少年A型血友病的治疗。

MedSci原创 - A型血友病药物，Jivi，日本厚生劳动省 - 2018-09-24

诺和诺德向FDA提交新型长效因子IX产品上市申请，用于治疗<font color="red">B</font><font color="red">型</font><font color="red">血友病</font>

诺和诺德向FDA提交新型长效因子IX产品上市申请，用于治疗B型血友病

该药是一种糖基聚乙二醇化的重组凝血因子IX，具有显著改善的药代动力学（PK）属性，开发用于B型血友病的治疗。在欧盟监管方面，诺和诺德于今年1月向欧洲药品管理局（EMA）提交了nonac

生物谷Bioon.com - B型血液病，诺那凝血素β，pegol，糖基聚乙二醇化 - 2016-05-21

《肝脏靶向腺相关病毒（AAV）<font color="red">血友病</font><font color="red">B</font>基因治疗研究》解读

《肝脏靶向腺相关病毒（AAV）血友病B基因治疗研究》解读

本文最初发表在2022年《Lancet Haematology》杂志上，发表后引起业内广泛关注，宾夕法尼亚大学Lindsey A George教授在《Lancet Haematology》杂志同期给予

血栓与止血学 - 肝脏靶向腺相关病毒，血友病B基因 - 2023-01-04

A<font color="red">型</font><font color="red">血友病</font>，Efanesoctocog alfa被FDA授予“快速通道资格”

A型血友病，Efanesoctocog alfa被FDA授予“快速通道资格”

近日，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予efanesoctocog alfa治疗A型血友病的“快速通道资格”（FTD）。

MedSci原创 - A型血友病，Efanesoctocog alfa - 2021-02-21

FDA更新A<font color="red">型</font><font color="red">血友病</font>基因疗法Roctavian的PDUFA目标行动日期

FDA更新A型血友病基因疗法Roctavian的PDUFA目标行动日期

血友病A，也称为凝血因子VIII缺乏症或经典血友病，是一种X连锁遗传病，由凝血蛋白凝血因子VIII缺失或缺陷引起。虽然它是从父母传给孩子的，但大约三分之一的病例是由自发突变引起的，这是一种非遗传的新突

MedSci原创 - 基因治疗，血友病A，Roctavian - 2023-03-13

NEJM：AAV5-hFVIII-SQ基因疗法治疗A<font color="red">型</font><font color="red">血友病</font>

NEJM：AAV5-hFVIII-SQ基因疗法治疗A型血友病

研究认为，AAV5-hFVIII-SQ基因疗法在A型血友病患者中产生了持续的临床相关收益，可大大降低出血事件的年化率，部分患者完全停止使用预防性VIII因子治疗

MedSci原创 - A型血友病，AAV5-hFVIII-SQ，因子VIII - 2020-01-02

Octapharma在2018年世界<font color="red">血友病</font>联盟会议上展示Nuwiq对A<font color="red">型</font><font color="red">血友病</font>患者的益处

Octapharma在2018年世界血友病联盟会议上展示Nuwiq对A型血友病患者的益处

Octapharma近日宣布，最近在英国格拉斯哥举行的世界血友病联盟（WFH）大会上介绍了有关Nuwiq对A型血友病患者益处的最新数据

MedSci原创 - 血友病，Octapharma，Nuwiq - 2018-05-29

Blood：基因疗法可显着降低<font color="red">B</font><font color="red">型</font><font color="red">血友病</font>患者自发性出血概率。

Blood：基因疗法可显着降低B型血友病患者自发性出血概率。

血友病B基因疗法旨在改变患者的出血风险，并通过单一治疗提高内源性因子IX(FIX)的活性/合成，从而消除对FIX聚集的需求。AMT-060是由一种腺病毒相关病毒-5（AAV5）载体与驱动密码子最优化的野生型人类FIX基因的表达的肝特异性启动子相结合而成。研究人员招募了10位有严重的出血表现的B型血友病成年患者（FIX≤正常值的2%）进行一多国家的开放性研究。所有受试者检测AAV5中和抗体阴性。10

MedSci原创 - B型血友病，基因疗法，腺病毒相关病毒载体，FIX - 2017-12-17

新型<font color="red">血友病</font>治疗药物III期临床数据：相比常规预防治疗和按需治疗，Marstacimab 可使体内不伴抑制物的<font color="red">血友病</font>A及<font color="red">血友病</font><font color="red">B</font>患者的年化出血率分别降低35%和92%

新型血友病治疗药物III期临床数据：相比常规预防治疗和按需治疗，Marstacimab 可使体内不伴抑制物的血友病A及血友病B患者的年化出血率分别降低35%和92%

中国将与全球同步递交上市注册申请，争取成为第一批上市的国家之一，为中国患者带来最新的前沿突破疗法，满足疾病诊治未被满足的需求。

网络 - 血友病，Marstacimab - 2023-12-11

拜耳旗下Jivi获得欧盟批准用于治疗及预防A<font color="red">型</font><font color="red">血友病</font>

拜耳旗下Jivi获得欧盟批准用于治疗及预防A型血友病

拜耳制药近日表示，欧盟委员会已经批准重组因子VIII（rFVIII）替代疗法Jivi（BAY94-9027）用于治疗和预防12岁或以上的A型血友病。

MedSci原创 - A型血友病，拜耳，Jivi - 2018-11-28

FDA批准Baxalta长效A型血友病疗法Adynovate上市

FDA最近宣布批准Baxalta的长效A型血友病疗法Adynovate上市，这也是Baxalta自其前身百特公司拆分而出后在血液病研究领域的又一利好消息。此前Baxalta对Adynovate（BAX855）寄予厚望，认为这种产品将帮助公司进一步巩固其在血友病市场的地位，并与百健公

MedSci原创 - 血友病，长效 - 2015-11-19

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