Blood：基因疗法可显着降低B型血友病患者自发性出血概率。
AMT-060是由一种腺病毒相关病毒-5（AAV5）载体与驱动密码子最优化的野生型人类FIX基因的表达的肝特异性启动子相结合而成。所有受试者检测AAV5中和抗体阴性。10
MedSci原创 - B型血友病，基因疗法，腺病毒相关病毒载体，FIX - 2017-12-17
碱基编辑进入“迷你时代”，杨辉团队开发出基于Cas9祖先IscB的微型碱基编辑器
该研究对IscB进行了大量优化和改造，获得了在人类细胞中具有高效基因编辑活性的IscB变体——enIscB。
生物世界 - CRISPR，微型碱基编辑器 - 2023-05-27
Cardiovasc Res ：使用磷酸二酯酶 2A 和 4B 进行基因治疗可通过改善亚细胞 cAMP 区室来改善心力衰竭和心律失常
PDE2A和PDE4B基因治疗通过恢复细胞微区的cAMP分区，有效预防压力过载引起的心力衰竭及相关的心脏改变和心律失常。
MedSci原创 - 心律失常，心力衰竭 - 2024-05-23
Vascul Pharmacol：GRK6 过表达对肺动脉高压的治疗潜力和保护作用
这项研究揭示了GRK6在PAH发展中的重要作用，可能为未来治疗PAH的研究提供了新的方向
MedSci原创 - 肺动脉高压，GRK6 - 2023-10-06
Nat Immunol：地毯式搜索、精准辨认，免疫新疗法让所有癌细胞无所遁形！
近日，来自耶鲁大学的陈斯迪团队研发了一种基于CRISPR基因表达调控的集成内源基因激活免疫疗法 （MAEGI， Multiplex Activation of Endogenous Genes as Immunotherapy），绝杀之前的癌症免疫疗法，可对所有癌细胞进行地毯式搜索，辨认伪装癌细胞，最终进行免疫清除。这并不是纸上谈兵，该疗法已然在三阴性乳腺癌、黑色素瘤和胰腺癌等三种小鼠肿瘤模型中取
转化医学网 - 癌细胞，免疫疗法 - 2019-10-17
Neuron：浙大陈忠教授利用光遗传技术控制颞叶癫痫全身性发作
癫痫，俗称“羊角风”，是一种长期性的神经系统疾病，以脑内同步化放电引起的反复且突发性的抽搐为特征。据不完全统计，全世界每100人中就有1个人患有癫痫，而这一比例在发展中国家更高。
神经文献 - 浙大，陈忠，光遗传，颞叶，癫痫 - 2017-06-29
Mol. Neurodegener | Trem2缺失通过小胶质细胞外泌体途径增强tau蛋白的分散性和病理特征
阿尔茨海默病（AD）是一种年龄依赖性的神经退行性疾病，表现为持续的Aβ和tau蛋白脑部病变。小胶质细胞免疫受体TREM2的变异与散发性阿尔茨海默病（AD）发病风险增加有关。
brainnew神内神外 - 阿尔茨海默病，龄依赖性的神经退行性疾病，持续的Aβ和tau蛋白脑部病变 - 2022-12-11
陈功教授：剧情反转，再次证实星形胶质细胞可转分化为神经元
神经退行性疾病，以及脑中风，都会导致大量神经元丢失。如果能在患者体内再生神经元，无疑就能从根本上治愈这些重大疾病。
生物世界 - 神经元，星形胶质细胞 - 2022-07-05
干燥综合征病因及发病机制研究进展
干燥综合征：又称舍格伦综合征，分为原发性SS（primary Sjögren syndrome，pSS）和继发性SS
风湿免疫科郑医生 - 细胞因子与SS，抗体与SS，遗传因子与SS - 2022-12-14
推荐：3月Stroke杂志亮点研究汇总（TOP10）
【1】Stroke：24小时血管通畅与临床结局和梗死体积的相关性近期一些随机试验中观察到，与对照组相比，24小时靶血管通畅率在血栓切除术组中更高。
MedSci原创 - Stroke - 2017-04-10
2023 PANLAR指南：ANCA相关血管炎的治疗
ANCA相关血管炎（AAV）最常用的药物是环磷酰胺和糖皮质激素，同时形成了几种循证治疗方案。本文主要针对NCA相关血管炎的治疗的治疗提出了23项建议。
Lancet Rheumatol - ANCA相关性血管炎 - 2023-08-04
GBA1基因作为特定人群骨质疏松症的危险基因及其在戈谢病中的作用
团队提出ER应激升高和炎症小体激活是骨质疏松症进展的标志，提示有必要对GD患者进行临床监测。
MedSci原创 - 骨质疏松症，戈谢病 - 2024-04-25
基因编辑2.0：基因突变疾病迎来精准修复
你也许听说过有“分子手术刀”之称的 CRISPR-Cas9，这种技术可以用来编辑或切除基因。现在，科学家们又开发出了一种更精准地 DNA 编辑工具，可以用来修改 DNA 单碱基。 像CRISPR这一类的使用核酸酶的基因编辑方法，因为涉及到剪切 DNA 双链结构，可能有一定几率导致不精准的基因编辑，所以近来也受到了一些质疑。而某些不会破坏 DNA 双链结构的基因编辑方法也都不乏研究者，
DeepTech深科技 - 基因编辑，遗传 - 2017-10-29
Mol Ther：iPS细胞构建眼病疾病模型
相关研究结果发表最近的Molecular Therapy杂志利用这种方法，Stephen H. Tsang博士带领的研究小组表明，MFRP（膜卷曲相
Cell - 视网膜，眼疾，基因疗法 - 2014-07-23
Nature:阿尔茨海默氏症有望接种疫苗预防
日本研究人员一项最新研究成果显示，向患有阿尔茨海默氏症的实验鼠血管中注射一种基因物质，成功使得负责分解β淀粉样蛋白的基因在脑内发挥作用，实验鼠的病症得到明显改善。这使得将来有可能以接种疫苗的形式来预防这种常见疾病。 一种名为脑啡肽酶的分解酶发挥着防止β淀粉样蛋白蓄积的功能，β淀粉样蛋白的蓄积被认为是导致阿尔茨海默氏症的原因。但随着年龄增长，一些人负责生成脑啡肽酶的基因功能出现衰退，从而导致发病。
新华网 - 阿尔茨海默氏症，Nature - 2013-04-01
为您找到相关结果约500个
