儿童罕见病队列数据库数据共享机制专家共识
儿童罕见病由于其发病率低、症状复杂且重叠等特点在诊疗中亟需数据共享,但由于包括遗传信息等特殊敏感信息,目前缺乏细致的共享机制。中国妇幼协会精准医学专委会专家组就此进行了深入讨论,并依托上海申康医院发展
中国数字医学 - 罕见病队列数据库 - 2024-03-28
罕见典型病例--血友病性关节炎
血友病性关节炎：是家族性伴性遗传性凝血因子缺乏症，通过由携带血友病遗传基因的女性遗传，仅发生于男性。
网络 - 骨质疏松，血友病性关节炎，关节间隙不狭窄 - 2022-09-13
罕见病：药物研发中的常见问题【英文版】
许多罕见病是尚无经批准的治疗的严重疾病，患者有巨大的医疗需求未得到满足。FDA 认识到罕见病多种多样，并且致力于协助申办方制定可解决每种疾病带来的特定挑战的成功药物研发计划。
美国食品药品监督管理局（FDA） - 罕见病 - 2024-01-06
罕见病药物开发巨头Alexion的发展路径及启发
5月22日，国家卫生健康委员会、科学技术部、工业和信息化部、国家药品监督管理局、国家中医药管理局等五部门联合发布了《关于公布第一批罕见病目录的通知》。6月5日，国家卫生健康委员会公布了《关于印发罕见病目录制订工作程序的通知》，为罕用药目录的申请提供了具体途径。一时间，罕用药，万众瞩目…… 针对本次国家版罕见病目录的发布，CHPO总协调人、中日医院运动障碍与神经遗传病研究中心负责人
科睿唯安生命科学与制药 - 罕用药，Alexion - 2018-07-14
关注罕见病——生物谷专访黄如方主任
编者按："冰桶挑战"在中国第一次让罕见病如此广泛地进入了公众视野，但关注罕见病不能止于一桶水的狂欢，我们更应当对他们生活护理提供长效制度保障的同时，从根本上来突破治疗这道难关。怎样去努力帮助罕见病群体，社会需要采取哪些行动才能给罕见病最为坚实的依靠。中国罕见病发展中心黄如方主任，作为中国罕见病领域的开拓者和领导者同时也是罕见病患者，常年奔波于世界各地为罕见病患者群体争取赞助或者药物治疗，坚持不
生物谷 - 罕见病，黄如方 - 2016-07-11
BMJ：老年肺癌患者行立体定向放疗还是行胸腔镜肺段肺切除术？
本研究旨在对比≤2cm的肿瘤行胸腔镜肺段肺切除术和 (SABR)的肿瘤特异性生存率以及≤5cm的肿瘤行胸腔镜切除术和SABR的肿瘤特异性生存率。纳入2007年10月1日至2012年6月31日接受SABR或胸腔镜肺叶切除或肺段切除术的65岁及以上的老年肺癌患者，随访至2013年11月31日。主要研究结果为患者接受SABR或胸腔镜手术治疗之后的肿瘤特异性生存率。结果共纳入690名（275名（39.9
MedSci原创 - 肿瘤特异性生存率，立体定向放疗，胸腔镜肺段肺切除术 - 2016-07-08
上海成立首批罕见病诊治中心和专科门诊
上海市卫生计生委28日宣布，成立首批“上海市罕见病诊治中心”“上海市儿童罕见病诊治中心”以及“上海市罕见病诊治门诊”，更多地整合学科资源，让罕见病患者的求医之路可以顺畅一些。
仇逸 - 上海市罕见病诊治中心，上海市，李定国 - 2018-03-01
中国肺移植数量跃居全球第一，但只用了不到5%的捐献肺器官
12月19日，记者从中日医院肺移植百例工作总结会上获悉，今年以来，中日医院肺移植中心已完成104例肺移植，无锡人民医院肺移植中心完成140多例肺移植，中国肺移植数量已经跃居全球第一。一人肩挑两大肺移植中心提到中国肺移植，一定绕不开一个人——无锡市人民医院副院长、中日医院肺移植中心副主任陈静瑜，他也被称为中国肺移植第一人。2017年中国肺移植注册系统共上报肺移植手术299例，由陈静瑜领导的团队完成了
澎湃新闻 - 肺移植，全球第一，捐献肺器官 - 2018-12-19
首批罕见病药品增值税优惠正式落地 21个罕见病药品和4个原料药减征增值税
2月22日，财政部、海关总署、税务总局和国家药品监管局4部门联合下发《关于罕见病药品增值税政策的通知》（以下简称“通知”），首批罕见病药品增值税优惠正式落地。
中国医药报 - 罕见病，药品，增值税优惠 - 2019-02-25
FDA罕见病：早期药物开发和 IND 前会议的作用
美国食品和药物管理局（FDA 或机构）宣布了一份题为“罕见疾病：早期药物开发和研究前新药申请会议的作用”的行业指南草案。 本指南草案的目的是协助治疗罕见病的药物和生物制品的申办
FDA - 罕见病 - 2021-10-25
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