日本即将批准诺华CAR-T药物Kymriah上市，可能纳入日本国民健康保险系统
昨天，日本卫生部的专家小组初步批准两款备受期待的基因疗法，分别是诺华的CAR-T疗法Kymriah，以及AnGes公司的基因疗法Collategene(用于治疗严重肢体缺血)。
医麦客 - CAR-T，Kymriah，诺华 - 2019-02-22
Can J Cardiol：加拿大声明称电风暴优选非选择性β阻滞剂
近期，加拿大心血管学会和加拿大心律失常学会就器质性心脏病患者室速和室颤的管理联合发布了一份立场声明文件，四川大学华西医院杨庆教授对此进行了解读。
中国循环杂志 - 室颤，室速，心室电风暴 - 2020-08-17
婴儿型庞贝氏病AAV基因治疗药物获IND受理
庞贝氏病是一种由于GAA基因突变导致的遗传疾病，患者体内酸性葡萄糖苷酶活性降低或几乎失活而造成糖原降解障碍，贮积在肌肉肝脏中并导致一系列严重症状直至威胁生命。根据发病年龄、病情进展和疾病严重程度等情况
锦篮基因 - 锦篮基因 - 2022-03-18
Gene Dev：清华医学院郑撼球等揭示抑制乳腺癌转移的关键因子
据2018年国际癌症研究机构（IARC）调查数据显示，乳腺癌在全球女性癌症中的发病率为24.2%，占据女性癌症的首位，其中52.9%发生在发展中国家。
Bio生物世界 - 乳腺癌，癌症转移，关键因子 - 2020-10-04
NEJM：儿童不明原因急性肝炎的病因仍然不明
自 2022 年 1 月以来，儿童不明原因急性肝炎病例的报告有所增加。尽管已在多个大洲报告了病例，但大多数已在英国报告。正在进行调查以确定病原体。据WHO统计结果，目前全球报道约650例。
MedSci原创 - 儿童不明原因急性肝炎 - 2022-08-19
大卫·辛克莱发表Cell论文：表观遗传才是衰老的主要驱动力，逆转衰老成为可能
研究始于2009年，那时候还没有DNA甲基化时钟和CRISPR基因编辑技术。他还提到，这篇论文在三年前被拒稿，团队进行了两年的改进工作，又将另一篇论文合并进来，并继续工作了一年，最终论文被顶刊接收。
“生物世界”公众号 - 衰老，表观遗传 - 2023-01-15
聚力免疫治疗：价格该如何定，有哪些政策加持……
近年来，免疫疗法已成为国内外肿瘤治疗研究领域的热点之一，在2013年《科学》杂志评出的年度十大科学突破排行榜中，免疫疗法高居榜首，其有望成为继手术、化疗、放疗、肿瘤靶向治疗后的新一代肿瘤治疗手段。
生物探索 - 免疫治疗，价格，政策 - 2018-09-30
Nat Immunol：地毯式搜索、精准辨认，免疫新疗法让所有癌细胞无所遁形！
近日，来自耶鲁大学的陈斯迪团队研发了一种基于CRISPR基因表达调控的集成内源基因激活免疫疗法 （MAEGI， Multiplex Activation of Endogenous Genes as Immunotherapy），绝杀之前的癌症免疫疗法，可对所有癌细胞进行地毯式搜索，辨认伪装癌细胞，最终进行免疫清除。这并不是纸上谈兵，该疗法已然在三阴性乳腺癌、黑色素瘤和胰腺癌等三种小鼠肿瘤模型中取
转化医学网 - 癌细胞，免疫疗法 - 2019-10-17
国内公司辉大基因完成逾亿元A轮融资，助力临床落地
12月2日，记者从国内基因治疗新锐辉大（上海）生物科技有限公司（下称“辉大基因”）官网获悉，辉大基因宣布完成逾亿元人民币的A轮融资，由辰德资本领投，新投资方药明康德、惠每资本、雅惠资本以及原有投资方夏尔巴投资四家机构跟投
澎湃新闻 - 辉大基因，A轮融资，临床 - 2019-12-02
张峰团队这次慢了一步丨第三种可以编辑人类细胞基因组的CRISPR-Cas系统
一个多月前，中科院动物所李伟研究组率先报道了第三个可以编辑人类细胞基因组的工具Cas12b。
BioArt - 基因编辑，技术 - 2019-01-23
锦篮基因GC101治疗1型脊髓性肌萎缩症显示巨大潜力！
来自解放军总医院儿科医学部的消息，来自北京锦篮基因科技有限公司1类生物制品GC101腺相关病毒注射液，用于治疗1型脊髓性肌萎缩症，初步入组的3名患儿，治疗效果良好，包括初步疗效与安全性。
MedSci原创 - 脊髓性肌萎缩症，锦篮基因 - 2022-06-11
Science Translational Medicine：碱基编辑，挽救致命心脏病并延长寿命
该研究在iPSC中验证了碱基编辑和先导编辑在修正RBM20基因突变的效果，并进一步在RBM20基因突变的扩张型心肌病（DCM）小鼠模型中证实了腺嘌呤碱基编辑器（ABE）能够有效修正基因突变。
“生物世界”公众号 - 心脏病，碱基编辑 - 2022-11-28
Cell：CRISPR-Cas9新玩法！不切DNA就能治疗疾病
今日，Salk研究所的科学家们带来了一项重量级研究——他们开发了一种全新的CRISPR-Cas9基因组编辑技术，能在不切开DNA的前提下，对基因进行激活。这有望规避目前基因编辑技术的主要瓶颈，带来全新的应用。这项重磅研究今日发表在了顶尖学术刊物《Cell》上。
学术经纬 - CRISPR-Cas9，基因疗法，基因编辑 - 2017-12-08
Diabetes Care：水解牛奶为基础的配方奶粉增加胰岛自身免疫性疾病风险！
这些结果加强了现有的证据表明胰岛自身免疫性疾病的风险没有减少，并有可能增加，采用水解牛奶为基础的配方奶粉作为婴儿第一个配方奶粉比采用未水解牛奶为基础的配方奶粉的婴儿1型糖尿病遗传风险有所增加。
MedSci原创 - 水解牛奶为基础的配方奶粉，胰岛自身免疫性疾病 - 2017-01-18
Lancet：基因治疗无脉络膜症临床研究获进展（Phase 1/2)
无脉络膜症（choroideremia），又称全脉络膜血管萎缩、进行性脉络膜萎缩、进行性毯层脉络膜萎缩。由Mauthner于1872年首次报道，最初从眼底的表现观察到与原发性视网膜变性有所不同，认为是脉络膜的缺失。经过长期观察发现，脉络膜与色素上皮并不是先天性发育不良而是后天进行性消失，故又称为进行性RPE（视网膜上皮色素细胞，retinal pigment epitheliu
MedSci原创 - 基因治疗，无脉络膜症 - 2014-01-19
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