STM：先剪切，再粘贴，无需骨髓移植，CRISPR基因编辑为免疫系统遗传病带来全新疗法
研究利用CRISPR-Cas系统的“剪切”和“粘贴”功能，针对CTLA-4功能不全的患者来源细胞系和小鼠模型进行缺陷基因修复，使其T细胞中的CTLA-4恢复到正常水平。
“生物世界”公众号 - 基因编辑，CRISPR基因编辑 - 2022-10-29
【医学新趋势】“基因剪刀手”开辟治病新途径
基因编辑技术是在DNA水平上对遗传物质进行人为修改的技术，也被称之为“分子魔剪”。它最早可追溯到20世纪70年代的同源重组技术，在人类历史上首次实现了对遗传物质的定点修饰。但是因为同源重组效率极其低下，必须借助于胚胎干细胞才能实现基因修饰，而且复杂的操作也限制了它的应用。所以早期的分子魔剪又大又笨重，效率也很低。
健康报医生频道 - 医学新趋势，基因编辑，治病新途径 - 2018-03-05
【盘点】听力损失与治疗研究小结
【1】Sci Rep：口服咖啡因能够恶化顺铂诱导的听力损失 https：//www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/31267026腺苷A1受体（A1AR）在细胞保护作用中的作用已经研究的很清楚。之前的研究阐释了这些受体在耳蜗中存在，并且它们的激活能够抑制顺铂诱导的炎症反应并导致耳毒性。通过咖啡因来抑制A1AR能够拮抗这些受体在耳蜗中的内源保护性作用，并促进顺铂诱导的听力损失的
MedSci原创 - 听力损失，治疗 - 2019-08-23
Nature：发现损害阿尔茨海默症中神经网络功能的新机制及潜在靶点
阿尔兹海默症中发生认知障碍的新机制。作者发现淀粉斑块周围的存在大量轴突球状体结构，它们就像电流阱一般阻碍神经信号传导，严重影响神经网络功能，球状体越大传导受损越严重。
brainnew神内神外 - 损害阿尔茨海默症，中神经网络功能 - 2022-12-06
BMJ：血浆置换对ANCA相关性血管炎患者的影响
对于AAV的治疗，血浆置换对患者死亡率没有显著影响，其降低了12个月的ESKD风险，但增加了严重感染的风险。
MedSci原创 - 血浆置换，ANCA相关性血管炎 - 2022-03-02
Ann Rheum Dis：PR 3-ANCA血管炎诱导缓解后基线可溶性免疫检查点与复发风险的相关性
对于接受利妥昔单抗治疗的AAV患者，当sLag-3浓度较低且sCD27浓度较高时，较少的患者能够实现缓解
MedSci原创 - 抗中性粒细胞胞浆抗体相关的血管炎 - 2023-09-01
活体基因编辑，基因突变类疾病未来治疗的希望
本周，科学家首次尝试在人体内进行基因编辑，以便永久性改变人类基因来治愈疾病。该临床试验在美国加利福尼亚完成，受试者是44岁的 Brian Madeux，随着实验展开，上亿个正确的基因拷贝和用来对他本体基因进行精准编辑的工具一起随静脉注射进入他的体内。 Madeux 患有的是一种叫做“亨特综合征”（Hunter syndrome）的代谢性疾病，这是一种由于基因突变导致的遗传性疾病，成为第一个受
MedSci - 活体，基因编辑 - 2018-01-01
Science：基因治疗,不再遥远!
Derek Lowe 在7月19日在《science》发文《Gene edited monkeys offer heart disease patients》（基因编辑猴子为心脏病患者带来希望）。
转化医学网 - 心脏病 - 2018-07-31
ANCA阴性的ANCA相关性血管炎
该病例说明了普通医生对 ANCA 阴性 AAV 认识的重要性，以便将发病率和死亡率降至最低。
重症医学 - 血管炎，ANCA，ANCA相关性血管炎，嗜酸性粒细胞性多血管炎 - 2024-01-09
帕金森运动症状治疗的新方法：鞘内注射仙人掌毒素
帕金森病（PD）是一种慢性神经退行性疾病，其特征在于运动症状，例如运动迟缓、静止性震颤、姿势紊乱和僵硬。许多临床和病理学研究表明，PD病变能够延伸到黑质以外，并且涉及非多巴胺能神经递质系统，其能够介导运动和非运动症状。Sorrento Therapeutics公司近日宣布，仙人掌毒素（Resiniferatoxin，RTX）能够控制PD的运动症状。
网络 - 帕金森，运动症状，仙人掌毒素 - 2019-04-11
双重CRISPR疗法+长效抗逆转录病毒药物，清除体内HIV病毒
该研究表明，使用CRISPR-Cas9基因编辑技术，敲除CCR5基因，并靶向HIV-1病毒的LTR-Gag，结合长效缓释抗逆转录病毒疗法，能够在约60%的人源化小鼠模型中完全清除HIV-1病毒。
生物世界 - HIV病毒，双重CRISPR疗法，长效抗逆转录病毒药物 - 2023-05-04
基因组编辑三大利器 ——ZFN、TALEN和CRISPR/Cas
锌指核酸酶（Zinc-finger nucleases, ZFN）和转录激活因子样效应因子核酸酶 （transcription activator-like effector nucleases, TALEN）这两种新型的核酸酶重新定义了传统 生物学研究的界限和范畴。这两种核酸酶都是嵌合体，都是由经过设计的、序列特异性的DNA结合元件（programmable
MedSci原创 - 基因编辑，CRISPR，Cas - 2013-12-29
2017 CFF共识指南：囊性纤维化的诊断
2017年2月，囊性纤维化基金会(CFF)发布了囊性纤维化的诊断指南，囊性纤维化主要是由囊性纤维化跨膜传导调节蛋白基因突变导致，本文的主要目的是改善囊性纤维化的诊断并在世界范围内形成标准定义。
J Pediatr. 2017 Feb;181S:S4-S15. - 囊性纤维化的诊断 - 2017-02-03
【Nature重磅】CRISPR再立功，华人科学家首次特异性靶向癌症融合基因
KillerT cells surround a cancer cell. 来源于 NIH2017年5月2日--昨天，匹兹堡大学医学院研究人员在Nature子刊《Nature Biotechnology》在线发表了一项新的研究结果，表明使用CRISPR基因组编辑技术可以有效地靶向致癌“融合基因”，减小肿瘤大小并改善了侵袭性肝癌和前列腺癌小鼠模型的生存期。Jian-HuaLuo博士Hig
医麦客 - 基因编辑，CRISPR - 2017-05-02
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